PHILADELPHIA - Carisma Therapeutics Inc. (NASDAQ: CARM), phối hợp với Moderna, Inc. (NASDAQ: MRNA), đã công bố dữ liệu tiền lâm sàng đáng khích lệ cho liệu pháp in vivo CAR-M sáng tạo nhắm vào ung thư biểu mô tế bào gan (HCC), một dạng ung thư gan phổ biến. Liệu pháp chống GPC3 CAR-M, sử dụng công nghệ mRNA / LNP, đã chứng minh khả năng lập trình lại các tế bào tủy nội sinh để tấn công các tế bào ung thư GPC3 + một cách hiệu quả.
Các nghiên cứu tiền lâm sàng chỉ ra rằng liệu pháp này có thể nhắm mục tiêu cụ thể vào các kháng nguyên khối u GPC3 và thể hiện độc tính tế bào mạnh, phụ thuộc vào liều chống lại các tế bào khối u GPC3 +. Việc điều trị cũng kích thích các cytokine gây viêm và kiểu hình đại thực bào được kích hoạt khi tham gia kháng nguyên. Trong các thử nghiệm liên quan đến cả mô hình khối u đồng sinh và nhân hóa, việc sử dụng hệ thống mRNA / LNP chống GPC3 CAR dẫn đến giảm đáng kể gánh nặng khối u và ức chế di căn đến gan. Liệu pháp này được dung nạp tốt trong các mô hình chuột, cho thấy tiềm năng của nó như là một phương pháp điều trị sẵn có cho các khối u rắn GPC3 +, bao gồm HCC.
Michael Klichinsky, PharmD, Tiến sĩ, Đồng sáng lập và Giám đốc Khoa học tại Carisma, bày tỏ sự lạc quan về cách tiếp cận này, cho biết dữ liệu cho thấy khả năng tạo ra các tế bào CAR-M chống GPC3 trực tiếp in vivo, dẫn đến khối u đỏ đáng kể Moderna Lin Guey, Tiến sĩ, CSO của Liên doanh nghiên cứu trị liệu tại Moderna, cũng lưu ý việc áp dụng thành công nền tảng mRNA / LNP của họ trong việc cho phép liệu pháp tế bào in vivo.
Sự hợp tác này nhằm mục đích thúc đẩy liệu pháp chống GPC3 in vivo CAR-M theo hướng phát triển lâm sàng, đưa ra một chiến lược mới để điều trị ung thư biểu mô tế bào gan. Thông cáo báo chí nhấn mạnh thành công tiền lâm sàng nhưng cũng bao gồm một lưu ý cảnh báo về các tuyên bố hướng tới tương lai, nhắc nhở rằng kết quả là sơ bộ và quá trình phê duyệt và thương mại hóa theo quy định vốn không chắc chắn.
Thông tin cho bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Carisma Therapeutics Inc.
Trong các tin tức gần đây khác, Carisma Therapeutics đã có những bước tiến đáng kể trong hoạt động của mình. Công ty dược phẩm sinh học gần đây đã bổ nhiệm Sohanya Cheng vào vị trí i Moderna d của Giám đốc, trùng hợp với sự từ chức của Michael Torok. The Moderna y cũng đã mở rộng hợp tác với Moderna, Inc. để phát triển các phương pháp điều trị mới cho các bệnh tự miễn. Sự hợp tác này sẽ tận dụng công nghệ CAR-M độc quyền của Carisma và nền tảng mRNA/LNP của Moderna.
Liệu pháp tế bào mới của Carisma, CT-0525, đã nhận được chỉ định Fast Track từ FDA, có khả năng đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét của nó. Công ty cũng đã mở rộng Ban cố vấn khoa học với việc bổ nhiệm các chuyên gia xơ gan, Tiến sĩ Scott Friedman và Tiến sĩ Ira Tabas, và bầu Marella Thorell và David Scadden, MD, làm giám đốc.
Về mặt phân tích, Carisma nhận được xếp hạng Mua từ EF Hutton, trong khi H.C. Wainwright duy trì xếp hạng Mua, Evercore ISI duy trì xếp hạng Outperform và BTIG bắt đầu bảo hiểm với xếp hạng Mua. Tuy nhiên, công ty đã được Thị trường Chứng khoán Nasdaq thông báo về khả năng hủy niêm yết do giá trị thị trường của nó giảm xuống dưới ngưỡng yêu cầu, kích hoạt khoảng thời gian 180 ngày để lấy lại sự tuân thủ. Đây là những phát triển gần đây của Carisma Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Carisma Therapeutics Inc. (NASDAQ: CARM) phát triển liệu pháp điều trị ung thư sáng tạo của mình, các nhà đầu tư nên xem xét một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro. Vốn hóa thị trường của công ty đứng ở mức khiêm tốn 42,79 triệu đô la, phản ánh bản chất giai đoạn đầu của nó trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Tăng trưởng doanh thu của Carisma là đáng chú ý, với mức tăng 57.95% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024 và mức tăng trưởng ấn tượng 158.34% hàng quý vào quý 2 năm 2024. Sự mở rộng hàng đầu mạnh mẽ này phù hợp với tiến bộ của công ty trong đường ống trị liệu của mình, bao gồm cả liệu pháp chống GPC3 CAR-M đầy hứa hẹn.
Tuy nhiên, Mẹo InvestingPro tiết lộ một số thách thức. Carisma đang "nhanh chóng đốt cháy thr Moderna sh" và "bị biên lợi nhuận gộp yếu". Những yếu tố này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển, nhưng chúng nhấn mạnh tầm quan trọng của kết quả lâm sàng thành công và quan hệ đối tác tiềm năng, chẳng hạn như với Moderna, đối với sự bền vững tài chính của công ty.
Một mẹo khác của InvestingPro chỉ ra rằng Carisma "nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán", điều này có thể cung cấp một số linh hoạt tài chính khi theo đuổi các mục tiêu nghiên cứu và phát triển của mình. Điều này đặc biệt quan trọng khi các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay.
Các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn có thể truy cập 10 Mẹo InvestingPro bổ sung cho Carisma Therapeutics, cung cấp những hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.