Mỹ cáo buộc Trung Quốc dùng công ty tư nhân tấn công mạng viễn thông toàn cầu
WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường 2 tỷ USD và sức khỏe tài chính mạnh mẽ theo các chỉ số của InvestingPro, đã thông báo hôm nay rằng họ đã nhận được phản hồi tích cực từ cuộc họp tiền Đơn xin phê duyệt thuốc mới (NDA) với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về bitopertin để điều trị bệnh porphyria nguyên hồng cầu (EPP).
Công ty, với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đã xác nhận họ đang đúng tiến độ để nộp hồ sơ NDA cho bitopertin vào tháng 10 năm 2025 theo quy trình phê duyệt nhanh của FDA, dựa trên gói dữ liệu hiện có. Cuộc họp tiền NDA đã thiết lập sự thống nhất với cơ quan quản lý về thời gian dự kiến và nội dung của hồ sơ đệ trình. Các nhà đầu tư theo dõi sự phát triển này nên lưu ý rằng báo cáo thu nhập tiếp theo của IRON được lên lịch vào ngày 8 tháng 8 năm 2025.
"Tại cuộc họp tiền NDA, chúng tôi đã xác nhận sự thống nhất với cơ quan quản lý về nội dung dự kiến của hồ sơ NDA và do đó, chúng tôi đang đúng tiến độ để nộp hồ sơ vào tháng 10 năm nay," ông John Quisel, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Disc Medicine, đã phát biểu trong thông cáo báo chí.
Bitopertin là một chất ức chế đường uống của glycine transporter 1 được thiết kế để điều chỉnh quá trình tổng hợp heme. Thuốc này đã được nghiên cứu trong nhiều thử nghiệm lâm sàng cho EPP, bao gồm thử nghiệm BEACON giai đoạn 2 nhãn mở, thử nghiệm AURORA giai đoạn 2 mù đôi, có đối chứng với giả dược, và thử nghiệm mở rộng nhãn mở HELIOS.
EPP là một rối loạn di truyền hiếm gặp gây ra các phản ứng nghiêm trọng khi bệnh nhân tiếp xúc với ánh nắng mặt trời, bao gồm đau, phù nề và cảm giác bỏng rát. Tình trạng này cũng có thể dẫn đến các biến chứng gan ở 20-30% bệnh nhân. Hiện tại, chỉ có một liệu pháp được FDA phê duyệt cho EPP.
Nếu được phê duyệt, bitopertin có thể trở thành liệu pháp điều chỉnh bệnh đầu tiên cho EPP, theo công ty. Disc Medicine đã có được quyền toàn cầu đối với bitopertin theo thỏa thuận cấp phép từ Roche vào tháng 5 năm 2021. Các nhà phân tích duy trì triển vọng tích cực mạnh mẽ đối với IRON, với mục tiêu giá từ 75 đến 132 USD. Để có cái nhìn sâu hơn về định giá và tiềm năng tăng trưởng của IRON, hãy truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện có sẵn trên InvestingPro, bao gồm 8 thông tin quan trọng bổ sung về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Trong các tin tức gần đây khác, Disc Medicine đã có một số phát triển đáng chú ý. Morgan Stanley đã bắt đầu đánh giá công ty với xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và đặt mục tiêu giá 85,00 USD, trích dẫn tiềm năng bitopertin có thể đến thị trường sớm hơn dự kiến. Sự lạc quan này cũng được H.C. Wainwright đồng tình, khi họ tái khẳng định xếp hạng Mua với mục tiêu giá 118,00 USD, nhấn mạnh tiến triển của bitopertin trong điều trị Porphyria Nguyên Hồng Cầu (EPP) và triển vọng đầy hứa hẹn của DISC-0974 cho bệnh xơ tủy. Trong khi đó, Raymond James đã tái khẳng định xếp hạng Mua Mạnh và mục tiêu giá 89,00 USD, khi họ chờ đợi thêm dữ liệu về DISC-0974, đã cho thấy lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm ban đầu.
Ngoài ra, Disc Medicine đã bổ nhiệm ông Nadim Ahmed vào hội đồng quản trị. Ông Ahmed, người có hơn 25 năm kinh nghiệm lãnh đạo, hiện đang giữ chức Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Cullinan Therapeutics. Chuyên môn của ông về các bệnh huyết học được kỳ vọng sẽ hỗ trợ Disc Medicine khi họ đưa bitopertin tiến tới thương mại hóa. Công ty cũng đang chuẩn bị cho một số yếu tố xúc tác trong những tháng tới, bao gồm việc nộp hồ sơ Đơn xin phê duyệt thuốc mới tiềm năng cho bitopertin trong EPP. Những cập nhật này phản ánh những nỗ lực chiến lược và hoạt động liên tục của Disc Medicine nhằm củng cố vị thế thị trường của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.