SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR), một công ty công nghệ sinh học, đã đạt được một cột mốc quan trọng trong việc phát triển ứng cử viên thuốc chính, CAP-1002, để điều trị chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD).
Sau các cuộc thảo luận gần đây với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), công ty đã thiết lập khả năng so sánh phi lâm sàng cho sản phẩm thuốc của mình, cho phép sử dụng cơ sở San Diego để sản xuất khi được phê duyệt tiềm năng.
FDA đã khuyên Capricor chuẩn bị cho một cuộc họp Đơn xin cấp phép tiền sinh học (BLA) và đệ trình BLA. Một cuộc họp Loại B tiếp theo với FDA được lên kế hoạch vào quý II năm 2024 để thảo luận về các bước này, điều này có thể dẫn đến quá trình nộp đơn được đẩy nhanh.
Capricor có kế hoạch trình bày dữ liệu an toàn và hiệu quả mở rộng nhãn mở HOPE-2 trong 3 năm trong quý tới như một phần của chiến lược hỗ trợ đệ trình BLA. FDA đã đồng ý rằng dữ liệu bổ sung từ Nhóm B của thử nghiệm lâm sàng HOPE-3 sẽ không được yêu cầu phê duyệt, cho thấy sự tự tin vào dữ liệu hiện có do Capricor trình bày.
Linda Marbán, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Capricor, bày tỏ sự hài lòng với phản hồi của FDA, nhấn mạnh sự chứng minh thành công về khả năng so sánh sản phẩm giữa các cơ sở Los Angeles và San Diego của công ty. Sự liên kết này với FDA dự kiến sẽ bảo tồn các nguồn lực và hợp lý hóa việc chuẩn bị cho sự ra mắt tiềm năng của CAP-1002.
CAP-1002 đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi và được hỗ trợ bởi Chỉ định Trị liệu Nâng cao Y học Tái tạo. Nếu được FDA chấp thuận để điều trị bệnh LDCD, Capricor có thể đủ điều kiện nhận Phiếu đánh giá ưu tiên do chỉ định bệnh nhi hiếm gặp của nó.
Capricor cũng đang chuẩn bị cho một sự ra mắt tiềm năng hợp tác với công ty con của Nippon Shinyaku tại Hoa Kỳ, NS Pharma, Inc. Công ty sẽ tổ chức một webcast nhà đầu tư ảo vào ngày 29 tháng 4 năm 2024, để thảo luận về những cập nhật này.
Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Capricor Therapeutics.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) tiếp tục có những bước tiến trong việc phát triển ứng cử viên thuốc hàng đầu, CAP-1002, cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), các nhà đầu tư và các bên liên quan đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và hiệu suất thị trường của công ty. Với vốn hóa thị trường là 151,84 triệu đô la và tăng trưởng doanh thu đáng kể trong mười hai tháng qua, Capricor cho thấy một quỹ đạo đầy hứa hẹn. Tuy nhiên, biên lợi nhuận gộp của công ty ở mức -44,76%, phản ánh những thách thức về lợi nhuận.
Mẹo InvestingPro cho Capricor chỉ ra một bức tranh hỗn hợp: công ty nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, đó là một dấu hiệu tích cực cho sự ổn định tài chính. Mặt khác, Capricor đang nhanh chóng đốt cháy tiền mặt và không có lãi trong mười hai tháng qua. Các nhà phân tích cũng không dự đoán công ty sẽ có lãi trong năm nay, đây là một cân nhắc quan trọng đối với các nhà đầu tư tiềm năng.
Biến động giá cổ phiếu là một yếu tố khác cần xem xét, vì cổ phiếu của Capricor đã trải qua những biến động đáng kể gần đây. Mặc dù giá tăng mạnh trong sáu tháng qua, với lợi nhuận 75,59%, cổ phiếu đã bị ảnh hưởng đáng kể trong tuần và tháng qua, với tổng lợi nhuận lần lượt là -13,15% và -24,45%. Sự biến động này có thể mang lại cả rủi ro và cơ hội cho các nhà đầu tư.
Đối với những người tìm kiếm thêm thông tin chi tiết, có thêm 11 Mẹo InvestingPro có sẵn, có thể cung cấp sự hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng thị trường của Capricor. Để khám phá thêm những điều này, hãy truy cập InvestingPro và cân nhắc sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.