Applied Therapeutics họp với FDA về thuốc tiềm năng điều trị CMT-SORD

NEW YORK - Applied Therapeutics, Inc. (NASDAQ:APLT) thông báo hôm thứ Hai rằng công ty đã hoàn tất cuộc họp với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ về đơn đăng ký thuốc mới tiềm năng govorestat để điều trị Bệnh Charcot-Marie-Tooth do Thiếu hụt Sorbitol Dehydrogenase (CMT-SORD). Thông tin này đã thu hút sự quan tâm của các nhà đầu tư, với cổ phiếu tăng vọt hơn 160% trong tuần qua, theo dữ liệu từ InvestingPro.

Công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng này, hiện được định giá 178,58 triệu USD, đang chờ biên bản cuộc họp chính thức từ FDA trước khi quyết định các bước tiếp theo. Theo thông cáo báo chí của công ty, chiến lược nộp đơn để được phê duyệt theo quy định, bao gồm cả theo con đường phê duyệt nhanh, vẫn chưa được xác định. Phân tích từ InvestingPro cho thấy công ty duy trì bảng cân đối kế toán mạnh với lượng tiền mặt nhiều hơn nợ, mặc dù vẫn chưa có lãi.

CMT-SORD được mô tả là một bệnh thần kinh di truyền tiến triển hiếm gặp ảnh hưởng đến các dây thần kinh ngoại biên và tế bào thần kinh vận động. Tình trạng này ảnh hưởng đến khoảng 3.300 bệnh nhân ở Hoa Kỳ và 4.000 bệnh nhân ở EU. Bệnh xảy ra do thiếu enzyme sorbitol dehydrogenase, dẫn đến sự tích tụ sorbitol trong máu và các mô.

Govorestat, một chất ức chế Aldose Reductase thấm qua hệ thần kinh trung ương, đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi từ FDA cho điều trị CMT-SORD, cùng với Chỉ định Sản phẩm Thuốc mồ côi từ Cơ quan Thuốc châu Âu.

Thuốc ứng viên này cũng đang được phát triển cho các bệnh hiếm gặp khác bao gồm Galactosemia Cổ điển và rối loạn bẩm sinh glycosyl hóa phosphomannomutase 2.

Applied Therapeutics tập trung vào việc phát triển các ứng viên thuốc mới cho các bệnh hiếm. Công ty khẳng định vẫn cam kết giải quyết nhu cầu chưa được đáp ứng của bệnh nhân sống với CMT-SORD.

Trong tin tức gần đây khác, Applied Therapeutics, Inc. đã ký kết Thỏa thuận Bán hàng Chào bán Vốn Có kiểm soát với Cantor Fitzgerald & Co. Thỏa thuận này cho phép Applied Therapeutics chào bán và bán cổ phiếu phổ thông của mình, với tổng giá chào bán lên đến 75 triệu USD. Việc bán hàng sẽ được tiến hành như các chào bán "theo thị trường", tuân thủ các quy định của SEC. Những chào bán này sẽ được thực hiện theo bản đăng ký kệ hiện có của công ty trên Mẫu S-3, có hiệu lực vào đầu năm nay vào tháng Năm. Bản bổ sung bản cáo bạch đã được nộp gần đây để tạo điều kiện cho các giao dịch này. Sự phát triển này đánh dấu một bước đi quan trọng đối với Applied Therapeutics khi công ty tìm cách huy động vốn thông qua việc bán cổ phiếu.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.