Arrowhead tiến bộ các ứng cử viên RNAi để điều trị béo phì

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) hôm nay đã công bố sự tiến triển của hai ứng cử viên can thiệp RNA (RNAi), ARO-INHBE và ARO-ALK7, vào giai đoạn cuối cùng của sự phát triển tiền lâm sàng để điều trị béo phì và các bệnh chuyển hóa. Công ty có kế hoạch nộp đơn đăng ký thử nghiệm lâm sàng vào cuối năm 2024 và đặt mục tiêu bắt đầu nghiên cứu vào đầu năm 2025.

Những ứng cử viên này đã cho thấy tiềm năng trong các nghiên cứu tiền lâm sàng để giảm trọng lượng cơ thể và khối lượng chất béo trong khi vẫn duy trì khối lượng cơ nạc, đây có thể là một cải tiến đáng kể so với các liệu pháp béo phì hiện có. Cách tiếp cận của Arrowhead liên quan đến việc nhắm mục tiêu biểu hiện gan của gen INHBE và biểu hiện mô mỡ của gen ALK7, cả hai đều đã được xác nhận về mặt di truyền là mục tiêu liên quan đến nguy cơ béo phì và các bệnh chuyển hóa thấp hơn.

Nghiên cứu của công ty chỉ ra rằng việc ức chế các gen này có thể dẫn đến tăng lipolysis, giảm phì đại mỡ và rối loạn chức năng, giảm mỡ nội tạng và cải thiện tình trạng kháng insulin. Điều này có thể đại diện cho một cơ chế mới để điều trị béo phì và các tình trạng liên quan của nó.

Tiến sĩ James Hamilton, Trưởng khoa Khám phá và Y học Dịch thuật tại Arrowhead, bày tỏ sự lạc quan về các chiến lược điều trị mới nổi lên để quản lý béo phì, nhấn mạnh tầm quan trọng của các nghiên cứu lâm sàng sắp tới. Công ty tin rằng những loại thuốc mới này có khả năng tác động đáng kể đến bối cảnh điều trị cho bệnh nhân béo phì và các bệnh liên quan.

Arrowhead sẽ tổ chức một hội thảo trên web hôm nay để thảo luận về ARO-INHBE và ARO-ALK7 như một phần của Chuỗi hội thảo trên web R&D mùa hè năm 2024. Sự kiện này sẽ có sự tham gia của quản lý Arrowhead và Tiến sĩ Carel le Roux từ Đại học Dublin.

Arrowhead Pharmaceuticals chuyên phát triển phương pháp trị liệu dựa trên RNAi, một công nghệ cho phép làm im lặng các gen cụ thể chịu trách nhiệm về bệnh tật. Đường ống của công ty bao gồm các ứng cử viên nhắm vào nhiều loại bệnh khó chữa.

Arrowhead Pharmaceuticals Inc. đã báo cáo khoản lỗ ròng 170,8 triệu USD cho kết quả kinh doanh quý III năm tài chính 2024, với tiền mặt và các khoản đầu tư đạt tổng cộng 436,7 triệu USD. Công ty đang chuẩn bị cho việc ra mắt thương mại ứng cử viên thuốc đầu tiên, plozasiran, cho hội chứng chylomicronemia gia đình (FCS), đang chờ phê duyệt và đặt mục tiêu mở rộng đường ống lên ít nhất 20 giai đoạn lâm sàng hoặc các sản phẩm được bán trên thị trường vào năm tới. Arrowhead cũng đã công bố một cơ sở tín dụng có bảo đảm cao cấp trị giá 500 triệu đô la với Sixth Street và khoản thanh toán cột mốc 50 triệu đô la từ Royalty Pharma.

Những phát triển gần đây cũng bao gồm kế hoạch của công ty để bắt đầu thử nghiệm CAPITAN giai đoạn 3 cho tăng lipid máu hỗn hợp và chuẩn bị hồ sơ quy định cho các chỉ định khác.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) chuẩn bị cho giai đoạn quan trọng tiếp theo trong sứ mệnh chống béo phì và các bệnh chuyển hóa, bối cảnh tài chính thể hiện một bức tranh hỗn hợp. Theo dữ liệu của InvestingPro, Arrowhead có vốn hóa thị trường là 2,79 tỷ USD, định vị nó là một công ty quan trọng trong ngành công nghệ sinh học. Tuy nhiên, cổ phiếu của công ty đã trải qua sự biến động, thể hiện qua mức giảm 18,69% so với tháng trước và giảm 25,31% từ đầu năm đến nay.

Mẹo InvestingPro nêu bật các chỉ số tài chính quan trọng mà các nhà đầu tư tiềm năng nên xem xét. Các nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh kỳ vọng thu nhập của họ xuống trong giai đoạn sắp tới, đây có thể là dấu hiệu của những thách thức mà Arrowhead phải đối mặt. Hơn nữa, thu nhập ròng của công ty dự kiến sẽ giảm trong năm nay và các nhà phân tích không dự đoán lợi nhuận trong giai đoạn này. Điều này có thể là do chi phí cao liên quan đến giai đoạn cuối của sự phát triển tiền lâm sàng và việc chuẩn bị cho các ứng dụng thử nghiệm lâm sàng cho ARO-INHBE và ARO-ALK7.

Trên một lưu ý tích cực hơn, Arrowhead hoạt động với mức nợ vừa phải và có tài sản lưu động vượt quá nghĩa vụ ngắn hạn, cho thấy mức độ ổn định tài chính. Sự tập trung chiến lược của công ty vào liệu pháp dựa trên RNAi cho các bệnh khó chữa có khả năng dẫn đến tăng trưởng dài hạn, mặc dù hiện tại thiếu lợi nhuận. Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào Arrowhead, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết bổ sung, với tổng cộng 14 mẹo có sẵn cung cấp phân tích sâu hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.

Thông tin do InvestingPro cung cấp, bao gồm các mẹo bổ sung được tìm thấy tại https://www.investing.com/pro/ARWR, được thiết kế để hỗ trợ các nhà đầu tư đưa ra quyết định sáng suốt về các khoản đầu tư của họ vào lĩnh vực công nghệ sinh học và Dược phẩm Arrowhead nói riêng.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.