Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
Vào thứ Tư, H.C. Wainwright tái khẳng định xếp hạng Mua đối với cổ phiếu Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR), với mục tiêu giá là 77,00 đô la. Hiện đang giao dịch ở mức 13,70 đô la, cổ phiếu đã cho thấy động lực đáng chú ý với lợi nhuận 176% trong năm qua. Theo dữ liệu của InvestingPro , các nhà phân tích duy trì sự đồng thuận tăng giá mạnh mẽ về cổ phiếu, với mục tiêu giá dao động từ 25 đến 77 đô la. Sự chứng thực của công ty sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) gần đây chấp nhận Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) của Capricor cho deramiocel, một phương pháp điều trị bệnh cơ tim loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), vào ngày 4 tháng 3. FDA cũng cấp trạng thái Đánh giá Ưu tiên trị liệu. Với vốn hóa thị trường là 623 triệu đô la và vị thế thanh khoản mạnh mẽ (tỷ lệ hiện tại là 4,19), phân tích của InvestingPro cho thấy công ty có vị trí tốt để hỗ trợ các nỗ lực thương mại hóa của mình.
Bệnh cơ tim DMD hiện chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt và là nguyên nhân hàng đầu gây tử vong ở bệnh nhân DMD. BLA cho deramiocel được hỗ trợ bởi dữ liệu tim từ các thử nghiệm mở rộng nhãn mở Giai đoạn 2 HOPE-2 và HOPE-2. Những thử nghiệm này chỉ ra rằng điều trị bằng deramiocel có thể dẫn đến cải thiện chức năng tim, một sự phát triển đáng kể do thiếu các liệu pháp hiện có.
FDA đã ấn định ngày Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 31 tháng 8 để đưa ra quyết định về deramiocel. Mặc dù vẫn chưa rõ liệu một cuộc họp của Ủy ban Cố vấn (AdCom) có cần thiết cho đơn đăng ký hay không, Capricor đang tích cực chuẩn bị cho các kết quả khác nhau. Sự chuẩn bị của công ty bao gồm các bước để phê duyệt và thương mại hóa tiềm năng, chẳng hạn như tăng cường các hoạt động tiền thương mại, mở rộng khả năng sản xuất và thiết lập quan hệ đối tác quan trọng cho sự ra mắt của deramiocel tại Hoa Kỳ và thị trường quốc tế.
Nhà phân tích của H.C. Wainwright trích dẫn hồ sơ an toàn và hiệu quả mạnh mẽ của liệu pháp là lý do để duy trì triển vọng tích cực về cổ phiếu của Capricor. Công ty tin rằng deramiocel có thể nổi lên như một lựa chọn điều trị đầu tiên cho bệnh nhân DMD. Trong khi cổ phiếu thể hiện sự biến động cao với beta là 4,11, người đăng ký InvestingPro có thể truy cập 13 mẹo đầu tư bổ sung và phân tích toàn diện thông qua Báo cáo Nghiên cứu Pro, giúp các nhà đầu tư đưa ra quyết định sáng suốt hơn về công ty công nghệ sinh học đột phá tiềm năng này.
Trong một tin tức gần đây khác, Capricor Therapeutics đã công bố tiến bộ đáng kể liên quan đến Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) cho deramiocel, một phương pháp điều trị bệnh cơ tim loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD). Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận BLA và cấp cho nó trạng thái Đánh giá ưu tiên, với ngày hành động mục tiêu được đặt vào ngày 31 tháng 8 năm 2025. Sự phát triển này đánh dấu một cột mốc tiềm năng đối với Capricor, vì deramiocel có thể trở thành liệu pháp đầu tiên được phê duyệt đặc biệt nhắm vào bệnh cơ tim DMD. Việc đệ trình được hỗ trợ bởi dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 và đã nhận được Chỉ định Thuốc mồ côi từ cả FDA và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA). Ngoài ra, Capricor đã hoàn thành đệ trình BLA luân phiên của mình, kích hoạt khoản thanh toán cột mốc 10 triệu đô la từ đối tác của nó, Nippon Shinyaku. Các nhà phân tích tại H.C. Wainwright và Jones Trading đã duy trì xếp hạng Mua của họ, với mục tiêu giá lần lượt là 77,00 đô la và 40,00 đô la, phản ánh niềm tin vào sự tiến bộ của công ty. Bất chấp một lá thư cảnh báo gần đây của FDA không liên quan đến deramiocel, Jones Trading tin rằng phản ứng của thị trường đã bị phóng đại và vẫn lạc quan về triển vọng phê duyệt của liệu pháp. Capricor đang tích cực chuẩn bị thương mại hóa, mở rộng khả năng sản xuất và hình thành quan hệ đối tác chiến lược để hỗ trợ giới thiệu thị trường của deramiocel.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.