Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) đã bắt đầu đệ trình Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho ứng cử viên sản phẩm deramiocel, nhằm điều trị bệnh cơ tim ở bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Công ty dự kiến sẽ hoàn thành quá trình nộp hồ sơ vào cuối năm 2024 và hy vọng rằng đơn đăng ký sẽ đủ điều kiện để xem xét ưu tiên, điều này có thể đẩy nhanh tiến độ phê duyệt.
Deramiocel (CAP-1002) bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ tim đồng loại (CDC) đã chứng minh các đặc tính điều hòa miễn dịch, chống xơ hóa và tái tạo trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng. Những tế bào này tiết ra exosome nhắm vào các đại thực bào, khuyến khích phản ứng chữa bệnh hơn là thúc đẩy viêm. Liệu pháp này đã được thực hiện cho hơn 200 đối tượng con người qua các thử nghiệm khác nhau và là chủ đề của hơn 100 ấn phẩm khoa học được đánh giá ngang hàng.
DMD là một rối loạn di truyền nghiêm trọng dẫn đến suy yếu cơ tiến triển và viêm mãn tính, ảnh hưởng đến khoảng một trong mỗi 3.500 ca sinh nam ở Hoa Kỳ. Tình trạng này là kết quả của sự thiếu hụt dystrophin, một loại protein giúp giữ cho các tế bào cơ còn nguyên vẹn, dẫn đến tổn thương tế bào và xơ hóa. Không có lựa chọn điều trị được phê duyệt hiện có sẵn cho bệnh cơ tim DMD, sự chấp thuận tiềm năng của deramiocel thể hiện một tiến bộ đáng kể.
Giám đốc điều hành của Capricor, Linda Marbán, Tiến sĩ, bày tỏ cam kết của công ty trong việc làm việc với FDA trong suốt quá trình phê duyệt và nhấn mạnh tầm quan trọng của việc đưa phương pháp điều trị đầu tiên này đến với bệnh nhân có nhu cầu. Nếu được chấp thuận, Capricor cũng có thể nhận được Phiếu đánh giá ưu tiên dựa trên thuốc mồ côi của deramicocel và các chỉ định bệnh nhi hiếm gặp.
Capricor Therapeutics tập trung vào liệu pháp dựa trên tế bào và exosome để điều trị các bệnh hiếm gặp. Ứng cử viên sản phẩm chính của nó, deramiocel, đang trong giai đoạn 3 phát triển lâm sàng để điều trị bệnh LDCD. Công ty cũng đang khám phá công nghệ exosome cho các ứng dụng tiềm năng trong tiêm chủng và phân phối mục tiêu điều trị.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí và không cấu thành sự chứng thực cho các tuyên bố của Capricor. Nó nhằm cung cấp một báo cáo thực tế về đệ trình quy định gần đây của công ty và những tác động tiềm năng đối với việc điều trị bệnh LDCD.
Trong các tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã là chủ đề của một số cập nhật quan trọng. Công ty đã duy trì xếp hạng Outperform từ Oppenheimer trước khi cập nhật dự kiến về thử nghiệm HOPE-2 cho deramiocel, một phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Maxim Group đã tăng mục tiêu giá cổ phiếu của Capricor lên 25 đô la và duy trì xếp hạng Mua, theo kế hoạch của công ty để nộp Đơn xin cấp phép sinh học cho deramiocel. Một tâm lý tương tự đã được lặp lại bởi H.C. Wainwright và Oppenheimer, những người duy trì xếp hạng Mua của họ và đặt mục tiêu giá lần lượt là 40 đô la và 15 đô la.
Trong tin tức tài chính, Capricor đã báo cáo khoản lỗ ròng khoảng 11 triệu đô la cho quý 2 năm 2024, trong khi tạo ra doanh thu khoảng 4 triệu đô la. Tuy nhiên, công ty vẫn duy trì vị thế tiền mặt mạnh mẽ là 29,5 triệu đô la, được hỗ trợ bởi thỏa thuận tài chính với Nippon Shinyaku, tổng cộng lên tới 35 triệu đô la.
Về mặt pháp lý, Capricor có kế hoạch bắt đầu nộp Đơn xin cấp phép sinh học vào tháng 10 năm 2024, với mục tiêu đảm bảo sự chấp thuận đầy đủ và nhãn rộng hơn cho deramiocel trong điều trị bệnh cơ tim liên quan đến DMD.
Cuối cùng, Capricor đang chuẩn bị cho việc mở rộng nhãn hiệu tiềm năng để giải quyết bệnh cơ xương DMD và đang thảo luận hợp tác nâng cao để phân phối ở châu Âu, đánh dấu những phát triển quan trọng trong hoạt động của công ty.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Việc Capricor Therapeutics gần đây bắt đầu đệ trình cho Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho deramiocel diễn ra trong bối cảnh công ty đang trong giai đoạn hoạt động thị trường đáng kể. Theo dữ liệu của InvestingPro, CAPR đã chứng kiến tổng lợi nhuận đáng chú ý 595,32% trong năm qua, với lợi nhuận đặc biệt mạnh mẽ 360,24% chỉ trong tháng trước. Sự gia tăng giá cổ phiếu này có thể phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về khả năng chấp thuận của deramiocel và tác động của nó đối với tương lai của công ty.
Mặc dù tâm lý thị trường tích cực, InvestingPro Tips nêu bật một số thách thức tài chính. Công ty hiện không có lãi, với biên lợi nhuận gộp âm -37,73% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024. Điều này phù hợp với giai đoạn phát triển của ứng cử viên sản phẩm chính của Capricor và các khoản đầu tư đáng kể cần thiết trong lĩnh vực công nghệ sinh học.
Một mẹo InvestingPro lưu ý rằng các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại, có thể là do công ty tập trung vào các đệ trình quy định hơn là tạo doanh thu ngay lập tức. Tuy nhiên, với vốn hóa thị trường là 683,96 triệu đô la, các nhà đầu tư dường như đang định giá Capricor dựa trên tiềm năng tương lai của nó hơn là tài chính hiện tại.
Đối với độc giả quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp 17 lời khuyên bổ sung cho Capricor Therapeutics, cung cấp cái nhìn toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.