Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) đã công bố kết quả ba năm tích cực từ nghiên cứu mở rộng nhãn mở HOPE-2 cho deramiocel, một phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Dữ liệu, được trình bày tại Đại hội Hiệp hội Cơ bắp Thế giới, cho thấy hiệu quả và an toàn bền vững trong điều trị DMD, đặc biệt là trong việc ổn định chức năng cơ tim và xương.
Những phát hiện của nghiên cứu rất có ý nghĩa, vì hiện tại không có liệu pháp nào được phê duyệt đặc biệt cho bệnh cơ tim liên quan đến DMD, nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh nhân LDCD. Theo Tiến sĩ Craig McDonald của Đại học California, Davis, những cải thiện về chức năng tim và chức năng cơ xương trong khoảng thời gian ba năm là đầy hứa hẹn và chưa từng có so với các liệu pháp DMD khác.
Giám đốc điều hành của Capricor, Linda Marbán, Tiến sĩ, nhấn mạnh tiềm năng của deramiocel trở thành một lựa chọn điều trị lâu dài với truyền dịch hàng quý, đặc biệt là để bảo tồn chức năng tim khi các liệu pháp mới xuất hiện cho mất cơ xương trong bệnh LDCD.
Nghiên cứu HOPE-2 đã chứng minh sự cải thiện về phân suất tống máu thất trái và thể tích được lập chỉ mục, rất quan trọng để dự đoán kết quả tim lâu dài. Bệnh nhân được điều trị bằng deramiocel cũng cho thấy lợi ích có ý nghĩa thống kê trong chức năng cơ xương so với bộ dữ liệu so sánh bên ngoài.
Capricor đang đi đúng hướng để nộp Đơn xin cấp phép sinh học cho FDA vào cuối năm 2024, với hy vọng phê duyệt nhanh cho deramiocel. Liệu pháp này đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi và được hỗ trợ bởi Chỉ định Trị liệu Nâng cao Y học Tái tạo. Nếu được chấp thuận, Capricor sẽ đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên do chỉ định bệnh nhi hiếm gặp của nó.
DMD là một rối loạn di truyền nghiêm trọng dẫn đến yếu cơ tiến triển và viêm mãn tính, ảnh hưởng đến khoảng 15.000-20.000 bệnh nhân ở Hoa Kỳ. Deramiocel (CAP-1002) bao gồm các tế bào có nguồn gốc từ tim đồng loại, đã cho thấy các hành động điều hòa miễn dịch, chống xơ hóa và tái tạo trong các nghiên cứu lâm sàng.
Công ty tiếp tục khám phá tiềm năng của nền tảng công nghệ exosome của mình, StealthX™, trong các lĩnh vực trị liệu khác nhau trong khi tiến triển với sự phát triển lâm sàng cho bệnh LDCD. Thông báo này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Capricor Therapeutics.
Trong các tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã có những bước tiến đáng kể trong việc phát triển deramiocel, một phương pháp điều trị bệnh cơ tim loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Công ty đã bắt đầu đệ trình Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) lên FDA, dự kiến hoàn thành vào cuối năm 2024. Các nhà phân tích từ H.C. Wainwright và Oppenheimer đã duy trì xếp hạng Mua và Vượt trội của họ cho Capricor, tương ứng, trong khi Maxim Group cũng duy trì xếp hạng Mua.
Capricor đã báo cáo khoản lỗ ròng khoảng 11 triệu đô la cho quý 2 năm 2024, trong khi tạo ra doanh thu khoảng 4 triệu đô la. Mặc dù vậy, công ty vẫn duy trì vị thế tiền mặt mạnh mẽ là 29,5 triệu đô la, được hỗ trợ bởi thỏa thuận tài chính với Nippon Shinyaku, tổng cộng lên tới 35 triệu đô la.
Ngoài những cập nhật tài chính này, công ty đang chuẩn bị cho việc mở rộng nhãn tiềm năng để giải quyết bệnh cơ xương DMD và đang trong các cuộc thảo luận hợp tác nâng cao để phân phối ở châu Âu. Đây là một số phát triển gần đây tại Capricor Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Thông báo gần đây của Capricor Therapeutics về kết quả ba năm tích cực cho việc điều trị bệnh LDCD phù hợp với một số chỉ số tài chính quan trọng và hiểu biết sâu sắc từ InvestingPro. Cổ phiếu của công ty đã cho thấy hiệu suất đáng chú ý, với tổng lợi nhuận giá 505,65% trong năm qua, phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về sự phát triển đường ống của nó, đặc biệt là deramiocel.
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy tăng trưởng doanh thu của Capricor ở mức ấn tượng 187,15% trong mười hai tháng qua tính đến quý 2 năm 2024, cho thấy động lực mạnh mẽ trong hoạt động kinh doanh của công ty. Sự tăng trưởng này có thể là do sự tiến bộ của công ty trong các chương trình lâm sàng và thị trường tiềm năng để điều trị bệnh LDCD.
Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Capricor hiện đang hoạt động thua lỗ, với tỷ suất lợi nhuận gộp âm -37,73%. Điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học trong giai đoạn phát triển, vì họ thường phải chịu chi phí nghiên cứu và phát triển đáng kể trước khi đưa sản phẩm ra thị trường.
Một mẹo InvestingPro nhấn mạnh rằng các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại, điều này có vẻ mâu thuẫn với kết quả lâm sàng tích cực. Điều này có thể là do công ty tập trung vào nghiên cứu và phát triển hơn là thương mại hóa ngay lập tức.
Một mẹo InvestingPro có liên quan khác chỉ ra rằng biến động giá cổ phiếu khá biến động. Sự biến động này là điển hình cho các cổ phiếu công nghệ sinh học, đặc biệt là khi chúng tiếp cận các cột mốc quan trọng như kế hoạch nộp đơn xin cấp phép sinh học cho deramiocel vào cuối năm 2024.
Đối với các nhà đầu tư đang tìm kiếm một phân tích toàn diện hơn, InvestingPro cung cấp 16 lời khuyên bổ sung cho Capricor Therapeutics, cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.