CARLSBAD, Calif. - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: IONS) đã nhận được xác nhận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) rằng Ứng dụng Thuốc Mới (NDA) cho donidalorsen đang được xem xét. Donidalorsen là một loại thuốc nhắm mục tiêu RNA nghiên cứu nhằm dự phòng các cơn phù mạch di truyền (HAE) ở bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên.
FDA đã ấn định ngày hành động của Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 21 tháng 8 năm 2025. Nếu được chấp thuận, donidalorsen sẽ là lần ra mắt thương mại độc lập thứ hai cho Ionis, sau kết quả tích cực từ các nghiên cứu Giai đoạn 3 và Giai đoạn 2. Thuốc nhằm mục đích giảm sản xuất prekallikrein (PKK), một nhân tố chính trong con đường dẫn đến các cuộc tấn công HAE, được đặc trưng bởi sưng nghiêm trọng ở các bộ phận cơ thể khác nhau và có thể đe dọa tính mạng.
NDA cho donidalorsen bao gồm dữ liệu từ các nghiên cứu OASIS-HAE và OASISplus Giai đoạn 3 quan trọng, cũng như các nghiên cứu mở rộng nhãn mở (OLE) Giai đoạn 2 đang diễn ra. Các thử nghiệm này đã cho thấy tỷ lệ tấn công HAE giảm đáng kể và bền vững, với mức giảm trung bình 96% được duy trì đến ba năm trong nghiên cứu OLE Giai đoạn 2.
Donidalorsen thường được dung nạp tốt trong các nghiên cứu, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến thuốc. Tác dụng phụ thường gặp nhất là phản ứng tại chỗ tiêm, chủ yếu là nhẹ hoặc trung bình.
HAE ảnh hưởng đến hơn 20.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ và Châu Âu, và các phương pháp điều trị hiện tại thường liên quan đến các phương pháp dự phòng để ngăn ngừa hoặc giảm mức độ nghiêm trọng của các cuộc tấn công. Giám đốc điều hành Ionis Brett Monia bày tỏ sự tin tưởng vào tiềm năng của donidalorsen trong việc cải thiện bối cảnh điều trị dự phòng cho bệnh nhân HAE.
FDA trước đó đã cấp Chỉ định thuốc mồ côi cho donidalorsen vào năm 2023. Ngoài ra, Otsuka nắm giữ độc quyền thương mại hóa thuốc ở châu Âu và khu vực châu Á Thái Bình Dương và đang chuẩn bị nộp đơn xin cấp phép tiếp thị cho Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) trong năm nay.
Báo cáo này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Ionis Pharmaceuticals, Inc. và không bao gồm bất kỳ nội dung đầu cơ hoặc quảng cáo nào. Thông tin được cung cấp là thực tế và được trình bày để thông báo cho độc giả về tình trạng hiện tại của quy trình xem xét quy định của donidalorsen.
Trong các tin tức gần đây khác, Ionis Pharmaceuticals đã đạt được tiến bộ đáng kể trong việc phát triển sản phẩm của mình và nhận được xếp hạng tích cực của các nhà phân tích. Công ty đã thấy kết quả tích cực từ một nghiên cứu liên quan đến liều nusinersen cao hơn, một phương pháp điều trị teo cơ cột sống (SMA), đã được Laidlaw xác nhận với xếp hạng Mua và mục tiêu giá là 68,00 đô la. TD Cowen cũng tái khẳng định xếp hạng Mua và mục tiêu giá là 59,00 đô la cho Ionis, dựa trên dữ liệu gần đây về Spinraza, một phương pháp điều trị SMA khác của công ty.
Ionis cũng đã báo cáo những tiến bộ trong việc phát triển y học điều tra của mình, donidalorsen, để điều trị phù mạch di truyền. Ngoài ra, FDA đã cấp chỉ định Fast Track cho zilganersen, một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng rối loạn thần kinh cực kỳ hiếm gặp, bệnh Alexander.
Công ty đã công bố đề xuất chào bán công khai cổ phiếu phổ thông của mình, dự kiến lên tới 500 triệu đô la, để hỗ trợ ra mắt thương mại, chương trình lâm sàng, nghiên cứu và phát triển. Về mặt tài chính, Ionis đã báo cáo kết quả ổn định phù hợp với hướng dẫn hàng năm và đưa ra hai phương pháp điều trị mới, WAINUA cho bệnh đa dây thần kinh ATTR di truyền và QALSODY cho ALS.
RBC Capital duy trì xếp hạng Outperform và mục tiêu giá $ 70.00 đối với Ionis Pharmaceuticals, nhấn mạnh tiềm năng của công ty trong các lĩnh vực trị liệu khác nhau. Đây đều là những phát triển gần đây trong hoạt động của Ionis Pharmaceuticals.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ: IONS) chờ quyết định của FDA về donidalorsen, các nhà đầu tư nên xem xét một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết chuyên môn từ InvestingPro. Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức 6,03 tỷ USD, phản ánh kỳ vọng của nhà đầu tư đối với đường ống của nó, bao gồm cả donidalorsen.
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy Ionis đã chứng minh sự tăng trưởng doanh thu mạnh mẽ, với mức tăng 29% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024. Quỹ đạo tăng trưởng này phù hợp với sự ra mắt thương mại tiềm năng của donidalorsen, điều này có thể thúc đẩy hơn nữa dòng sản phẩm hàng đầu của công ty nếu được chấp thuận.
Tuy nhiên, một mẹo InvestingPro cảnh báo rằng các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm nay. Dự báo này nhấn mạnh tầm quan trọng của sự chấp thuận của donidalorsen đối với các dòng doanh thu trong tương lai của Ionis. Một mẹo khác của InvestingPro lưu ý rằng công ty không có lãi trong mười hai tháng qua, với tỷ suất lợi nhuận gộp âm -12.86%. Tình hình tài chính này nhấn mạnh tầm quan trọng của việc ra mắt thuốc thành công để cải thiện lợi nhuận.
Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Ionis, InvestingPro cung cấp thêm 5 lời khuyên, cung cấp phân tích toàn diện hơn về vị trí của công ty trong ngành dược phẩm.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.