Mỹ sẽ áp thuế 50% với các đối tác “thiếu thiện chí”
SOUTH SAN FRANCISCO - Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI), một công ty dược sinh học với vốn hóa thị trường 1.8 tỷ USD, đã bắt đầu quy trình nộp đơn xin cấp phép sinh phẩm (BLA) cho tividenofusp alfa, một phương pháp điều trị tiềm năng cho hội chứng Hunter, tới Trung tâm Đánh giá và Nghiên cứu Thuốc (CDER) thuộc Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. Công ty dự kiến hoàn thành nộp hồ sơ BLA vào nửa đầu tháng 5/2025 và đang chuẩn bị cho việc ra mắt thị trường Mỹ vào cuối năm 2025 hoặc đầu năm 2026. Theo dữ liệu của InvestingPro, cổ phiếu đã giảm gần 40% từ đầu năm đến nay, hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất 52 tuần là 12.05 USD.
Tividenofusp alfa được thiết kế để điều trị cả triệu chứng nhận thức và thể chất của hội chứng Hunter, một rối loạn di truyền hiếm gặp chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới trên toàn thế giới. Phương pháp điều trị tiêu chuẩn hiện tại không thể giảm nhẹ các triệu chứng nhận thức và hành vi do không thể vượt qua hàng rào máu não. Phương pháp của Denali sử dụng công nghệ độc quyền Enzyme TransportVehicle™ để đưa enzyme iduronate 2-sulfatase vào não. Mặc dù công ty duy trì bảng cân đối kế toán mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ và tỷ lệ thanh toán hiện hành là 8.46, phân tích của InvestingPro cho thấy tốc độ đốt tiền nhanh, một yếu tố quan trọng đối với các nhà đầu tư theo dõi các công ty công nghệ sinh học đang trong giai đoạn phát triển.
FDA đã cấp các chỉ định Fast Track và Breakthrough Therapy cho phương pháp điều trị này, trong khi Cơ quan Quản lý Dược phẩm Châu Âu đã cấp chỉ định Priority Medicines. Nghiên cứu COMPASS Phase 2/3 đang tiếp tục tuyển người tham gia trên khắp Bắc Mỹ, Nam Mỹ và Châu Âu để hỗ trợ phê duyệt toàn cầu.
Bà Carole Ho, Giám đốc Y tế của Denali, bày tỏ lòng biết ơn đối với FDA vì sự hỗ trợ trong việc thúc đẩy tividenofusp alfa hướng tới khả năng được phê duyệt. Bà nhấn mạnh tầm quan trọng của cột mốc này trong việc cung cấp một phương pháp điều trị mới cho những người bị ảnh hưởng bởi hội chứng Hunter.
Ngoài ra, Denali đang hợp tác với CDER thông qua chương trình START để phát triển và phê duyệt nhanh DNL126 cho hội chứng Sanfilippo. DNL126 là một liệu pháp nghiên cứu khác hiện đang trong nghiên cứu Phase 1/2 để đánh giá tính an toàn và hiệu quả trong điều trị căn bệnh di truyền hiếm gặp này.
Denali Therapeutics, có trụ sở tại South San Francisco, tập trung vào phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh thoái hóa thần kinh và bệnh tích tụ lysosome bằng cách đảm bảo việc vận chuyển qua hàng rào máu não. Các ứng viên sản phẩm của công ty đang trong giai đoạn nghiên cứu và chưa nhận được sự phê duyệt của cơ quan y tế. Quan điểm của các nhà phân tích vẫn lạc quan, với mục tiêu giá từ 24 USD đến 80 USD mỗi cổ phiếu, cho thấy tiềm năng tăng trưởng đáng kể.
Morgan Stanley đã bắt đầu đánh giá Denali với mức Tăng Tỷ Trọng, đặt mục tiêu giá 33.00 USD. H.C. Wainwright điều chỉnh mục tiêu giá xuống 80.00 USD từ 87.00 USD, trong khi Deutsche Bank bắt đầu đánh giá với khuyến nghị Mua và mục tiêu giá 31.00 USD. Các nhà phân tích Stifel duy trì đánh giá Mua với mục tiêu giá 37.00 USD sau khi FDA cấp chỉ định Breakthrough Therapy cho DNL310.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.