Cổ phiếu của Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ: NBIX) tăng 5,7% sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt CRENESSITY, một phương pháp điều trị mới cho chứng tăng sản tuyến thượng thận bẩm sinh (CAH). CRENESSITY là loại thuốc đầu tiên nhắm mục tiêu trực tiếp và giảm hormone tuyến phướp thận dư thừa (ACTH) và sản xuất androgen tuyến thượng thận ở những bệnh nhân mắc chứng rối loạn di truyền này.
Bật đèn xanh của FDA cho CRENESSITY, vừa là dung dịch viên nang vừa uống, đánh dấu một tiến bộ đáng kể đối với những người bị ảnh hưởng bởi CAH cổ điển, một tình trạng hiếm gặp và kéo dài suốt đời ảnh hưởng đến tuyến thượng thận. Sự chấp thuận đã được công bố vào thứ Sáu, và thuốc dự kiến sẽ được bán trên thị trường trong vòng một tuần thông qua PANTHERx Rare, một dịch vụ dược phẩm chuyên biệt.
Kyle W. Gano, Tiến sĩ, Giám đốc điều hành của Neurocrine Biosciences, nhấn mạnh cam kết lâu dài của công ty đối với nghiên cứu CAH và bày tỏ lòng biết ơn đối với những người tham gia thử nghiệm lâm sàng và các nhà điều tra vì vai trò của họ trong việc đưa loại thuốc mới này đến cộng đồng CAH. Dina Matos, Giám đốc điều hành của Quỹ CARES, cũng thừa nhận tiềm năng của thuốc trong việc cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân CAH bằng cách giảm nhu cầu điều trị steroid liều cao.
Bất chấp sự đón nhận tích cực của sự chấp thuận của FDA, các nhà phân tích dự đoán một sự ra mắt thương mại dần dần. Evan David Seigerman của BMO Capital đã chỉ ra một số thách thức, bao gồm khả năng tiếp cận thương mại rộng rãi không được mong đợi cho đến nửa cuối năm 2025 và cảnh báo hộp đen của thuốc đòi hỏi phải giám sát cẩn thận các điều chỉnh liệu pháp glucocorticoid.
Chris Shibutani của Goldman Sachs ghi nhận sự chấp thuận là một cột mốc tích cực đối với Neurocrine Biosciences, khẳng định vị thế của nó trong số các công ty công nghệ sinh học thành công trong việc phát triển nhiều loại thuốc trên các lĩnh vực điều trị khác nhau. Nhà phân tích đề cập rằng mặc dù quỹ đạo ra mắt ban đầu có thể khó định lượng, nhưng tiến độ của công ty sẽ được theo dõi trong bối cảnh thu hút bệnh nhân và mở rộng khả năng tiếp cận và bảo hiểm.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.