Giá USD bật tăng mạnh
CAMBRIDGE, Mass. - Fulcrum Therapeutics, Inc. (NASDAQ: FULC), một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng, hôm nay đã thông báo rằng họ đang đình chỉ việc phát triển thuốc losmapimod, sau khi không đáp ứng các điểm cuối chính và phụ trong thử nghiệm Giai đoạn 3. Thử nghiệm REACH, đánh giá hiệu quả của losmapimod ở bệnh nhân loạn dưỡng cơ facioscapulohumeral (FSHD), không cho thấy sự cải thiện đáng kể ở bệnh nhân so với những người dùng giả dược.
Thử nghiệm, bao gồm 260 bệnh nhân, nhằm đo lường sự thay đổi từ đường cơ sở trong không gian làm việc có thể tiếp cận (RWS), thâm nhiễm mỡ cơ (MFI), sức mạnh của kẻ bắt cóc vai và kết quả được báo cáo bởi bệnh nhân sau 48 tuần điều trị. Mặc dù hồ sơ an toàn và dung nạp thuốc phù hợp với các nghiên cứu trước đây, losmapimod không đạt được ý nghĩa thống kê trong việc cải thiện các biện pháp này.
Alex C. Sapir, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Fulcrum, bày tỏ sự thất vọng về kết quả của thử nghiệm, cảm ơn bệnh nhân, gia đình và cộng đồng FSHD vì sự hỗ trợ của họ. Công ty có kế hoạch đánh giá đầy đủ dữ liệu nhận được trong tuần này và dự định trình bày những phát hiện tại một cuộc họp y tế sắp tới.
Tình hình tài chính của Fulcrum vẫn mạnh mẽ, với khoảng 273,8 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được tính đến ngày 30/6/2024. Công ty dự định phân bổ lại các nguồn lực để thúc đẩy các chương trình khác, bao gồm pociredir để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm (SCD) và các tác nhân cho bệnh thiếu máu Diamond-Blackfan (DBA), trong số các chương trình khám phá sớm khác.
FSHD là một bệnh hiếm gặp và tiến triển ảnh hưởng đến cơ xương, dẫn đến lãng phí cơ bắp và suy giảm chức năng. Hiện tại không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt cho FSHD, ảnh hưởng đến khoảng 30.000 người ở Hoa Kỳ.
Losmapimod, một chất ức chế protein kinase hoạt hóa mitogen p38α / β chọn lọc, đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cấp chỉ định Fast Track và Chỉ định Thuốc mồ côi để điều trị FSHD. Mặc dù trước đây nó chưa được khám phá cho chứng loạn dưỡng cơ, losmapimod đã được đánh giá ở hơn 3.600 đối tượng trên các thử nghiệm lâm sàng khác nhau cho các chỉ định khác.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Fulcrum Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Fulcrum Therapeutics đã chứng kiến một loạt các phát triển đáng kể. BofA Securities đã nâng cấp cổ phiếu của công ty công nghệ sinh học từ Underperform lên Trung lập, tăng gấp đôi mục tiêu giá lên 10,00 USD. Bản sửa đổi này được đưa ra khi Fulcrum Therapeutics tiếp cận chỉ số giai đoạn 3 quan trọng cho ứng cử viên thuốc losmapimod, được phát triển để điều trị chứng loạn dưỡng cơ facioscapulohumeral (FSHD). RBC Capital cũng duy trì xếp hạng Outperform đối với công ty, tăng mục tiêu giá từ $ 14.00 lên $ 15.00 dựa trên kết quả dự đoán từ nghiên cứu REACH giai đoạn III của losmapimod.
Fulcrum Therapeutics cũng đã có những bước tiến trong hoạt động, bao gồm trao đổi cổ phiếu phổ thông lấy chứng quyền được tài trợ trước với hai cổ đông tổ chức, RA Capital Healthcare Fund, LP và một thực thể giấu tên. Công ty đã bổ nhiệm Isabel Kalofonos làm Giám đốc Thương mại và Heather Faulds làm Giám đốc Điều tiết & Đảm bảo Chất lượng, các vai trò dự kiến sẽ đóng góp vào việc nộp Đơn đăng ký thuốc mới cho losmapimod.
Cuối cùng, Fulcrum Therapeutics đang tiến triển với thử nghiệm REACH giai đoạn 3 cho losmapimod và dự kiến báo cáo dữ liệu hàng đầu vào cuối tháng 10 năm 2024. Phối hợp với Sanofi, công ty đang chuẩn bị cho các hồ sơ pháp lý và ra mắt thương mại losmapimod bên ngoài Hoa Kỳ. Những phát triển gần đây nhấn mạnh cam kết của Fulcrum Therapeutics trong việc thúc đẩy các thử nghiệm lâm sàng và chuẩn bị cho việc thương mại hóa losmapimod.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Sau những tin tức gần đây liên quan đến việc Fulcrum Therapeutics đình chỉ phát triển thuốc losmapimod, tài chính và hiệu suất thị trường của công ty cung cấp một bối cảnh rộng lớn hơn cho các nhà đầu tư. Theo dữ liệu của InvestingPro, Fulcrum Therapeutics nắm giữ vốn hóa thị trường là 552,25 triệu USD, đây là một chỉ số quan trọng về quy mô và định giá nhà đầu tư của công ty. Bất chấp thất bại, các nhà phân tích đã điều chỉnh thu nhập của họ tăng lên trong giai đoạn sắp tới, cho thấy sự phục hồi tiềm năng hoặc niềm tin vào các chương trình khác của công ty.
Hơn nữa, vị thế tiền mặt của Fulcrum có vẻ vững chắc, với việc công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, điều này khiến các bên liên quan yên tâm khi xem xét các chi phí liên quan đến việc phát triển thuốc bị tạm dừng. Sự ổn định tài chính này được phản ánh thêm trong tính thanh khoản của công ty, với tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy Fulcrum đã chuẩn bị tốt để vượt qua thách thức hiện tại.
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là các nhà phân tích không kỳ vọng Fulcrum sẽ có lãi trong năm nay và giá cổ phiếu đã cho thấy sự biến động đáng kể. Doanh thu của công ty đã chứng kiến tốc độ tăng trưởng ấn tượng 2582.55% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024, nhưng điều này vẫn chưa chuyển thành lợi nhuận, như thể hiện bằng biên thu nhập hoạt động âm -40.15% trong cùng kỳ.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm phân tích chuyên sâu hơn, có thêm các Mẹo InvestingPro có sẵn cho Fulcrum Therapeutics, có thể cung cấp thêm hướng dẫn về triển vọng của công ty. Những lời khuyên này có thể được truy cập thông qua nền tảng InvestingPro chuyên dụng, cung cấp một bộ công cụ và thông tin chi tiết toàn diện cho các quyết định đầu tư sáng suốt.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.