NAM SAN FRANCISCO - Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ: DNLI), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường là 2,85 tỷ đô la và xếp hạng sức khỏe tài chính mạnh mẽ theo InvestingPro, hôm nay tiết lộ rằng thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2/3 cho phương pháp điều trị ALS DNL343 không đáp ứng các điểm cuối hiệu quả chính. Nghiên cứu, một phần của Thử nghiệm nền tảng HEALEY ALS, nhằm đánh giá tác động của thuốc đối với sự tiến triển của bệnh trong khoảng thời gian 24 tuần. Điểm cuối chính là sự thay đổi mức độ nghiêm trọng của bệnh được đo bằng thang đánh giá chức năng ALS được sửa đổi (ALSFRS-R) và tỷ lệ sống sót, với các điểm cuối phụ tập trung vào sức mạnh cơ bắp và chức năng hô hấp.
Phác đồ này, được gọi là Phác đồ G, so sánh 186 người tham gia nhận DNL343 với 139 người tham gia nhận giả dược. Kết quả cho thấy không có sự khác biệt thống kê đáng kể giữa hai nhóm về điểm cuối chính và điểm phụ chính ở mốc 24 tuần.
Bất chấp kết quả đáng thất vọng về hiệu quả, DNL343 được báo cáo là an toàn và dung nạp tốt giữa những người tham gia. Công ty duy trì tình hình tài chính vững chắc với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 9,98, cho thấy tính thanh khoản mạnh mẽ để tiếp tục các chương trình nghiên cứu của mình. Dữ liệu của InvestingPro cho thấy công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, mang lại sự linh hoạt về tài chính cho các phát triển lâm sàng trong tương lai. Denali Therapeutics dự kiến sẽ có các phân tích sâu hơn vào cuối năm nay, bao gồm đánh giá ánh sáng sợi thần kinh (NfL) và các dấu ấn sinh học chất lỏng khác, cũng như dữ liệu từ các nhóm con được chỉ định trước và các phát hiện mở rộng từ thời gian kéo dài điều trị tích cực.
Việc phát triển các phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS), một bệnh thoái hóa thần kinh tiến triển ảnh hưởng đến các tế bào thần kinh vận động, là ưu tiên hàng đầu do tác động của bệnh đối với khoảng 30.000 người ở Hoa Kỳ và ước tính 500.000 người trên toàn thế giới.
DNL343 hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu eIF2B, một chất điều chỉnh trung tâm của phản ứng căng thẳng tích hợp, được cho là hoạt động quá mức trong ALS. Các nghiên cứu lâm sàng ban đầu đã chỉ ra rằng thuốc thường được dung nạp tốt và thể hiện sự xâm nhập rộng rãi của dịch não tủy trong khi ức chế các dấu ấn sinh học liên quan đến con đường ISR.
Denali Therapeutics, một công ty tập trung vào việc phát triển các phương pháp điều trị các bệnh thoái hóa thần kinh và lưu trữ lysosome, vẫn cam kết đánh giá thêm tác động của DNL343 đối với ALS. Trong khi công ty báo cáo EBITDA âm là 511,85 triệu đô la trong mười hai tháng qua, các nhà phân tích vẫn duy trì phạm vi bảo hiểm của cổ phiếu, mặc dù bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập của họ xuống. Theo phân tích của InvestingPro, cổ phiếu dường như bị định giá thấp ở mức hiện tại, cho thấy tiềm năng tăng giá bất chấp những thách thức ngắn hạn. Thử nghiệm nền tảng HEALEY ALS, do Trung tâm ALS Sean M. Healey & AMG tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts dẫn đầu, tiếp tục là một nỗ lực hợp tác nhằm đẩy nhanh sự phát triển của các phương pháp điều trị mới tiềm năng cho căn bệnh này.
Bài viết này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Denali Therapeutics Inc.
Trong một tin tức gần đây khác, Denali Therapeutics đã trở thành đối tượng của một số đợt nâng cấp và hạ cấp của các nhà phân tích, với việc Stifel nâng xếp hạng của công ty lên mua và đặt giá mục tiêu là 37 đô la. BofA Securities và Jefferies cũng duy trì xếp hạng mua của họ, nâng mục tiêu của Denali lên lần lượt là 34 USD và 45 USD. Những nâng cấp này phản ánh những tiến bộ liên tục của công ty trong các chương trình phát triển thuốc và triển vọng tích cực về sức khỏe tài chính của công ty.
Denali Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng kể trong các chương trình phát triển thuốc của mình, bao gồm cả việc đảm bảo chỉ định mồ côi START của FDA cho thuốc DNL-126 nhằm điều trị Sanfilippo Loại A. Mặc dù một nghiên cứu giai đoạn 2 đánh giá DNL788 không đáp ứng điểm cuối chính, BTIG và TD Cowen đã duy trì xếp hạng mua đối với Denali, nhấn mạnh tiềm năng của nền tảng Phương tiện vận tải của công ty trong việc giải quyết các bệnh thần kinh.
Tuy nhiên, Denali Therapeutics đã tạm dừng nghiên cứu K2 giai đoạn 2 về oditrasertib đối với bệnh đa xơ cứng do không đáp ứng được các điểm cuối chính và thứ cấp chính. Bất chấp thất bại này, cam kết của công ty đối với các nỗ lực nghiên cứu và phát triển, với nền tảng Phương tiện vận tải là một thành phần trung tâm trong chiến lược của mình, vẫn kiên định.
Ngoài ra, công ty đã cập nhật các quy định của mình để phù hợp với sự phát triển luật pháp gần đây của Delaware và các quy định của SEC, tăng cường quản trị doanh nghiệp. Những phát triển gần đây này làm nổi bật những nỗ lực không ngừng của Denali Therapeutics trong việc thúc đẩy các chương trình phát triển thuốc của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.