Chính phủ họp với các tập đoàn bất động sản, công ty chứng khoán lớn
Investing.com — Beacon Therapeutics đã công bố dữ liệu tạm thời từ thử nghiệm giai đoạn II DAWN, cho thấy chương trình nghiên cứu chính của họ, laru-zova, có tiềm năng cải thiện thị lực cho bệnh nhân mắc bệnh võng mạc sắc tố liên kết nhiễm sắc thể X (XLRP). Những phát hiện này đã được trình bày tại Hội nghị thường niên của Hiệp hội Nghiên cứu Thị lực và Nhãn khoa (ARVO) 2025 diễn ra từ ngày 4-8 tháng 5.
Dữ liệu sáu tháng từ thử nghiệm cho thấy bệnh nhân đã trải qua cải thiện trong các chỉ số chức năng thị giác quan trọng, như thị lực trong điều kiện ánh sáng yếu (LLVA) và độ nhạy trung bình, được đo bằng vi thị trường. Những cải thiện này được quan sát thấy ở mắt nghiên cứu so với mắt còn lại đã được điều trị trước đó, cho thấy hiệu quả tích cực bền vững của liệu pháp.
Về mặt an toàn, laru-zova nhìn chung được dung nạp tốt, với hầu hết các biến cố bất lợi liên quan đến mắt xuất hiện trong quá trình điều trị đều không nghiêm trọng và được giải quyết sau các thủ thuật phẫu thuật cần thiết và sử dụng steroid. Không có báo cáo về các phản ứng bất lợi nghiêm trọng không mong muốn, bong võng mạc, hoặc viêm bên trong mắt.
Thử nghiệm DAWN là một nghiên cứu mở đánh giá hiệu quả, độ an toàn và khả năng dung nạp của hai mức liều laru-zova ở những người tham gia mắc XLRP đã từng nhận liệu pháp gen nhắm vào protein RPGR. Thử nghiệm nhằm cung cấp dữ liệu hỗ trợ cho thử nghiệm giai đoạn II/III VISTA đang diễn ra.
XLRP là một bệnh thường dẫn đến mù lòa vào tuổi trung niên và hiện tại chưa có phương pháp điều trị. Laru-zova, một liệu pháp gen, được thiết kế để khôi phục chức năng của cả tế bào que và tế bào nón trong mắt bằng cách cung cấp một bản sao hoạt động của gen RPGRORF15.
Kết quả tạm thời từ thử nghiệm DAWN đánh dấu một cột mốc tiếp cận vốn quan trọng cho Beacon, theo định nghĩa của Syncona Ltd, nhà đầu tư khoa học đời sống hỗ trợ Beacon Therapeutics. Cột mốc này có thể tạo điều kiện tiếp cận nguồn vốn hỗ trợ công ty tiến tới các giai đoạn phát triển tiếp theo.
Beacon Therapeutics tiếp tục tuyển bệnh nhân vào thử nghiệm then chốt giai đoạn 2/3 VISTA cho laru-zova, với mục tiêu thiết lập thêm về hiệu quả và độ an toàn của phương pháp điều trị.
Bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Beacon Therapeutics và không cấu thành sự xác nhận đối với công ty hoặc sản phẩm của họ.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.