Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào các liệu pháp dựa trên tế bào và exosome cho các bệnh hiếm gặp, đã công bố kế hoạch nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho ứng cử viên sản phẩm chính của mình, deramiocel, để điều trị bệnh cơ tim ở bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Công ty dự kiến sẽ bắt đầu quá trình nộp hồ sơ luân phiên vào tháng 10/2024 và hoàn thành vào cuối năm nay.
Quyết định tiến hành nộp đơn BLA sau các cuộc thảo luận gần đây với FDA và được hỗ trợ bởi dữ liệu tim từ các thử nghiệm Mở rộng Nhãn mở HOPE-2 và HOPE-2 Giai đoạn 2, cũng như dữ liệu lịch sử tự nhiên từ Trung tâm Y tế Đại học Vanderbilt và Trung tâm Y tế Bệnh viện Nhi đồng Cincinnati. Deramiocel đã được FDA cấp Chỉ định Thuốc mồ côi và Chỉ định Y học Tái tạo Nâng cao, có thể đẩy nhanh quá trình xem xét quy định của nó.
Giám đốc điều hành của Capricor, Linda Marbán, Tiến sĩ, nhấn mạnh dữ liệu tim mạnh mẽ được trình bày cho FDA và thiếu các liệu pháp được phê duyệt cho bệnh cơ tim DMD, nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh nhân Duchenne. Cô bày tỏ lòng biết ơn đến các bệnh nhân, gia đình của họ và FDA vì những nỗ lực của họ để thúc đẩy các phương pháp điều trị cho căn bệnh hiếm gặp này.
Deramiocel, còn được gọi là CAP-1002, bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ tim đồng loại đã cho thấy hứa hẹn trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng về tác dụng điều hòa miễn dịch, chống xơ hóa và tái tạo của chúng trong bệnh loạn dưỡng và suy tim. Hơn 200 đối tượng người đã nhận được CDC trong các thử nghiệm khác nhau, với hơn 100 ấn phẩm khoa học được đánh giá ngang hàng hỗ trợ việc sử dụng chúng.
DMD là một rối loạn di truyền dẫn đến yếu cơ tiến triển và viêm mãn tính, dẫn đến tử vong ở độ tuổi trung bình khoảng 30 tuổi. Nó được ước tính ảnh hưởng đến một trong mỗi 3.500 ca sinh nam ở Mỹ, với dân số bệnh nhân khoảng 15.000-20.000.
Capricor đã thiết lập khả năng sản xuất GMP nội bộ để hỗ trợ đệ trình BLA dự kiến và thương mại hóa tiềm năng của deramiocel. Hơn nữa, công ty đang lên kế hoạch cho một nghiên cứu sau phê duyệt để mở rộng nhãn để điều trị bệnh cơ xương DMD, kết hợp đoàn hệ A và B của thử nghiệm lâm sàng HOPE-3 giai đoạn 3 mà không làm mờ đoàn hệ A như dự kiến trước đây.
Các bản cập nhật của công ty đã được thảo luận trong một webcast được tổ chức hôm nay lúc 8:30 sáng theo giờ ET. Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Capricor Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã có những bước tiến đáng kể trong lĩnh vực dược phẩm sinh học. Công ty gần đây đã báo cáo khoản lỗ ròng khoảng 11 triệu đô la cho quý 2 năm 2024, trong khi tạo ra doanh thu khoảng 4 triệu đô la. Mặc dù vậy, Capricor vẫn duy trì vị thế tiền mặt mạnh mẽ là 29.5 triệu đô la. Trọng tâm chính của công ty là phát triển deramiocel, một phương pháp điều trị tiềm năng cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne. Capricor đã đảm bảo một thỏa thuận tài chính đáng kể với Nippon Shinyaku, tổng trị giá lên tới 35 triệu đô la, bao gồm khoản đầu tư cổ phần 15 triệu đô la và khoản thanh toán trả trước 20 triệu đô la. Khoản tài trợ này được dự đoán sẽ hỗ trợ sự phát triển và phân phối toàn cầu của deramiocel.
Công ty cũng đang chuẩn bị cho một sự ra mắt thương mại tiềm năng của deramiocel và đang trong các cuộc thảo luận hợp tác nâng cao để phân phối ở châu Âu. Ngoài ra, Capricor Therapeutics đã duy trì xếp hạng Mua từ H.C. Wainwright và đã thấy mục tiêu giá của nó được Oppenheimer nâng lên 15 đô la. Lập trường tích cực của công ty được đưa ra trước bản cập nhật quy định dự kiến của Capricor về deramiocel. Quan hệ đối tác mở rộng này với Nippon Shinyaku dự kiến sẽ được hoàn tất vào quý IV/2024 và được coi là bước đệm cho việc tiếp cận toàn cầu tiềm năng trong tương lai.
Những phát triển gần đây này làm nổi bật sự tiến bộ liên tục của Capricor trong lĩnh vực dược phẩm sinh học và tác động tiềm năng của ứng cử viên sản phẩm của nó, deramiocel. Sự lạc quan được củng cố thêm bởi quan hệ đối tác mở rộng của Capricor với Nippon Shinyaku, hiện bao gồm Hoa Kỳ, EU và Nhật Bản.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) tiến lên phía trước với kế hoạch nộp Đơn xin cấp phép sinh học cho deramiocel, các nhà đầu tư đang quan sát sâu sắc sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Capricor tự hào có vốn hóa thị trường khoảng 210.96 triệu đô la. Mặc dù công ty tăng trưởng doanh thu đáng kể là 187,15% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024, công ty phải đối mặt với những thách thức với biên lợi nhuận gộp âm -37,73% và biên thu nhập hoạt động là -110,5% trong cùng kỳ. Điều này cho thấy chi phí đáng kể liên quan đến doanh thu, có thể ảnh hưởng đến tính bền vững tài chính của công ty trong dài hạn.
InvestingPro Tips cho thấy rằng trong khi Capricor nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, đó là một dấu hiệu tích cực của thanh khoản, công ty đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt. Việc đốt tiền mặt nhanh chóng này có thể là mối quan tâm của các nhà đầu tư khi công ty chuẩn bị cho việc thương mại hóa tiềm năng của sản phẩm chính. Hơn nữa, cổ phiếu của Capricor đã trải qua sự biến động đáng kể, với bội số giá / sổ sách là 18,34, cho thấy cổ phiếu có thể được giao dịch ở mức cao hơn so với giá trị sổ sách của nó. Điều này được hỗ trợ thêm bởi thực tế là các nhà phân tích không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay và thu nhập ròng dự kiến sẽ giảm.
Đối với những người quan tâm đến hiệu suất cổ phiếu của công ty, Capricor đã chứng kiến sự trở lại mạnh mẽ trong tuần, tháng và ba tháng qua, với tổng lợi nhuận giá lần lượt là 17,52%, 30,92% và 24,63%. Tuy nhiên, hiệu suất của cổ phiếu trong sáu tháng qua cho thấy mức giảm 6,43%, phản ánh sự biến động của cổ phiếu. Những hiểu biết này đặc biệt phù hợp với các nhà đầu tư xem xét cổ phiếu của Capricor khi công ty điều hướng giai đoạn quan trọng của việc tìm kiếm sự chấp thuận của FDA cho deramiocel.
Để tìm hiểu sâu hơn về phân tích tài chính và chứng khoán của Capricor Therapeutics, các nhà đầu tư có thể truy cập Mẹo InvestingPro bổ sung tại https://vn.investing.com/pro/CAPR, hiện liệt kê tổng cộng 15 mẹo để giúp thông báo các quyết định đầu tư.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.