Edgewise báo cáo kết quả tích cực từ thuốc điều trị bệnh loạn dưỡng cơ

Ngày đăng 17:07 26/06/2025
Edgewise báo cáo kết quả tích cực từ thuốc điều trị bệnh loạn dưỡng cơ

BOULDER, Colo. - Edgewise Therapeutics (NASDAQ:EWTX), công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 1,52 tỷ đô la, sở hữu vị thế tài chính vững mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, đã thông báo hôm thứ Năm rằng thuốc thử nghiệm sevasemten của họ cho thấy sự ổn định bệnh kéo dài lên đến ba năm ở bệnh nhân mắc bệnh loạn dưỡng cơ Becker. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì khả năng thanh khoản đặc biệt tốt với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 20,99 lần.

Dữ liệu từ thử nghiệm mở rộng MESA của công ty cho thấy bệnh nhân duy trì điểm đánh giá North Star Ambulatory Assessment (NSAA) ổn định trong suốt thời gian điều trị kéo dài, trái ngược với sự suy giảm chức năng thường thấy trong các nghiên cứu tiến triển tự nhiên của bệnh loạn dưỡng cơ Becker. Cổ phiếu hiện đang giao dịch ở mức 14,33 đô la, đã chịu áp lực đáng kể, giảm hơn 51% trong sáu tháng qua.

Công ty cũng báo cáo kết quả khả quan từ các thử nghiệm Giai đoạn 2 của sevasemten trong điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, xác định liều 10 mg cho các nghiên cứu Giai đoạn 3 trong tương lai dựa trên các quan sát nhất quán trên nhiều thước đo chức năng.

Edgewise gần đây đã hoàn thành cuộc họp Loại C với FDA, cung cấp hướng dẫn về lộ trình quy định cho sevasemten trong điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Becker. Mặc dù cơ quan này cho rằng dữ liệu trước đây chưa đủ để được phê duyệt nhanh, nhưng họ đã bày tỏ sự ủng hộ đối với thử nghiệm then chốt GRAND CANYON đang diễn ra, dự kiến sẽ công bố kết quả sơ bộ vào quý 4 năm 2026.

"Chúng tôi đang ở vị thế tốt để cung cấp liệu pháp đầu tiên cho những người mắc bệnh loạn dưỡng cơ Becker," bà Joanne Donovan, Giám đốc Y tế tại Edgewise, cho biết trong một thông cáo báo chí.

Công ty dự định gặp FDA vào quý 4 năm 2025 để thảo luận về thiết kế thử nghiệm Giai đoạn 3 cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, với kế hoạch bắt đầu nghiên cứu then chốt vào năm 2026.

Sevasemten là chất ức chế myosin cơ xương nhanh dạng uống được thiết kế để bảo vệ chống lại tổn thương cơ do co thắt ở các bệnh loạn dưỡng cơ. Thuốc đã nhận được nhiều chỉ định quy định, bao gồm Chỉ định Thuốc mồ côi của FDA cho cả bệnh loạn dưỡng cơ Becker và Duchenne. Với báo cáo thu nhập tiếp theo dự kiến vào ngày 7 tháng 8 năm 2025, nhà đầu tư có thể tiếp cận phân tích toàn diện và thông tin chi tiết bổ sung thông qua InvestingPro với báo cáo nghiên cứu chi tiết, bao gồm phân tích chuyên gia và các chỉ số quan trọng trong số 1.400+ cổ phiếu Mỹ được đề cập.

Trong tin tức gần đây khác, Edgewise Therapeutics đã báo cáo kết quả tài chính quý 1 năm 2025, phù hợp với kỳ vọng của các nhà phân tích. Công ty ghi nhận khoản lỗ ròng 40,8 triệu đô la, tương đương 0,43 đô la mỗi cổ phiếu, khớp với ước tính đồng thuận. Chi phí nghiên cứu và phát triển tăng nhẹ lên 36,8 triệu đô la do chi phí nhân sự cao hơn và các hoạt động phát triển lâm sàng. Edgewise kết thúc quý với vị thế tiền mặt vững chắc là 436,4 triệu đô la, được củng cố thêm bởi đợt chào bán cổ phiếu trị giá 200 triệu đô la vào tháng 4. Công ty dự kiến sẽ báo cáo dữ liệu từ hai thử nghiệm Giai đoạn 2 về phương pháp điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne, sevasemten, trong quý 2 năm 2025.

Trong các diễn biến khác, Piper Sandler đã tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng đối với Edgewise Therapeutics, duy trì mức giá mục tiêu 51,00 đô la. Công ty này bày tỏ sự lạc quan về cập nhật quy định cho sevasemten trong điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Becker, dự kiến vào quý 2 năm 2025. Piper Sandler cũng nhấn mạnh tiềm năng của EDG-7500 trong điều trị bệnh cơ tim phì đại. Trong khi đó, RBC Capital duy trì xếp hạng Vượt trội với mức giá mục tiêu 48,00 đô la, bày tỏ sự tin tưởng vào hiệu quả của sevasemten đối với BMD, mặc dù hoài nghi về việc FDA phê duyệt nhanh. Các nhà phân tích của RBC Capital lưu ý tâm lý nhà đầu tư còn trái chiều nhưng dự đoán tiềm năng tăng giá nếu FDA chọn phê duyệt nhanh.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.