DALLAS - Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ: TSHA), một công ty giai đoạn lâm sàng chuyên về liệu pháp gen cho các bệnh về hệ thần kinh trung ương, đã nhận được sự chấp thuận từ Ủy ban Giám sát Dữ liệu Độc lập (IDMC) để tăng liều lượng trong các thử nghiệm REVEAL Giai đoạn 1/2 đang diễn ra đối với hội chứng Rett, một rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp. Công ty đã thông báo hôm nay rằng họ sẽ tiến hành đoàn hệ liều cao trong thử nghiệm vị thành niên và người lớn và sẽ tiêm cho bệnh nhân thứ hai trong đoàn hệ liều thấp của thử nghiệm nhi khoa.
IDMC bật đèn xanh sau khi xem xét dữ liệu lâm sàng từ những bệnh nhân đã dùng TSHA-102, liệu pháp gen điều tra. Với sự chấp thuận, công ty sẽ tiêm liều cao 1x1015 tổng vg cho bệnh nhân đầu tiên vào quý II/2024, với dữ liệu ban đầu dự kiến vào nửa cuối năm.
Ngoài việc leo thang liều lượng, Taysha đã mở rộng thử nghiệm REVEAL sang Hoa Kỳ, sau khi đệ trình lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Thử nghiệm, trước đây được tiến hành ở Canada, đang đánh giá tính an toàn và hiệu quả sơ bộ của TSHA-102 ở phụ nữ từ 12 tuổi trở lên mắc hội chứng Rett.
TSHA-102 tận dụng công nghệ Phần tử điều tiết tự động đáp ứng miRNA (miRARE) mới, nhằm điều chỉnh mức độ MECP2, một gen quan trọng cho chức năng tế bào thần kinh và khớp thần kinh. Liệu pháp này đã được cấp chỉ định Fast Track, Thuốc mồ côi và Bệnh nhi hiếm gặp bởi FDA và chỉ định Thuốc mồ côi của Ủy ban Châu Âu.
Thử nghiệm nhi khoa, cũng được thiết lập để tiến hành dùng thuốc cho bệnh nhân thứ hai vào quý đầu tiên của năm 2024, đang tập trung vào việc xác định liều dung nạp tối đa (MTD) và liều dùng tối đa (MAD) ở bệnh nhân trẻ tuổi. Dữ liệu ban đầu từ đoàn hệ đầu tiên dự kiến vào giữa năm 2024, cung cấp cái nhìn sâu sắc về tính an toàn và hiệu quả của liệu pháp.
Hội chứng Rett, gây ra bởi đột biến gen MECP2, chủ yếu ảnh hưởng đến phụ nữ và dẫn đến khuyết tật trí tuệ nghiêm trọng, mất giao tiếp và suy giảm vận động. Hiện tại, không có phương pháp điều trị nào được phê duyệt giải quyết nguyên nhân di truyền của rối loạn, ảnh hưởng đến khoảng 15.000 đến 20.000 bệnh nhân trên khắp Hoa Kỳ, EU và Vương quốc Anh.
Cập nhật của Taysha về các thử nghiệm lâm sàng dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Taysha Gene Therapies, Inc. (NASDAQ: TSHA) tiến lên phía trước với các thử nghiệm REVEAL Giai đoạn 1/2, các số liệu tài chính và hiểu biết sâu sắc của nhà phân tích từ InvestingPro vẽ nên bức tranh về một công ty đang điều hướng những thách thức điển hình của một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng. Với vốn hóa thị trường là 493,57 triệu đô la và tổng lợi nhuận một năm nổi bật 161,39%, Taysha dường như đang thu hút sự chú ý của các nhà đầu tư lạc quan về triển vọng tương lai của nó, đặc biệt là trong không gian trị liệu gen.
InvestingPro Data nhấn mạnh rằng doanh thu của Taysha trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2023 ở mức 14,35 triệu USD, với biên lợi nhuận gộp duy trì ở mức 100%, phản ánh hiệu quả hoạt động hiện tại của công ty. Mặc dù có những con số doanh thu tích cực này, tỷ suất lợi nhuận hoạt động của công ty được báo cáo ở mức -481,73%, cho thấy đầu tư đáng kể vào nghiên cứu và phát triển, điều này không phải là hiếm đối với các công ty trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.
Một mẹo InvestingPro đặc biệt liên quan đến tình trạng hiện tại của công ty là các nhà phân tích không dự đoán Taysha sẽ có lãi trong năm nay. Cái nhìn sâu sắc này phù hợp với chi phí đáng kể liên quan đến việc thúc đẩy các thử nghiệm lâm sàng và con đường dài để thương mại hóa mà các liệu pháp gen thường phải đối mặt. Hơn nữa, một mẹo khác của InvestingPro cho thấy rằng cổ phiếu hiện đang giao dịch ở bội số định giá doanh thu cao, điều này có thể cho thấy các nhà đầu tư có kỳ vọng cao về tiềm năng tăng trưởng của công ty và sẵn sàng trả phí bảo hiểm cho cổ phiếu của công ty.
Đối với những người quan tâm đến việc tìm hiểu sâu hơn về sức khỏe tài chính và triển vọng tương lai của Liệu pháp gen Taysha, nhiều Mẹo InvestingPro có sẵn, với tổng cộng 11 mẹo bổ sung được liệt kê trên InvestingPro. Độc giả muốn truy cập những thông tin chi tiết có giá trị này có thể sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại https://www.investing.com/pro/TSHA.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.