Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường là 627 triệu đô la, đã thông báo hoàn thành việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho deramiocel, một liệu pháp tế bào nhằm điều trị bệnh cơ tim loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Việc đệ trình này có khả năng dẫn đến liệu pháp đầu tiên được phê duyệt cho khía cạnh này của DMD nếu FDA chấp thuận. Theo dữ liệu của InvestingPro , cổ phiếu của công ty đã tăng gần 192% trong sáu tháng qua, phản ánh sự lạc quan ngày càng tăng của nhà đầu tư về sự phát triển này.
BLA là kết quả của các thử nghiệm lâm sàng toàn diện, bao gồm các nghiên cứu Giai đoạn 2 HOPE-2 và HOPE-2 Mở rộng nhãn mở (OLE). Các thử nghiệm này đã chỉ ra rằng deramiocel có thể giúp kiểm soát các biến chứng tim liên quan đến DMD, một rối loạn di truyền đặc trưng bởi thoái hóa cơ và tử vong sớm. Công ty đã yêu cầu FDA xem xét ưu tiên, có thể rút ngắn thời gian đánh giá tiêu chuẩn 10 tháng xuống còn sáu tháng.
Giám đốc điều hành của Capricor, Linda Marbán, Tiến sĩ, bày tỏ sự lạc quan về sức mạnh của ứng dụng và những lợi ích tiềm năng cho bệnh nhân có nhu cầu. Liệu pháp này đã nhận được chỉ định Thuốc mồ côi từ cả FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) và được hỗ trợ bởi chỉ định RMAT ở Hoa Kỳ và chỉ định ATMP ở Châu Âu.
Là một phần của cột mốc quan trọng này, Capricor sẽ nhận được khoản thanh toán 10 triệu đô la từ Nippon Shinyaku Co., Ltd., đối tác phân phối của mình, theo các điều khoản của Thỏa thuận Thương mại hóa và Phân phối Hoa Kỳ của họ. Hơn nữa, sự chấp thuận của FDA có thể làm cho Capricor đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên do chỉ định bệnh nhi hiếm gặp của liệu pháp. Trong khi công ty hiện đang duy trì tính thanh khoản mạnh mẽ với nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, phân tích của InvestingPro cho thấy các nguyên tắc cơ bản đầy thách thức với tỷ suất lợi nhuận gộp -95% và EBITDA âm là -34,8 triệu đô la trong mười hai tháng qua.
Deramiocel (CAP-1002) bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ tim cầu đồng loại (CDC) đã chứng minh tác dụng điều hòa miễn dịch, chống xơ hóa và tái tạo trong các nghiên cứu lâm sàng. Hơn 200 bệnh nhân đã được điều trị bằng CDC, cũng là chủ đề của hơn 100 ấn phẩm khoa học được bình duyệt.
DMD ảnh hưởng đến khoảng một trong 3.500 ca sinh nam ở Hoa Kỳ, với số lượng bệnh nhân ước tính là 15.000-20.000. Rối loạn này dẫn đến tổn thương cơ tiến triển và suy tim, sau này là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh nhân DMD. Các phương pháp điều trị hiện tại còn hạn chế, không có phương pháp chữa trị.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Capricor Therapeutics.
Trong một tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá 40,00 đô la từ Jones Trading, bất chấp những biến động thị trường được kích hoạt bởi một lá thư cảnh báo của FDA được gửi đến một nhà nghiên cứu liên quan đến nghiên cứu deramiocel HOPE-3 của công ty. Công ty dự kiến sẽ hoàn thành việc nộp Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) vào cuối năm 2024, với khả năng được FDA chấp thuận vào nửa cuối năm 2025.
Capricor cũng đã mở rộng thỏa thuận phân phối với Nippon Shinyaku, hiện bao phủ châu Âu, với các mốc doanh số tiềm năng lên tới 715 triệu USD. Công ty đã báo cáo khoản lỗ ròng khoảng 12,6 triệu đô la trong quý III năm 2024, nhưng có số dư tiền mặt khoảng 165 triệu đô la, hỗ trợ việc mở rộng sản xuất và ra mắt thương mại sắp tới.
Trong các diễn biến khác, Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã trao các chỉ định Thuốc mồ côi và Sản phẩm Thuốc trị liệu Tiên tiến (ATMP) cho deramiocel, có khả năng đẩy nhanh sự phát triển và độc quyền thị trường của nó ở Châu Âu. Piper Sandler tái khẳng định xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và mục tiêu giá 35,00 đô la cho Capricor, làm nổi bật tiềm năng của deramiocel trong điều trị bệnh cơ tim loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
Đây là một trong những phát triển gần đây tại Capricor Therapeutics, phản ánh những tiến bộ đang diễn ra và các động thái chiến lược của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.