Tổng thống Mỹ bị Thống đốc Fed đệ đơn kiện
Vào thứ Sáu, H.C. Wainwright tái khẳng định xếp hạng Mua với mục tiêu giá là 77,00 đô la đối với cổ phiếu Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR). Nhà phân tích của công ty nhấn mạnh việc hoàn thành đơn xin cấp phép sinh học (BLA) với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị bệnh cơ tim loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) bằng cách sử dụng deramiocel, trước đây được gọi là CAP-1002.
Việc đệ trình BLA, được công bố vào ngày 2 tháng 1, đã được hoàn thành đúng tiến độ và thúc đẩy khoản thanh toán cột mốc 10 triệu đô la cho Capricor từ đối tác của nó, Nippon Shinyaku. Dữ liệu được trình bày trong BLA nhấn mạnh lợi ích của deramiocel đối với bệnh cơ tim liên quan đến DMD, rút ra từ kết quả của các thử nghiệm HOPE-2 giai đoạn 2 và mở rộng nhãn mở (OLE), cũng như so sánh với dữ liệu lịch sử tự nhiên ở cấp độ bệnh nhân.
FDA dự kiến sẽ cung cấp phản hồi về đệ trình vào quý đầu tiên của năm 2025. Capricor lạc quan về việc nhận được chỉ định Đánh giá Ưu tiên, điều này có thể dẫn đến ngày Đạo luật Phí Người dùng Thuốc theo toa (PDUFA) tiềm năng vào nửa cuối năm 2025.
Trước khi được phê duyệt và ra mắt thị trường, Capricor đang tích cực chuẩn bị thương mại hóa. Các nỗ lực bao gồm tăng cường các hoạt động tiền thương mại, mở rộng khả năng sản xuất và xây dựng quan hệ đối tác chiến lược để hỗ trợ sự ra đời thành công của deramiocel ở cả thị trường Hoa Kỳ và quốc tế.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.