CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ALNY), một nhà lãnh đạo trong liệu pháp RNAi, đã báo cáo kết quả tích cực từ nghiên cứu KARDIA-2 Giai đoạn 2 của zilebesiran, một liệu pháp RNAi điều tra cho tăng huyết áp. Nghiên cứu đã đạt được điểm cuối chính của nó, chứng minh giảm đáng kể huyết áp tâm thu (SBP) khi kết hợp với các loại thuốc hạ huyết áp tiêu chuẩn.
Bệnh nhân trong nghiên cứu toàn cầu, đa trung tâm, ghi danh 672 người lớn bị tăng huyết áp nhẹ đến trung bình, đã giảm đáng kể về mặt lâm sàng và thống kê SBP trung bình 24 giờ ở tháng thứ ba. Những kết quả này nhất quán trên ba đoàn hệ, mỗi nhóm nhận được một liệu pháp nền tiêu chuẩn khác nhau, bao gồm thuốc lợi tiểu, thuốc chẹn kênh canxi hoặc thuốc chẹn thụ thể angiotensin.
Zilebesiran, nhắm vào angiotensinogen trong gan, cũng thể hiện một hồ sơ an toàn và dung nạp thuận lợi. Dữ liệu cho thấy tiềm năng của liều hai năm một lần, có thể cung cấp một chế độ điều trị thuận tiện hơn cho bệnh nhân.
Simon Fox, Tiến sĩ, Phó Chủ tịch và Trưởng chương trình Zilebesiran tại Alnylam, bày tỏ sự tin tưởng vào hồ sơ khác biệt của thuốc và khả năng kiểm soát huyết áp bổ sung. Kết quả nghiên cứu đầy đủ sẽ được trình bày tại Phiên họp khoa học thường niên của Đại học Tim mạch Hoa Kỳ vào ngày 7 tháng 4 năm 2024.
Song song, Alnylam và Roche đã khởi xướng nghiên cứu KARDIA-3 Giai đoạn 2 để đánh giá zilebesiran ở những bệnh nhân có nguy cơ tim mạch cao bị tăng huyết áp không kiểm soát được, mặc dù các phương pháp điều trị hiện có. Nghiên cứu này sẽ tiếp tục khám phá hiệu quả và an toàn của zilebesiran như một liệu pháp bổ sung.
Zilebesiran sử dụng công nghệ liên hợp GalNAc Enhanced Stabilization Chemistry Plus (ESC +) của Alnylam, được thiết kế để tiêm dưới da không thường xuyên. Thuốc nghiên cứu là một phần của một lớp trị liệu RNAi mới, làm im lặng biểu hiện gen và có khả năng biến đổi điều trị cho các bệnh có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng. Tuy nhiên, sự an toàn và hiệu quả của zilebesiran vẫn chưa được thiết lập bởi các cơ quan quản lý.
Những phát triển này xảy ra khi tăng huyết áp vẫn là một thách thức sức khỏe toàn cầu đáng kể, ảnh hưởng đến hơn một tỷ người trên toàn thế giới. Mặc dù các phương pháp điều trị có sẵn, tỷ lệ kiểm soát là không tối ưu, làm nổi bật sự cần thiết của các lựa chọn điều trị sáng tạo như zilebesiran.
Thông tin được báo cáo dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Alnylam Pharmaceuticals.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.