Điều trị bằng vutrisiran giảm đến 49% biến cố tiêu hóa ở bệnh nhân ATTR-CM

MINNEAPOLIS - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:ALNY), một công ty công nghệ sinh học với giá trị vốn hóa thị trường 58,5 tỷ USD và tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng 83,6%, đã công bố các phân tích mới từ nghiên cứu Giai đoạn 3 HELIOS-B cho thấy AMVUTTRA (vutrisiran) đã giảm đáng kể các biến cố tiêu hóa ở bệnh nhân mắc bệnh amyloidosis qua trung gian transthyretin với bệnh cơ tim (ATTR-CM). Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty hiện đang giao dịch cao hơn Giá trị Hợp lý, phản ánh sự tin tưởng mạnh mẽ của nhà đầu tư vào các sản phẩm đang phát triển của công ty.

Theo dữ liệu được trình bày tại Hội nghị Khoa học Thường niên của Hiệp hội Suy tim Hoa Kỳ, bệnh nhân được điều trị bằng vutrisiran có tỷ lệ biến cố tiêu hóa thấp hơn 37-49% so với giả dược ở các nhóm điều trị khác nhau. Sự giảm này được quan sát thấy chỉ sau ba tháng bắt đầu điều trị. Thành công lâm sàng này diễn ra khi Alnylam thể hiện hiệu suất thị trường mạnh mẽ, với InvestingPro cho thấy mức tăng giá đáng kể 66,3% trong sáu tháng qua.

Trong tổng thể dân số nghiên cứu, việc điều trị bằng vutrisiran được liên kết với tỷ lệ biến cố tiêu hóa thấp hơn 42% so với giả dược. Nhóm đơn trị liệu vutrisiran cho thấy mức giảm 37%, trong khi bệnh nhân nhận vutrisiran cùng với điều trị tafamidis nền có mức giảm 49%.

Đối với các triệu chứng cụ thể ảnh hưởng đáng kể đến chất lượng cuộc sống, bao gồm tiêu chảy, buồn nôn và nôn, mức giảm vượt quá 50% ở cả ba quần thể nghiên cứu.

Một phân tích riêng biệt đã củng cố hiệu quả của vutrisiran như một liệu pháp đơn trị, chứng minh mức giảm 32% nguy cơ tử vong do mọi nguyên nhân và các biến cố tim mạch tái phát trong 36 tháng so với giả dược. Phát hiện này vẫn nhất quán ngay cả sau khi loại trừ những bệnh nhân bắt đầu sử dụng tafamidis trong thời gian nghiên cứu.

"Là một bệnh đa hệ thống, ATTR-CM được biết đến với tác động không chỉ giới hạn ở tim," ông Marcus Urey, Tiến sĩ Y khoa, Phó Giáo sư tại Đại học California San Diego Health, đã phát biểu trong thông cáo báo chí.

Một phân tích thứ ba cho thấy vutrisiran mang lại lợi ích nhất quán bất kể tình trạng sức khỏe ban đầu của bệnh nhân.

AMVUTTRA là một liệu pháp RNAi làm giảm sản xuất transthyretin (TTR), giải quyết nguyên nhân cơ bản của bệnh amyloidosis ATTR. Hiện tại, thuốc đã được phê duyệt ở nhiều quốc gia để điều trị cả biểu hiện bệnh cơ tim và bệnh đa dây thần kinh của bệnh amyloidosis ATTR.

Các phát hiện được trình bày dựa trên thông cáo báo chí của công ty Alnylam Pharmaceuticals. Với các nhà phân tích dự báo tăng trưởng doanh thu 55% cho năm tài chính 2025 và kỳ vọng có lãi trong năm nay, tương lai của Alnylam trông rất hứa hẹn. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Alnylam, bao gồm hơn 10 ProTips bổ sung và phân tích toàn diện, hãy khám phá báo cáo nghiên cứu đầy đủ có sẵn trên InvestingPro.

Trong các tin tức gần đây khác, Alnylam Pharmaceuticals đã báo cáo những phát triển đáng kể. RBC Capital đã nâng mục tiêu giá cho Alnylam lên 500 USD từ 435 USD, nhấn mạnh dữ liệu bán hàng Amvuttra ấn tượng. Dữ liệu kê đơn tháng 8 cho thấy doanh số Amvuttra đạt 167 triệu USD, đánh dấu mức tăng 17% so với tháng 7 và tăng 238% so với tháng 2. Ngoài ra, BMO Capital đã tăng mục tiêu giá cho Alnylam lên 470 USD từ 450 USD, sau kết quả Giai đoạn II đầy hứa hẹn cho Zilebesiran, một ứng viên điều trị tăng huyết áp. Alnylam cũng đã định giá đợt chào bán trái phiếu chuyển đổi trị giá 575 triệu USD, tăng từ mức 500 triệu USD ban đầu, với các trái phiếu đáo hạn vào năm 2028. Hơn nữa, Alnylam đã tham gia Liên minh Khám phá Genomic, nhằm sử dụng cơ sở dữ liệu genomic lâm sàng để khám phá mục tiêu thuốc. Những phát triển này phản ánh các bước đi chiến lược của Alnylam trong việc mở rộng năng lực tài chính và nghiên cứu.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.