Cyclo Therapeutics báo cáo tiến bộ trong các thử nghiệm điều trị NPC

GAINESVILLE, Fla. - Cyclo Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CYTH), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, đã chia sẻ dữ liệu sơ bộ từ nghiên cứu và nghiên cứu phụ TransportNPC™ đang diễn ra, tập trung vào điều trị Bệnh Niemann-Pick Loại C1 (NPC1). Kết quả nghiên cứu được trình bày tại Hội nghị chuyên đề thường niên 2024 của Hiệp hội Nghiên cứu Lỗi Bẩm sinh về Chuyển hóa, được tổ chức từ ngày 3-6/9 tại Porto, Bồ Đào Nha.

Nghiên cứu TransportNPC™, hoàn thành vào tháng 5 năm 2024, là một thử nghiệm giai đoạn 3 toàn cầu với sự tham gia của 104 bệnh nhân và đáng chú ý là bề rộng về quy mô bệnh nhân, thời gian và kết quả lâm sàng đối với NPC1. Nghiên cứu phụ, một phần của Kế hoạch điều tra nhi khoa, nhắm vào các khía cạnh nội tạng của bệnh ở bệnh nhân từ sơ sinh đến ba tuổi.

Giám đốc điều hành của Cyclo Therapeutics, N. Scott Fine, bày tỏ sự lạc quan về tiến trình của thử nghiệm và tiềm năng đọc dữ liệu tạm thời dự kiến vào nửa đầu năm 2025. Giáo sư Caroline Hastings, Điều tra viên chính toàn cầu, nhấn mạnh dữ liệu an toàn sơ bộ và tác động tiềm tàng của phương pháp điều trị đối với các triệu chứng NPC.

Điểm cuối chính của nghiên cứu TransportNPC™ sẽ so sánh những thay đổi trong 5D-NPC-CSS, đo lường khả năng đi lại, kỹ năng vận động tinh, lời nói, nuốt và nhận thức, giữa thuốc điều tra Trappsol® Cyclo™ và giả dược. Tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2024, người tham gia trung bình đã tham gia nghiên cứu trong 44 tuần, với sáu bệnh nhân chuyển sang Trappsol® Cyclo™ nhãn mở do tiến triển bệnh.

Kết quả an toàn từ nghiên cứu chỉ ra rằng hầu hết trong số 625 tác dụng phụ được báo cáo là nhẹ và liên quan đến bệnh NPC tiềm ẩn. Nghiên cứu phụ liên quan đến những bệnh nhân trẻ nhất cũng cho thấy một hồ sơ an toàn phù hợp với các nghiên cứu trước đây, không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào liên quan đến việc điều trị.

Công ty có kế hoạch nộp đơn xin tiếp thị để phê duyệt dựa trên dữ liệu tạm thời 48 tuần nếu nó đáp ứng ý nghĩa thống kê. Nghiên cứu phụ nhằm mục đích cung cấp những hiểu biết sâu sắc về can thiệp sớm và phòng ngừa sự tiến triển của bệnh, với kết quả dự đoán khi bệnh nhân đăng ký hoàn thành thời gian điều trị tương ứng.

Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Cyclo Therapeutics. Công ty cũng đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2b cho bệnh Alzheimer sớm bằng cách sử dụng Trappsol® Cyclo™ tiêm tĩnh mạch, sau dữ liệu đầy hứa hẹn từ chương trình Truy cập Mở rộng. Cyclo Therapeutics cam kết phát triển các phương pháp điều trị cho các bệnh di truyền hiếm gặp và gây tử vong, với một số thử nghiệm lâm sàng hiện đang được tiến hành.

Trong các tin tức gần đây khác, Cyclo Therapeutics và Rafael Holdings đã công bố một thỏa thuận sáp nhập dứt khoát, nhằm thúc đẩy sự phát triển của Trappsol Cyclo để điều trị bệnh Niemann-Pick loại C1. Việc sáp nhập dự kiến sẽ hoàn tất vào cuối năm 2024, trong khi chờ sự chấp thuận của cổ đông. Các cổ đông của Cyclo Therapeutics được thiết lập để nhận cổ phiếu phổ thông loại B của Rafael Holdings, với tỷ lệ trao đổi định giá cổ phiếu Cyclo Therapeutics ở mức 0,95 đô la mỗi cổ phiếu.

Ngoài ra, Cyclo Therapeutics đã đảm bảo một thỏa thuận kỳ phiếu chuyển đổi trị giá 2 triệu đô la với Rafael Holdings, được sử dụng cho vốn lưu động và mục đích của công ty. Công ty cũng đã nhận được sự chấp thuận từ Văn phòng Bằng sáng chế châu Âu cho phương pháp điều trị bệnh Alzheimer, dự kiến có hiệu lực vào năm 2024.

Trước những diễn biến này, Maxim Group đã hạ cấp cổ phiếu Cyclo Therapeutics từ Mua xuống Giữ, trong khi Ascendiant Capital tái khẳng định xếp hạng Mua nhưng giảm mục tiêu giá. H.C. Wainwright cũng hạ cấp cổ phiếu xuống Trung lập, phù hợp với các điều khoản mua lại. Những phát triển gần đây phản ánh bối cảnh phát triển của Cyclo Therapeutics khi nó điều hướng việc sáp nhập với Rafael Holdings và tiếp tục nỗ lực nghiên cứu và phát triển.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Cyclo Therapeutics (NASDAQ: CYTH) tiếp tục có những bước tiến trong các thử nghiệm lâm sàng, sức khỏe tài chính và tâm lý thị trường xung quanh công ty cũng đóng một vai trò quan trọng trong việc đánh giá triển vọng của nó. Theo số liệu gần đây từ InvestingPro, Cyclo Therapeutics có vốn hóa thị trường là 20,39 triệu đô la, phản ánh định giá của công ty trên thị trường. Mặc dù phải đối mặt với những thách thức, công ty tự hào có tỷ suất lợi nhuận gộp ấn tượng là 91,56% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024, nhấn mạnh khả năng giữ lại một phần doanh thu đáng kể sau khi hạch toán giá vốn hàng bán.

InvestingPro Tips cho thấy rằng trong khi giá cổ phiếu đã trải qua sự sụt giảm đáng kể trong tuần, tháng và ba tháng qua, với tổng lợi nhuận lần lượt là -7,7%, -32,96% và -44,05%, các nhà phân tích dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay. Điều này có thể cho thấy một sự thay đổi tiềm năng cho các nhà đầu tư đã vượt qua sự biến động gần đây. Hơn nữa, cổ phiếu hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần, điều này có thể mang lại cơ hội mua cho những người tin vào tiềm năng dài hạn của công ty, đặc biệt là khi thu nhập ròng của công ty dự kiến sẽ tăng lên.

Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm phân tích chuyên sâu hơn, có thêm 16 Mẹo InvestingPro có sẵn tại https://www.investing.com/pro/CYTH, cung cấp những hiểu biết có giá trị về hiệu suất và vị thế thị trường của Cyclo Therapeutics. Những lời khuyên này cung cấp một cái nhìn toàn diện về các khía cạnh khác nhau của tài chính của công ty, từ mối quan tâm về dòng tiền đến xu hướng thị trường, giúp các nhà đầu tư đưa ra quyết định sáng suốt.

Khi Cyclo Therapeutics tiến bộ các chương trình lâm sàng và tiến gần hơn đến các ứng dụng tiếp thị tiềm năng, việc theo dõi cả tiến bộ khoa học và số liệu tài chính sẽ là chìa khóa cho các bên liên quan theo dõi hành trình của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.