Delpacibart zotadirsen cho thấy hứa hẹn trong điều trị bệnh LDCD

SAN DIEGO - Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ: RNA), một công ty dược phẩm sinh học, đã báo cáo kết quả sơ bộ tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2 đối với delpacibart zotadirsen (AOC 1044), một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).

Thử nghiệm, được đặt tên là EXPLORE44™, đã chứng minh sự gia tăng đáng kể trong sản xuất dystrophin và bỏ qua exon 44, cùng với việc giảm đáng kể nồng độ creatine kinase, một dấu hiệu tổn thương cơ, ở những bệnh nhân có đột biến DMD có thể bỏ qua exon 44.

Delpacibart zotadirsen, còn được gọi là del-zota, được thiết kế để cung cấp các oligome morpholino phosphorodiamidate (PMO) đến cơ xương và mô tim để thúc đẩy sản xuất dystrophin bằng cách bỏ qua exon 44 của gen dystrophin. Nghiên cứu cho thấy sự gia tăng 37% trong việc bỏ qua exon 44 và lên đến 66% bỏ qua với liều 5 mg / kg sau bốn tháng.

Ngoài ra, nó phục hồi toàn bộ dystrophin lên đến 54% bình thường và giảm mức creatine kinase xuống gần bình thường với mức giảm hơn 80% so với đường cơ sở sau ba liều 5 mg / kg.

Dữ liệu cũng chỉ ra sự an toàn và dung nạp thuận lợi của thuốc, với hầu hết các tác dụng phụ mới xuất hiện trong điều trị là nhẹ hoặc trung bình. Thử nghiệm bao gồm 25 người tham gia trên hai mức liều, với 10 người tham gia trong đoàn hệ 5 mg / kg được đánh giá về việc cung cấp cơ bắp, bỏ qua exon, sản xuất dystrophin và mức creatine kinase.

Del-zota đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) cấp chỉ định Trẻ mồ côi, cũng như các chỉ định Hiếm cho Trẻ em và Theo dõi Nhanh của FDA. Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Avidity, Sarah Boyce, bày tỏ sự lạc quan về việc đẩy nhanh con đường pháp lý cho del-zota dựa trên những phát hiện này.

DMD là một rối loạn di truyền đặc trưng bởi thoái hóa cơ tiến triển do không có dystrophin, một loại protein bảo vệ các tế bào cơ. Nó chủ yếu ảnh hưởng đến các bé trai, với tỷ lệ một trong 3.500 đến 5.000 ca sinh con trai trên toàn cầu.

Công ty cũng đang tổ chức một sự kiện nhà đầu tư và nhà phân tích ảo ngày hôm nay để thảo luận về dữ liệu thử nghiệm. Những phát hiện này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Avidity Biosciences.

Trong các tin tức gần đây khác, Avidity Biosciences đã trở thành trung tâm của sự chú ý do những phát triển đầy hứa hẹn trong các chương trình lâm sàng và cấu trúc công ty.

Công ty dược phẩm sinh học đã công bố kết quả giai đoạn đầu tích cực từ nghiên cứu điều trị FSHD của mình, dẫn đến mục tiêu giá cập nhật từ BofA Securities. Công ty đã nâng kỳ vọng của mình từ $ 40.00 lên $ 45.00 trong khi vẫn duy trì xếp hạng Mua trên cổ phiếu của Avidity.

Avidity cũng công bố kế hoạch chào bán công khai cổ phiếu phổ thông trị giá 300 triệu đô la, nhằm tài trợ cho việc phát triển hơn nữa các chương trình và nghiên cứu lâm sàng.

Ngoài ra, Wells Fargo tái khẳng định xếp hạng Thừa cân của mình trên Avidity Biosciences, duy trì mục tiêu giá ổn định là $ 50.00. Cantor Fitzgerald cũng bắt đầu đưa tin về Avidity Biosciences với xếp hạng Thừa cân, cho thấy tiềm năng vượt trội.

Công ty cũng nhận được chỉ định Liệu pháp đột phá từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ cho loại thuốc điều tra chính, delpacibart etedesiran, để điều trị loạn dưỡng trương lực cơ loại 1.

Hơn nữa, Avidity Biosciences đã mở rộng ban giám đốc của mình với việc bổ nhiệm Simona Skerjanec, một cựu chiến binh trong ngành dược phẩm. Đây là những phát triển gần đây trong hành trình của công ty.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Avidity Biosciences Inc. (NASDAQ: RNA) đã thu hút sự chú ý của ngành công nghiệp dược phẩm sinh học với kết quả thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn cho delpacibart zotadirsen, nhằm điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Khi công ty phát triển, các nhà đầu tư và nhà phân tích đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của nó. Theo dữ liệu của InvestingPro, Avidity Biosciences nắm giữ vốn hóa thị trường là 4,45 tỷ USD, cho thấy niềm tin đáng kể của nhà đầu tư vào tiềm năng của nó. Bất chấp những bước tiến sáng tạo của công ty trong phát triển thuốc, điều quan trọng cần lưu ý là công ty có tỷ suất lợi nhuận gộp âm -1832.24% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, nhấn mạnh những thách thức về lợi nhuận cũng được lặp lại bởi các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay.

Trên một lưu ý tích cực hơn, Avidity Biosciences đã chứng minh sự trở lại mạnh mẽ trong ba tháng qua, với tổng lợi nhuận giá 54,5% và mức tăng giá sáu tháng thậm chí còn ấn tượng hơn là 213,63%. Hiệu suất thị trường này là một minh chứng cho sự lạc quan xung quanh những tiến bộ lâm sàng của họ. Ngoài ra, một mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, đây là một chỉ số vững chắc về sự ổn định tài chính và có thể cung cấp các nguồn lực cần thiết để hỗ trợ các nỗ lực nghiên cứu và phát triển đang diễn ra.

Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp rất nhiều mẹo bổ sung — hiện đang liệt kê 11 cho Avidity Biosciences — cung cấp thêm thông tin chi tiết về các chỉ số tài chính và tiềm năng thị trường của công ty. Chúng có thể được tìm thấy bằng cách khám phá các báo cáo chi tiết có sẵn trên trang dành riêng của InvestingPro cho Avidity Biosciences tại https://www.investing.com/pro/RNA.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.