BrainStorm tiến triển trong điều trị ALS với sự chấp thuận thử nghiệm từ FDA

Investing.com — BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào liệu pháp tế bào gốc cho các bệnh thoái hóa thần kinh, đã nhận được sự chấp thuận từ FDA để bắt đầu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3b cho phương pháp điều trị ALS, NurOwn®. Sự chấp thuận của FDA, được công bố hôm nay, cho phép công ty bắt đầu tuyển dụng bệnh nhân vào nghiên cứu. Cổ phiếu của công ty, hiện đang giao dịch ở mức 1,32 USD, đã thể hiện động lực mạnh mẽ với mức tăng 8,2% trong tuần qua, mặc dù vẫn thấp hơn đáng kể so với mức cao nhất 52 tuần là 10,05 USD. Theo phân tích của InvestingPro, công ty có vẻ bị định giá thấp một chút ở mức vốn hóa thị trường hiện tại là 8,61 triệu USD.

Thử nghiệm sẽ đánh giá hiệu quả của NurOwn® (tế bào MSC-NTF tự thân) trong điều trị bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS), một bệnh thoái hóa thần kinh tiến triển. Quyết định này được đưa ra sau thỏa thuận Đánh giá Nghị định thư Đặc biệt (SPA) với FDA, khẳng định rằng thiết kế, điểm cuối và phương pháp thống kê của thử nghiệm phù hợp để hỗ trợ Đơn xin Cấp phép Sinh phẩm (BLA) trong tương lai. Dữ liệu từ InvestingPro cho thấy công ty hoạt động với mức nợ vừa phải, với tỷ lệ nợ trên vốn là 0,17, mặc dù tỷ lệ hiện tại là 0,21 cho thấy có thể có thách thức về thanh khoản.

Ông Chaim Lebovits, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của BrainStorm, bày tỏ ý nghĩa của sự chấp thuận từ FDA như một "cột mốc quan trọng" cho cả công ty và cộng đồng ALS. BrainStorm dự định kích hoạt các địa điểm lâm sàng theo từng giai đoạn và đang khám phá các lựa chọn tài trợ, bao gồm cả các khoản tài trợ không pha loãng, để đảm bảo thành công của nghiên cứu.

Thử nghiệm Giai đoạn 3b sắp tới nhằm mục đích tuyển dụng khoảng 200 người tham gia tại các trung tâm y tế học thuật khác nhau. Nó bao gồm một giai đoạn ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược kéo dài 24 tuần, tiếp theo là giai đoạn mở rộng nhãn mở 24 tuần, trong đó tất cả người tham gia sẽ nhận được liệu pháp thử nghiệm. Thước đo hiệu quả chính sẽ là sự thay đổi từ đường cơ sở trong Thang đánh giá chức năng ALS-Sửa đổi (ALSFRS-R) ở tuần 24.

Ban lãnh đạo của BrainStorm sẽ cung cấp thêm chi tiết và thảo luận về sự phát triển trong một cuộc gọi hội nghị cập nhật doanh nghiệp và webcast được lên lịch cho hôm nay. Với mục tiêu giá của các nhà phân tích dao động từ 6,00 USD đến 24,35 USD, các nhà đầu tư tìm kiếm thông tin sâu hơn có thể truy cập Báo cáo Nghiên cứu Pro toàn diện và các số liệu tài chính bổ sung thông qua InvestingPro, cung cấp phân tích độc quyền về hơn 1.400 cổ phiếu Mỹ, bao gồm điểm số sức khỏe chi tiết và dự báo tăng trưởng trong tương lai.

Nền tảng NurOwn® độc quyền của công ty liên quan đến việc sử dụng tế bào gốc trung mô (MSCs) đã được điều chỉnh để tiết ra các yếu tố dinh dưỡng thần kinh (tế bào MSC-NTF), nhằm mục đích giảm viêm thần kinh và thúc đẩy bảo vệ thần kinh. NurOwn® đã hoàn thành thử nghiệm Giai đoạn 3 và hiện đang tiến triển đến thử nghiệm Giai đoạn 3b theo SPA với FDA. BrainStorm đã chia sẻ những hiểu biết từ chương trình lâm sàng của mình trong các tạp chí được bình duyệt và cũng đang phát triển một nền tảng dựa trên exosome để cung cấp các protein trị liệu và axit nucleic.

Bài báo này dựa trên thông cáo báo chí từ BrainStorm Cell Therapeutics Inc.

Trong các tin tức gần đây khác, Brainstorm Cell Therapeutics đã báo cáo kết quả tài chính cho quý 4 năm 2024, nhấn mạnh việc giảm chi phí nghiên cứu và phát triển từ 10,7 triệu USD năm 2023 xuống còn 4,7 triệu USD năm 2024. Công ty cũng thông báo lỗ ròng 11,6 triệu USD cho năm 2024, cải thiện so với khoản lỗ 17,2 triệu USD năm 2023. Dự trữ tiền mặt đã giảm xuống còn 400.000 USD vào cuối năm 2024, giảm từ 1,5 triệu USD trong năm trước. Brainstorm Cell Therapeutics đang thúc đẩy thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3b cho phương pháp điều trị ALS, NurOwn, sau khi đã nộp bản sửa đổi Thuốc Nghiên cứu Mới cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ. Thử nghiệm này nằm trong thỏa thuận Đánh giá Nghị định thư Đặc biệt, có khả năng đẩy nhanh quá trình xem xét quy định. Ngoài ra, công ty đã sửa đổi điều lệ để giảm yêu cầu về số lượng tối thiểu cho các cuộc họp cổ đông, tạo điều kiện thuận lợi hơn cho việc tổ chức các cuộc họp như vậy. Những phát triển này phản ánh sự tập trung chiến lược của Brainstorm vào việc thúc đẩy liệu pháp ALS của mình trong bối cảnh đối mặt với những thách thức về tài chính và hoạt động.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.