Ai đang âm thầm gom hàng khi thị trường điều chỉnh sâu?
MINNEAPOLIS - Công ty Bio-Techne Corporation (NASDAQ:TECH) đã thông báo vào hôm thứ Hai rằng công nghệ Simple Western của họ đã đóng vai trò hỗ trợ trong việc FDA phê duyệt ZEVASKYN, liệu pháp gen tế bào tự thân đầu tiên dành cho bệnh nhân mắc bệnh bóng nước dạng loạn dưỡng teo biểu bì (RDEB).
ZEVASKYN, được phát triển bởi Abeona Therapeutics (NASDAQ:ABEO), một công ty công nghệ sinh học có vốn hóa thị trường 293,64 triệu USD với điểm sức khỏe tài chính "Khá" theo InvestingPro, điều trị một rối loạn da di truyền hiếm gặp do đột biến gen COL7A1 gây ra, dẫn đến tình trạng phồng rộp nghiêm trọng, vết thương mãn tính và tăng nguy cơ biến chứng.
Theo thông cáo báo chí của công ty, công nghệ của Bio-Techne được chọn nhờ khả năng phát hiện và định lượng Collagen VII, một protein phức tạp cần thiết cho hiệu lực của liệu pháp. Nền tảng này đã cung cấp dữ liệu cho việc kiểm tra giải phóng lô của cả thành phần vector virus và liệu pháp tế bào.
"Nền tảng Simple Western là lựa chọn tốt nhất cho các phòng thí nghiệm kiểm soát chất lượng của chúng tôi nhờ vào tính tái lập, thời gian cho kết quả, và sự tuân thủ GMP của nền tảng," bà Ann Durbin, Giám đốc Cấp cao về Kiểm soát Chất lượng tại Abeona Therapeutics cho biết.
Ông Will Geist, Chủ tịch Bộ phận Khoa học Protein của Bio-Techne, gọi ZEVASKYN là "một cột mốc quan trọng cho bệnh nhân mắc RDEB và cho lĩnh vực liệu pháp gen dựa trên tế bào."
Công nghệ này được lựa chọn thay vì phương pháp western blot truyền thống nhờ vào tốc độ, khả năng tái lập, độ nhạy và yêu cầu mẫu tối thiểu, cho phép phát hiện cả dạng ba phân tử và đơn phân tử của Collagen VII bất chấp những thách thức phân tích do cấu trúc protein gây ra.
Trước khi được phê duyệt, việc điều trị RDEB chủ yếu tập trung vào kiểm soát triệu chứng hơn là giải quyết nguyên nhân cơ bản của bệnh. Với tỷ lệ thanh khoản hiện tại mạnh mẽ là 4,9 và có nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, Abeona dường như đang ở vị thế tốt để thương mại hóa liệu pháp đột phá này. Các nhà phân tích duy trì triển vọng tích cực, với mục tiêu giá dao động từ 11 đến 27,50 USD mỗi cổ phiếu. Để có cái nhìn sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng tăng trưởng của Abeona, hãy truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện có sẵn tại InvestingPro.
Trong tin tức gần đây khác, Abeona Therapeutics Inc. đã báo cáo một bước phát triển quan trọng bằng việc hoàn tất bán Phiếu Ưu tiên Xem xét Bệnh Hiếm gặp ở Trẻ em với giá 155 triệu USD, củng cố vị thế tài chính lên khoảng 225 triệu USD tiền mặt và đầu tư tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2025. Việc bán này dự kiến sẽ cung cấp cho công ty hơn hai năm vốn hoạt động, hỗ trợ các sáng kiến chiến lược. Ngoài ra, thu nhập quý một năm 2025 của Abeona cho thấy khoản lỗ trên mỗi cổ phiếu nhỏ hơn dự kiến ở mức -0,24 USD, vượt qua mức dự báo -0,37 USD, cho thấy việc quản lý chi phí hiệu quả.
Công ty cũng đã công bố thỏa thuận cấp phép với Beacon Therapeutics cho capsid AAV204 của họ, nhằm phát triển liệu pháp gen cho các bệnh võng mạc. Thỏa thuận này cho phép Beacon sử dụng capsid AAV204 cho tối đa năm mục tiêu liệu pháp gen, với Abeona nhận được các khoản thanh toán trước và các khoản thanh toán theo cột mốc tiềm năng. Các công ty phân tích đã tích cực, với Oppenheimer đảm nhận việc theo dõi Abeona với xếp hạng Vượt trội, nhấn mạnh việc phê duyệt ZEVASKYN và tiềm năng thương mại của nó. Trong khi đó, Stifel đã điều chỉnh mục tiêu giá cho Abeona lên 20 USD, duy trì xếp hạng Mua, phản ánh triển vọng tài chính gần đây.
Tiến trình của Abeona trong việc ra mắt ZEVASKYN, một liệu pháp gen để điều trị vết thương trong bệnh bóng nước dạng loạn dưỡng teo biểu bì, được hỗ trợ bởi các thỏa thuận với các nhóm thanh toán lớn, nâng cao quỹ đạo thương mại của nó. Công ty dự kiến điều trị bệnh nhân đầu tiên trong quý ba năm 2025 và dự đoán sẽ có lợi nhuận vào đầu năm 2026. Những phát triển này nhấn mạnh những tiến bộ chiến lược và sức khỏe tài chính của Abeona, tạo nền tảng cho sự tăng trưởng trong tương lai của công ty trong lĩnh vực dược phẩm sinh học.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.