Giá vàng hôm nay 24-8: Cửa hàng nhỏ đẩy giá vàng miếng SJC lên 128 triệu đồng/lượng
Vào thứ Tư, ngày 11 tháng 6 năm 2025, Fulcrum Therapeutics (NASDAQ:FULC) đã có bài thuyết trình tại Hội nghị Chăm sóc Sức khỏe Toàn cầu Thường niên lần thứ 46 của Goldman Sachs, cung cấp tổng quan toàn diện về các sáng kiến chiến lược của công ty. Công ty đã nhấn mạnh tiến độ về các thử nghiệm lâm sàng quan trọng và tình hình tài chính, đồng thời đề cập đến những thách thức và kế hoạch tương lai trong bối cảnh ngành chăm sóc sức khỏe cạnh tranh.
Những điểm chính
- Sản phẩm chủ lực của Fulcrum, losvidir, đang trong giai đoạn thử nghiệm Ib cho bệnh hồng cầu hình liềm, với những kết quả ban đầu đầy hứa hẹn.
- Công ty dự kiến nộp hồ sơ IND cho hợp chất điều trị bệnh thiếu máu Diamond Blackfan vào cuối năm nay.
- Vị thế tiền mặt vững mạnh với 226 triệu USD hỗ trợ dự kiến dòng tiền kéo dài đến năm 2027.
- Kết quả thử nghiệm lâm sàng cho các nhóm dùng losvidir liều 12mg và 20mg dự kiến sẽ có vào đầu quý 3 và cuối năm, tương ứng.
- Fulcrum đang khám phá các chiến lược quy định, bao gồm việc sử dụng hemoglobin bào thai làm điểm cuối thay thế cho phê duyệt nhanh.
Kết quả tài chính
- Vị thế tiền mặt: Fulcrum kết thúc quý 1 với 226 triệu USD tiền mặt.
- Dự kiến chi tiêu: Công ty dự kiến sẽ chi tiêu từ 55 triệu USD đến 65 triệu USD trong năm 2024.
- Dòng tiền: Dự báo hiện tại cho thấy dòng tiền kéo dài ít nhất đến năm 2027, hỗ trợ việc tiếp tục phát triển các sản phẩm trong quy trình nghiên cứu.
Cập nhật hoạt động
- Thử nghiệm PIONEER:
- Nghiên cứu giai đoạn Ib với các nhóm ở liều lượng tăng dần: 2mg, 6mg, 12mg, 20mg.
- Đã hoàn thành tuyển dụng cho nhóm 12mg (16 bệnh nhân); đang tiếp tục cho nhóm 20mg.
- Dự kiến có kết quả vào đầu quý 3 cho nhóm 12mg và cuối năm cho nhóm 20mg.
- Tập trung vào bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm nghiêm trọng đã thất bại với điều trị hydroxyurea.
- Lệnh tạm dừng lâm sàng: Đã được dỡ bỏ sau sáu tháng kể từ khi được áp dụng vào đầu năm 2023, cho phép thử nghiệm tiếp tục.
- Bệnh thiếu máu Diamond Blackfan: Dự kiến nộp hồ sơ IND vào cuối năm cho một hợp chất mới.
Triển vọng tương lai
- Chiến lược quy định:
- Fulcrum dự kiến gặp FDA sau khi có kết quả dữ liệu để thảo luận về việc mở rộng thử nghiệm và khả năng phê duyệt nhanh.
- Đang xem xét hemoglobin bào thai như một điểm cuối thay thế cho các con đường quy định nhanh chóng.
- Thiết kế thử nghiệm lâm sàng:
- Một nghiên cứu then chốt có thể liên quan đến kết quả sau sáu tháng để phê duyệt nhanh hoặc nghiên cứu một năm tập trung vào các điểm cuối VOC.
- Nghiên cứu này có thể sẽ yêu cầu vài trăm bệnh nhân để đánh giá hiệu quả và 100 bệnh nhân để đánh giá an toàn trong một năm.
Điểm nổi bật trong phần hỏi đáp
- Mục tiêu hemoglobin bào thai: Nhắm đến mức tăng một chữ số ở mức trung bình đến cao, có khả năng giảm một nửa số lần VOC.
- Đa dược: Sự cần thiết sẽ phụ thuộc vào hiệu quả của các chất kích thích HbF đường uống; đơn trị liệu có thể đủ nếu mức HbF đạt mức 20% trung bình.
- Cảnh quan cạnh tranh: Tiếp tục quan tâm đến việc kích thích hemoglobin bào thai như một cơ chế điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.
- Quy mô thị trường: Khoảng 100.000 bệnh nhân tại Hoa Kỳ, với ước tính toàn cầu từ 4 triệu đến 8 triệu.
Tóm lại, trọng tâm chiến lược của Fulcrum Therapeutics về các tiến bộ lâm sàng và ổn định tài chính đặt công ty ở vị thế tốt cho sự tăng trưởng trong tương lai. Để hiểu chi tiết, hãy tham khảo bản ghi đầy đủ dưới đây.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.