Ông Trump ký lệnh áp thuế mới, có hiệu lực sau 7 ngày
CARLSBAD, Calif. - Design Therapeutics , Inc. (NASDAQ:DSGN), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng với vốn hóa thị trường 228 triệu USD, đã thông báo về việc khởi động thử nghiệm lâm sàng cho bệnh Friedreich ataxia (FA) với bệnh nhân đầu tiên nhận liều DT-216P2. Theo dữ liệu từ InvestingPro, công ty duy trì điểm sức khỏe tài chính mạnh ở mức 2,55, mặc dù cổ phiếu đã giảm 35% từ đầu năm đến nay. Thử nghiệm RESTORE-FA nhằm đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học (PK) của thuốc được sử dụng qua đường tĩnh mạch và dưới da.
Thử nghiệm Giai đoạn 1/2 đang diễn ra đã báo cáo không có tác dụng phụ nào đối với bệnh nhân đã dùng thuốc, bao gồm cả việc không có viêm tĩnh mạch huyết khối tại vị trí tiêm. Việc tuyển dụng cho thử nghiệm hiện đang mở tại Úc, với công ty dự kiến sẽ công bố dữ liệu, bao gồm mức độ biểu hiện frataxin (FXN), vào năm 2026. Phân tích của InvestingPro cho thấy công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mặc dù hiện tại đang đốt tiền với tốc độ đáng chú ý - những yếu tố quan trọng đối với các nhà đầu tư đang theo dõi tiến trình phát triển lâm sàng.
Đồng thời, Design Therapeutics đã nộp đơn xin thuốc nghiên cứu mới (IND) lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho DT-216P2. Tuy nhiên, FDA đã đặt lệnh tạm dừng lâm sàng đối với đơn đăng ký do thiếu sót trong các dữ liệu tiền lâm sàng, với thông tin chi tiết hơn sẽ được cung cấp trong vòng 30 ngày.
Dữ liệu ban đầu từ thử nghiệm liều tăng dần đơn (SAD) trên tình nguyện viên khỏe mạnh cho thấy DT-216P2 được dung nạp tốt và thể hiện dược động học đầy hứa hẹn, cho thấy sự cải thiện về phơi nhiễm so với công thức thế hệ đầu tiên. Ông Pratik Shah, Giám đốc điều hành của Design Therapeutics, bày tỏ sự ngạc nhiên về việc FDA tạm dừng lâm sàng nhưng khẳng định cam kết của công ty trong việc giải quyết các mối quan ngại của FDA và mở rộng thử nghiệm đến các địa điểm ở Hoa Kỳ.
DT-216P2 là phiên bản cải tiến của phân tử nhỏ GeneTAC® nhắm vào đột biến mở rộng lặp lại GAA gây ra FA. Nó được thiết kế để khôi phục sản xuất protein frataxin nội sinh đến mức trị liệu.
Công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng này cũng đang thúc đẩy các chương trình GeneTAC® cho các bệnh di truyền khác, bao gồm loạn dưỡng giác mạc nội mô Fuchs, loạn dưỡng cơ thể loại 1, và bệnh Huntington, với các loại thuốc genomic bổ sung trong các giai đoạn khám phá. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 5 đến 12 USD, cao hơn đáng kể so với giá giao dịch hiện tại là 4,01 USD, các nhà đầu tư tìm kiếm phân tích tài chính chi tiết và thông tin bổ sung có thể truy cập hơn 10 mẹo độc quyền khác trên InvestingPro.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Design Therapeutics.
Trong tin tức gần đây khác, Design Therapeutics đã thông báo bổ nhiệm ông Chris M. Storgard, M.D., làm Giám đốc Y tế mới. Ông Storgard mang đến hơn 20 năm kinh nghiệm trong phát triển thuốc, đã thành công hướng dẫn thuốc từ giai đoạn tiền lâm sàng đến phê duyệt quy định toàn cầu. Trước đây, ông giữ vai trò Giám đốc Y tế tại ADARx Pharmaceuticals và đóng vai trò quan trọng trong việc chuyển đổi công ty từ nghiên cứu sang giai đoạn phát triển. Sự nghiệp của ông cũng bao gồm việc đảm bảo phê duyệt sản phẩm tại Hoa Kỳ và châu Âu trong lĩnh vực ung thư và chăm sóc cấp tính tại Heron Therapeutics. Tại Design Therapeutics, ông Storgard sẽ thúc đẩy các phân tử nhỏ GeneTAC® của công ty, bao gồm DT-216P2 cho Friedreich ataxia và DT-168 cho loạn dưỡng giác mạc nội mô Fuchs. Công ty cũng đang làm việc trên các chương trình nhắm vào loạn dưỡng cơ thể loại 1 và bệnh Huntington. Ông Storgard bày tỏ sự nhiệt tình trong việc tận dụng nền tảng GeneTAC® để tác động đến việc điều trị các rối loạn đơn gen. Sự thay đổi lãnh đạo này phản ánh những nỗ lực liên tục của Design Therapeutics nhằm giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong các rối loạn di truyền hiếm gặp.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.