Bitcoin vượt Google, xếp thứ 5 toàn cầu về vốn hoá thị trường
Investing.com - Công ty Larimar Therapeutics (NASDAQ:LRMR) đã điều chỉnh thời gian nộp đơn xin cấp phép sinh phẩm (BLA) cho phương pháp điều trị bệnh Friedreich's Ataxia nomlabofusp sang quý 2 năm 2026, theo thông báo của công ty vào hôm thứ Hai. Cổ phiếu này, theo dữ liệu InvestingPro cho thấy đã giảm hơn 10% trong tuần qua, dường như đang được định giá thấp dựa trên phân tích Giá trị Hợp lý.
Lịch trình điều chỉnh này thể hiện sự trì hoãn so với mục tiêu cuối năm 2025 trước đây, sau khi nhận được các khuyến nghị bằng văn bản từ FDA về yêu cầu cơ sở dữ liệu an toàn và việc sử dụng nồng độ frataxin trên da như một điểm cuối thay thế cho phương pháp điều trị.
Leerink Partners đã tái khẳng định xếp hạng Vượt trội và mục tiêu giá 25,00 USD đối với cổ phiếu Larimar mặc dù thời gian kéo dài, lưu ý rằng con đường Phê duyệt Nhanh vẫn khả thi cho ứng viên thuốc này.
Công ty dự định yêu cầu phê duyệt để điều trị cho một quần thể rộng bao gồm người lớn, thanh thiếu niên và trẻ em mắc bệnh Friedreich's Ataxia, điều này đã ảnh hưởng đến các khuyến nghị của FDA về kích thước cơ sở dữ liệu an toàn cần thiết.
Larimar báo cáo có 158 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền mặt và chứng khoán có thể bán được vào cuối quý 1 năm 2025, dự kiến sẽ cung cấp đủ tài chính đến quý 2 năm 2026, trùng với mục tiêu nộp BLA mới.
Trong các tin tức gần đây khác, Larimar Therapeutics đã thông báo kế hoạch nộp đơn xin cấp phép sinh phẩm (BLA) cho ứng viên thuốc điều trị bệnh Friedreich's ataxia, nomlabofusp, vào quý 2 năm 2026. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã đưa ra hướng dẫn cho phép sử dụng nồng độ frataxin trên da như một điểm cuối thay thế để phê duyệt nhanh. Việc chuẩn bị cho một nghiên cứu Giai đoạn 3 toàn cầu đang được tiến hành, dự kiến sẽ bao gồm 100-150 bệnh nhân có khả năng đi lại, nghiên cứu này sẽ đóng vai trò là thử nghiệm xác nhận. Các công ty phân tích đã thể hiện mức độ lạc quan khác nhau, với Citizens JMP duy trì xếp hạng Vượt trội Thị trường và mục tiêu giá 21 USD, trích dẫn các cột mốc quan trọng trong năm 2025. Trong khi đó, Jones Trading và Citi đều tái khẳng định xếp hạng Mua với mục tiêu 14 USD, tập trung vào phản hồi của FDA về mức frataxin trên da. H.C. Wainwright cũng duy trì xếp hạng Mua với mục tiêu 16 USD, bày tỏ sự tự tin cao hơn vào tiềm năng thị trường và tiến trình quản lý của thuốc. Những phát triển này nhấn mạnh các bước quan trọng trong hành trình của Larimar hướng tới việc đưa nomlabofusp ra thị trường như một phương pháp điều trị bệnh Friedreich's ataxia.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.