Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
SAN DIEGO – Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), một công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường là 609 triệu đô la và lợi nhuận cổ phiếu ấn tượng trong sáu tháng hơn 160% theo InvestingPro, đã công bố kết quả dài hạn tích cực từ thử nghiệm lâm sàng HOPE-2, cho thấy tài sản chính của hãng, deramiocel, có thể làm chậm đáng kể sự tiến triển của chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Dữ liệu từ thử nghiệm, được trình bày tại Hội nghị Hiệp hội Loạn dưỡng Cơ ở Dallas, Texas, cho thấy giảm 52% sự tiến triển của bệnh trong ba năm ở những bệnh nhân được điều trị bằng deramiocel.
Nghiên cứu đã so sánh sự suy giảm trung bình trong tổng điểm Hiệu suất chi trên (PUL 2.0) giữa những bệnh nhân được dùng deramiocel và những người trong nhóm so sánh bên ngoài. Mức giảm trung bình của nhóm thuần tập được điều trị là 3,46 điểm so với 7,19 điểm ở nhóm không được điều trị, một sự khác biệt có ý nghĩa thống kê.
Các đánh giá hàng năm cho thấy sự giảm nhất quán trong sự tiến triển của bệnh ở những bệnh nhân bị nhiễm deramiocel, với PUL 2,0 trung bình hàng năm giảm 1,8 điểm trong năm đầu tiên, 1,2 điểm trong năm thứ hai và 1,1 điểm trong năm thứ ba. Ngoài ra, những bệnh nhân có một năm nghỉ trong điều trị tiếp tục bị suy giảm chậm hơn so với những người không được điều trị.
Hồ sơ an toàn của liệu pháp cũng được làm nổi bật, không có mối quan tâm an toàn mới nào được xác định, cho thấy hồ sơ lợi ích-rủi ro lâu dài thuận lợi. Giám đốc điều hành của Capricor, Linda Marbán, Tiến sĩ, nhấn mạnh tầm quan trọng của những phát hiện này đối với bệnh nhân và gia đình đối phó với DMD, vì deramiocel dường như không chỉ làm chậm mà còn làm thay đổi quỹ đạo của bệnh. Các nhà phân tích chia sẻ sự lạc quan này, với mục tiêu giá dao động từ 25 đến 77 đô la, theo dữ liệu của InvestingPro , phản ánh tiềm năng tăng giá đáng kể so với mức hiện tại.
Deramiocel (CAP-1002) bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ tim cầu đồng loại, được biết đến với đặc tính điều hòa miễn dịch và chống xơ hóa. Liệu pháp này đang trong giai đoạn phát triển cuối để điều trị DMD, với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận Đơn xin cấp phép sinh học cho bệnh cơ tim liên quan. FDA đã đặt ngày hành động mục tiêu là ngày 31 tháng 8 năm 2025.
DMD là một rối loạn di truyền nghiêm trọng dẫn đến yếu cơ tiến triển và viêm mãn tính, chủ yếu ảnh hưởng đến nam giới, với số bệnh nhân ước tính là 15.000-20.000 ở Hoa Kỳ. Các phương pháp điều trị hiện tại còn hạn chế và không có cách chữa trị.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Capricor Therapeutics. Công ty tập trung vào việc phát triển các liệu pháp dựa trên tế bào và exosome cho các bệnh hiếm gặp, với hơn 100 ấn phẩm khoa học và 200 đối tượng ở người được điều trị trong một số thử nghiệm lâm sàng. Bản trình bày áp phích đầy đủ sẽ có sẵn trên trang web Capricor sau hội nghị. Với tỷ lệ hiện tại mạnh mẽ là 4,19 và tăng trưởng doanh thu là 65,33% trong mười hai tháng qua, công ty duy trì nền tảng tài chính vững chắc cho các chương trình phát triển của mình. Các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin chi tiết sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tăng trưởng của Capricor có thể truy cập phân tích toàn diện và 14 ProTips bổ sung thông qua các báo cáo nghiên cứu chi tiết của InvestingPro.
Trong một tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng kể với Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho deramiocel, một liệu pháp tế bào cho bệnh cơ tim loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận BLA và cấp cho nó trạng thái Đánh giá Ưu tiên, đặt ngày hành động mục tiêu là ngày 31 tháng 8 năm 2025. Sự phát triển này đánh dấu một bước quan trọng hướng tới khả năng giới thiệu liệu pháp đầu tiên cho bệnh cơ tim DMD, một tình trạng hiện chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt. BLA được hỗ trợ bởi dữ liệu từ các thử nghiệm Giai đoạn 2 và so sánh với dữ liệu lịch sử tự nhiên do FDA tài trợ.
Capricor đang tích cực chuẩn bị cho việc phê duyệt và thương mại hóa tiềm năng, bao gồm mở rộng khả năng sản xuất và hình thành quan hệ đối tác chiến lược. Ngoài ra, liệu pháp này đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi từ cả FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA), cùng với chỉ định RMAT và ATMP ở Hoa Kỳ và Châu Âu, tương ứng. H.C. Wainwright đã tái khẳng định xếp hạng Mua của mình đối với Capricor, trích dẫn hồ sơ an toàn và hiệu quả mạnh mẽ của deramiocel là lý do để lạc quan. Công ty duy trì mục tiêu giá là 77 đô la, phản ánh sự tự tin vào tác động thị trường tiềm năng của liệu pháp.
Hơn nữa, Capricor đã hoàn thành việc đệ trình BLA đúng tiến độ, kích hoạt khoản thanh toán cột mốc 10 triệu đô la từ đối tác của mình, Nippon Shinyaku. Nếu được chấp thuận, deramiocel có thể trở thành một lựa chọn điều trị suốt đời, được sử dụng hàng quý cho bệnh nhân bệnh cơ tim DMD.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.