WATERTOWN, Mass. - Disc Medicine Inc. (NASDAQ: IRON) hôm nay đã công bố kết quả hàng đầu từ nghiên cứu giai đoạn 2 về bitopertin ở bệnh nhân protoporphyria tạo hồng cầu (EPP). Nghiên cứu đã đạt được điểm cuối chính của nó, cho thấy sự giảm phụ thuộc vào liều, có ý nghĩa thống kê về nồng độ protoporphyrin IX (PPIX) ở cả hai nhóm liều 20 mg và 60 mg so với giả dược.
Nghiên cứu AURORA, một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, đã ghi danh 75 đối tượng trưởng thành mắc EPP, những người được dùng bitopertin hoặc giả dược mỗi ngày một lần trong 17 tuần. Kết quả chỉ ra rằng bitopertin dẫn đến giảm 21,6% nồng độ PPIX cho nhóm 20 mg và giảm 40,7% đối với nhóm 60 mg. Mặt khác, nhóm giả dược đã trải qua mức tăng trung bình 8,0% về mức PPIX.
Các điểm cuối thứ cấp bao gồm tổng thời gian tích lũy dưới ánh sáng mặt trời mà không đau và tốc độ phản ứng phototoxic với cơn đau. Mặc dù bệnh nhân được điều trị bằng bitopertin ghi nhận nhiều giờ hơn dưới ánh sáng mặt trời mà không đau so với những người dùng giả dược, sự khác biệt không đạt được ý nghĩa thống kê. Tuy nhiên, đã có những cải thiện đáng kể về tỷ lệ phản ứng phototoxic với cơn đau ở nhóm liều 60 mg so với giả dược.
Bệnh nhân cũng báo cáo những cải thiện trong Ấn tượng toàn cầu của bệnh nhân về sự thay đổi (PGIC), với nhóm liều 60 mg cho thấy ý nghĩa thống kê. Bitopertin thường được dung nạp tốt, với tác dụng phụ phổ biến nhất được báo cáo là chóng mặt.
Mặc dù kết quả đầy hứa hẹn, công ty thừa nhận rằng điểm cuối thứ cấp quan trọng của thời gian tích lũy dưới ánh sáng mặt trời vào những ngày không đau không đáp ứng ý nghĩa thống kê do phản ứng giả dược mạnh mẽ. Chủ tịch và Giám đốc điều hành John Quisel, JD, Tiến sĩ, lưu ý rằng trong khi phân tích bổ sung dữ liệu là cần thiết, công ty vẫn lạc quan về tiềm năng của bitopertin, đặc biệt là với các bài đọc sắp tới từ các nghiên cứu khác.
Bitopertin là một chất ức chế giai đoạn lâm sàng, dùng đường uống của chất vận chuyển glycine 1 (GlyT1) và đang được phát triển như một phương pháp điều trị tiềm năng cho một loạt các bệnh huyết học, bao gồm cả porphyrias tạo hồng cầu. EPP và Protoporphyria liên kết X (XLP) là những bệnh hiếm gặp gây ra phản ứng nghiêm trọng với ánh sáng mặt trời, dẫn đến suy giảm chất lượng cuộc sống đáng kể.
Thông tin trong bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Disc Medicine, Inc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Disc Medicine Inc. (NASDAQ: IRON) gây chú ý với sự thành công của nghiên cứu giai đoạn 2 về bitopertin, các nhà đầu tư đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Với vốn hóa thị trường khoảng 1,05 tỷ đô la và quỹ đạo giá biến động, IRON trình bày một bức tranh phức tạp.
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy tình hình tài chính đầy thách thức, với tỷ lệ P/E âm -6,07 và tỷ lệ P/E đã điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 4/2023 ở mức -20,11. Điều này chỉ ra rằng công ty hiện không có lãi, một thực tế được lặp lại bởi thu nhập hoạt động âm - 91.12 triệu đô la trong cùng kỳ.
Bất chấp những con số này, IRON đã trải qua tổng lợi nhuận đáng kể trong một năm là 193,82%, làm nổi bật tiềm năng mà các nhà đầu tư nhìn thấy trong tương lai của công ty, đặc biệt là trong bối cảnh thành công lâm sàng gần đây.
Hai mẹo InvestingPro đặc biệt phù hợp với tình hình hiện tại của IRON bao gồm thực tế là công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, cung cấp một tấm đệm cho các hoạt động và nỗ lực nghiên cứu của mình. Tuy nhiên, các nhà phân tích đã giảm bớt kỳ vọng, với ba trong số họ điều chỉnh thu nhập giảm trong giai đoạn sắp tới, điều này có thể báo hiệu sự thận trọng trong triển vọng đầu tư ngắn hạn.
Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào Disc Medicine, có những Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn có thể cung cấp những hiểu biết sâu sắc hơn về tiềm năng của công ty. Với việc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24, các nhà đầu tư có thể được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần, có quyền truy cập vào tổng cộng 12 Mẹo InvestingPro cho IRON, bao gồm phân tích tỷ suất lợi nhuận gộp, thu nhập ròng dự kiến và dự báo lợi nhuận.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.