Hôm thứ Năm, Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE) đã nhận được xếp hạng Outperform từ William Blair, với mục tiêu giá được đặt ở mức 61,00 đô la. Việc bắt đầu bảo hiểm dựa trên tiềm năng của ứng cử viên liệu pháp gen chính của Neurogene, NGN-401, để điều trị hội chứng Rett, một rối loạn thần kinh di truyền hiếm gặp.
Phân tích của William Blair cho thấy NGN-401, bao gồm gen chuyển gen MECP2 của con người có chiều dài đầy đủ và công nghệ EXACT độc quyền của Neurogene, có thể cung cấp biểu hiện gen được quy định và nhất quán. Cách tiếp cận này nhằm giảm thiểu rủi ro biểu hiện quá mức gen và các độc tính liên quan đến nó.
NGN-401 hiện đang trải qua thử nghiệm giai đoạn I / II, đặc biệt đáng chú ý vì phương pháp quản lý trực tiếp có thể tăng cường phân phối sinh học trong não, có khả năng dẫn đến kết quả lâm sàng được cải thiện.
Công ty nhấn mạnh quyết định của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) cho phép Neurogene đẩy nhanh thử nghiệm lâm sàng bằng cách đăng ký trực tiếp bệnh nhân nhi, bỏ qua các nghiên cứu liều lượng người lớn thông thường. Động thái này được xem là minh chứng cho sức mạnh của dữ liệu an toàn tiền lâm sàng của NGN-401.
Điều trị sớm cho bệnh nhi được coi là thuận lợi vì họ có nhiều khả năng đạt được lợi ích điều trị tối đa, điều này có thể dẫn đến một bộ dữ liệu mạnh mẽ cho công ty.
Dự đoán xung quanh dữ liệu ban đầu từ thử nghiệm giai đoạn I / II của NGN-401, dự kiến vào quý IV năm 2024, được xác định là chất xúc tác quan trọng tiềm năng cho cổ phiếu của Neurogene.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.