BETHESDA, Md. - Gain Therapeutics, Inc. (NASDAQ: GANX), một công ty công nghệ sinh học tham gia phát triển các liệu pháp phân tử nhỏ allosteric, đã chia sẻ dữ liệu tiền lâm sàng cho thấy bộ điều chỉnh GCase GT-02287 có thể cung cấp khả năng bảo vệ thần kinh và khôi phục chức năng vận động trong các mô hình bệnh Parkinson, ngay cả khi trì hoãn. Những phát hiện này đã được trình bày như một bản tóm tắt cuối cùng tại WORLDSymposium™ lần thứ 20 ở San Diego tuần này.
Nghiên cứu chỉ ra rằng GT-02287, khi dùng cho mô hình chuột mắc bệnh Parkinson sau khi xuất hiện các triệu chứng bệnh, không chỉ cải thiện chức năng vận động mà còn làm giảm mức độ Chuỗi ánh sáng sợi thần kinh (NfL), một dấu ấn sinh học liên quan đến thoái hóa thần kinh, đối với những người thuộc nhóm đối chứng. Những kết quả này cho thấy ứng cử viên thuốc có tác dụng tiến triển trong việc đảo ngược thâm hụt vận động với việc tiếp tục điều trị.
Matthias Alder, Giám đốc điều hành của Gain Therapeutics, bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng của GT-02287 để làm chậm hoặc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh Parkinson, hiện chỉ có các phương pháp điều trị triệu chứng. Công ty đang tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 để đánh giá tính an toàn, khả năng dung nạp và dược động học của GT-02287 ở người lớn khỏe mạnh và có kế hoạch mở rộng thử nghiệm để bao gồm bệnh nhân mắc bệnh Parkinson trong quý III năm nay.
GT-02287 được thiết kế để vượt qua hàng rào máu não và điều chỉnh chức năng của protein lysosomal glucocerebrosidase (GCase). Ở những bệnh nhân mắc bệnh Parkinson GBA1, đột biến gen GBA1 dẫn đến một enzyme rối loạn chức năng, góp phần tích tụ alpha-synuclein và thoái hóa các tế bào thần kinh sản xuất dopamine. Ứng cử viên thuốc của Gain Therapeutics nhằm mục đích khắc phục điều này bằng cách khôi phục chức năng GCase, có khả năng thay đổi tiến trình của bệnh.
Chương trình đã nhận được hỗ trợ tài trợ từ Quỹ Michael J. Fox cho Nghiên cứu Parkinson, Quỹ Silverstein cho bệnh Parkinson với GBA và InnoSuisse.
Thông cáo báo chí này chứa các tuyên bố hướng tới tương lai về những lợi ích tiềm năng và sự phát triển lâm sàng của GT-02287. Kết quả thực tế có thể khác biệt đáng kể so với những dự đoán trong các tuyên bố hướng tới tương lai do nhiều rủi ro và sự không chắc chắn. Thông tin được báo cáo dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Gain Therapeutics.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.