NEW YORK - Neurogene Inc. (NASDAQ: NGNE), một công ty công nghệ sinh học tập trung vào phát triển các liệu pháp di truyền cho các bệnh thần kinh hiếm gặp, hôm nay thông báo rằng họ đã mở rộng thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2 đang diễn ra cho sản phẩm liệu pháp gen của mình, NGN-401, cho bệnh nhân nhi mắc hội chứng Rett. Thử nghiệm hiện sẽ bao gồm các bệnh nhân bổ sung và một đoàn hệ leo thang liều mới.
Giao thức của thử nghiệm đã được cập nhật để bao gồm tám bệnh nhân trong đoàn hệ 1, sẽ nhận được tổng liều 1×10 ^ 15 tổng bộ gen vectơ được cung cấp thông qua quản lý nội sọ thất. Đáng chú ý, phương pháp dùng thuốc so le trước đây được sử dụng trong Nhóm 1 đã bị loại bỏ, cho phép dùng thuốc song song cho các bệnh nhân còn lại. Sự thay đổi này dự kiến sẽ đẩy nhanh việc hoàn thành liều Cohort 1, hiện được dự đoán vào nửa cuối năm 2024.
Một đoàn hệ 2 mới cũng đã được giới thiệu, nhằm mục đích ghi danh tổng cộng tám bệnh nhân sẽ nhận được liều cao hơn 3×10 ^ 15 tổng bộ gen vector. Ba bệnh nhân đầu tiên của đoàn hệ này sẽ được tiêm so le, với bệnh nhân đầu tiên dự kiến sẽ được tiêm vào quý II/2024. Sau khi xem xét an toàn bởi Hội đồng Giám sát Dữ liệu và An toàn, các bệnh nhân còn lại cũng sẽ được tiêm song song.
Ngoài ra, thử nghiệm đã thực hiện phác đồ ức chế miễn dịch nhắm mục tiêu cho Nhóm thuần tập 2 để giảm thiểu các phản ứng miễn dịch tiềm ẩn liên quan đến vectơ virus liên quan đến adeno được sử dụng trong liệu pháp. Phác đồ này bao gồm rituximab, sirolimus và một đợt điều trị rút ngắn corticosteroid, trong khi Nhóm 1 sẽ tiếp tục với corticosteroid đơn thuần.
Công ty đã báo cáo rằng NGN-401 đã được dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc dấu hiệu độc tính nào được quan sát thấy ở bất kỳ bệnh nhân nào cho đến nay. Dữ liệu lâm sàng tạm thời từ Nhóm thuần tập 1 dự kiến sẽ được báo cáo vào quý IV năm 2024, với dữ liệu bổ sung từ Nhóm thuần tập 2 dự kiến vào nửa cuối năm 2025.
NGN-401 sử dụng công nghệ điều chỉnh gen EXACT độc quyền của Neurogene được thiết kế để cung cấp mức độ biểu hiện gen MECP2 được kiểm soát, điều này rất quan trọng để điều trị hội chứng Rett mà không gây ra tác dụng độc hại liên quan đến biểu hiện quá mức.
Việc mở rộng thử nghiệm lâm sàng này phù hợp với cách tiếp cận chiến lược của Neurogene để phát triển dữ liệu toàn diện hơn để hỗ trợ các cuộc thảo luận về quy định trong tương lai cho NGN-401. Thông tin được cung cấp ở đây dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Neurogene Inc.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.