SOMERSET, NJ - Ủy ban Tư vấn Thuốc Ung thư (ODAC) của Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã nhất trí thông qua CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel) để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị đa u tủy tái phát hoặc chịu lửa, dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu CARTITUDE-4 Giai đoạn 3.
Legend Biotech Corporation (NASDAQ: LEGN), một công ty công nghệ sinh học chuyên về liệu pháp tế bào, đã công bố cuộc bỏ phiếu 11-0 của ODAC ủng hộ liệu pháp này cho những bệnh nhân trước đây đã trải qua ít nhất một dòng trị liệu, bao gồm chất ức chế proteasome và tác nhân điều hòa miễn dịch, và chịu lửa với lenalidomide.
Khuyến nghị của ủy ban là một bước quan trọng hướng tới sự chấp thuận của FDA, với ngày mục tiêu Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) được ấn định vào ngày 5 tháng 4 năm 2024. Cuộc bỏ phiếu tích cực phản ánh đánh giá của ủy ban về hồ sơ rủi ro-lợi ích của cilta-cel, được tìm thấy thuận lợi cho chỉ định được đề xuất.
CARVYKTI là một liệu pháp miễn dịch tế bào T tự thân biến đổi gen nhắm vào kháng nguyên trưởng thành tế bào B (BCMA) và hiện đang được chỉ định cho bệnh nhân trưởng thành bị đa u tủy tái phát hoặc kháng trị sau bốn hoặc nhiều dòng điều trị trước đó. Nghiên cứu CARTITUDE-4 đã so sánh hiệu quả và độ an toàn của CARVYKTI với các phương pháp điều trị hiện có như pomalidomide, bortezomib và dexamethasone, hoặc daratumumab, pomalidomide và dexamethasone.
Vai trò của ODAC là cung cấp các khuyến nghị không ràng buộc cho FDA dựa trên đánh giá dữ liệu an toàn và hiệu quả cho các sản phẩm thuốc ung thư. Quyết định cuối cùng về phê duyệt thuốc được đưa ra bởi FDA.
CARVYKTI trước đó đã nhận được sự chấp thuận của FDA vào tháng 2/2022 và Ủy ban châu Âu vào tháng 5/2022 cho các chỉ định tương tự. Nó cũng giữ Chỉ định Liệu pháp Đột phá ở Hoa Kỳ và Trung Quốc, chỉ định PRIority MEdicines ở Châu Âu và Chỉ định Thuốc Trẻ mồ côi ở Hoa Kỳ, Châu Âu và Nhật Bản.
Sự phát triển này có ý nghĩa quan trọng đối với bệnh nhân đa u tủy, một loại ung thư máu đặc trưng bởi sự tăng sinh quá mức của các tế bào plasma, với hơn 35.000 trường hợp mới dự kiến sẽ được chẩn đoán vào năm 2024 chỉ riêng ở Hoa Kỳ. Sự hỗ trợ của ủy ban cố vấn dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Legend Biotech Corporation.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.