Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh hiếm gặp, đã công bố kết quả ba năm tích cực từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở HOPE-2 của CAP-1002, một phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Nghiên cứu cho thấy lợi ích bền vững trong chức năng cơ xương và ổn định chức năng tim ở bệnh nhân DMD.
Bệnh nhân được điều trị bằng CAP-1002 đã chứng minh sự giảm đáng kể về mặt thống kê sự suy giảm điểm Hiệu suất của Chi trên (PUL 2.0) và ổn định Phân suất tống máu thất trái (LVEF) so với nhóm so sánh bên ngoài từ Trung tâm Y tế Bệnh viện Nhi đồng Cincinnati. Việc điều trị cũng luôn được dung nạp tốt trong suốt quá trình nghiên cứu.
Giám đốc điều hành của Capricor, Linda Marbán, Tiến sĩ, bày tỏ sự khích lệ về kết quả, cho thấy tác động lâu dài của CAP-1002 trong điều trị DMD, một rối loạn di truyền đặc trưng bởi thoái hóa cơ tiến triển. Những phát hiện gần đây đã được chia sẻ với FDA trong cuộc họp Loại B vào tháng 5/2024, khi công ty chuẩn bị cho Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) tiềm năng và thương mại hóa.
Nghiên cứu HOPE-2 ban đầu là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng giả dược, nơi bệnh nhân được điều trị bằng CAP-1002 hoặc giả dược ba tháng một lần. Sau thử nghiệm, một giai đoạn khoảng cách xảy ra trước khi bệnh nhân tham gia nghiên cứu mở rộng nhãn mở HOPE-2 đang diễn ra, nhận CAP-1002 ba tháng một lần. Nghiên cứu đã đạt được điểm cuối chính ở mốc một năm và tiếp tục sang năm thứ tư.
Capricor có kế hoạch trình bày kết quả chi tiết tại Hội nghị thường niên lần thứ 30 của Dự án mẹ về chứng loạn dưỡng cơ (PPMD) sắp tới từ ngày 27-29 tháng 6 năm 2024 và dự kiến sẽ công bố kết quả hàng đầu từ thử nghiệm quan trọng HOPE-3 giai đoạn 3 vào quý IV năm 2024.
Bệnh LDCD ảnh hưởng đến khoảng một trong mỗi 3.500 ca sinh nam ở Hoa Kỳ, với các lựa chọn điều trị hiện tại bị hạn chế và không có cách chữa trị. CAP-1002, ứng cử viên sản phẩm chính của Capricor, là một liệu pháp tế bào có nguồn gốc từ tim đồng loại đã cho thấy hứa hẹn trong các nghiên cứu tiền lâm sàng và lâm sàng cho các hành động điều hòa miễn dịch, chống xơ hóa và tái tạo tiềm năng của nó.
Thông tin trong bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Capricor Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã có những bước tiến đáng kể trong việc phát triển liệu pháp loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), CAP-1002. Công ty đã công bố trong cuộc gọi thu nhập quý đầu tiên của mình về việc hoàn thành đăng ký cho Nhóm A của thử nghiệm quan trọng HOPE-3 Giai đoạn 3 và có kế hoạch nộp đơn xin cấp phép sinh học dựa trên kết quả của thử nghiệm.
Hơn nữa, tình hình tài chính của Capricor có vẻ ổn định, với đường băng tiền mặt cho đến quý 1 năm 2025, được củng cố bởi khoản thanh toán quan trọng từ Nippon Shinyaku và số tiền huy động được thông qua chương trình tại thị trường của họ.
Về triển vọng của các nhà phân tích, Oppenheimer đã bắt đầu đưa tin về Capricor, chỉ định xếp hạng Outperform và bày tỏ sự lạc quan về ứng cử viên hàng đầu của công ty, CAP-1002. Công ty dự báo rằng liệu pháp tế bào có thể đạt được khoảng 1 tỷ đô la doanh thu ròng ở Mỹ vào năm 2030, hợp tác với NS Pharma, dẫn đến doanh thu khoảng 310 triệu đô la cho Capricor.
Ladenburg Thalmann cũng cập nhật triển vọng của mình về Capricor, tăng mục tiêu giá của cổ phiếu lên 25 đô la từ 24 đô la, đồng thời nhắc lại xếp hạng Mua.
Hơn nữa, Capricor đang chuẩn bị cho việc thương mại hóa tiềm năng và thảo luận về việc mở rộng nhãn với FDA, trong khi cơ sở sản xuất ở San Diego đã sẵn sàng đáp ứng nhu cầu. Công ty cũng đang có những bước tiến trong các cuộc thảo luận pháp lý với FDA và đang có kế hoạch mở rộng toàn cầu. Những phát triển này nhấn mạnh những tiến bộ gần đây của công ty và triển vọng tương lai đầy hứa hẹn của nó.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.