ASHBURN, Va. - Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX), một công ty chuyên về các bệnh hiếm gặp và mồ côi, đã nhận được giấy phép từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để bao gồm thanh thiếu niên từ 14 tuổi trở lên trong các thử nghiệm lâm sàng cho QRX003, một phương pháp điều trị tiềm năng cho Hội chứng Netherton (NS). Điều này đánh dấu lần đầu tiên các đối tượng không phải người lớn sẽ tham gia vào các nghiên cứu lâm sàng theo Ứng dụng thuốc mới điều tra mở (IND) cho tình trạng này.
Công ty hiện có hai thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra đối với QRX003, đây là một loại kem bôi ngoài da được bào chế để bình thường hóa quá trình rụng da và củng cố hàng rào bảo vệ da ở bệnh nhân NS. Việc bao gồm thanh thiếu niên dự kiến sẽ mở rộng nhóm người tham gia đủ điều kiện và có thể đẩy nhanh việc tuyển dụng, dẫn đến một bộ dữ liệu toàn diện hơn.
Tiến sĩ Michael Myers, Giám đốc điều hành của Quoin, bày tỏ tầm quan trọng của sự phát triển này đối với cộng đồng Netherton, nhấn mạnh việc thiếu các lựa chọn điều trị khả thi cho chứng rối loạn da di truyền nghiêm trọng. Ông lưu ý rằng thanh thiếu niên hiện đang được điều trị toàn thân ngoài nhãn có thể tham gia nghiên cứu nhãn mở, trong khi những người không dùng liệu pháp như vậy có thể tham gia vào nghiên cứu mù có kiểm soát giả dược.
Hội chứng Netherton là do đột biến gen SPINK5, dẫn đến khuyết tật hàng rào bảo vệ da nghiêm trọng, nhiễm trùng tái phát và khuynh hướng dị ứng, hen suyễn và chàm. Bệnh nhân cũng thường bị mất nước nghiêm trọng, viêm da mãn tính và phát triển còi cọc. Hiện tại không có cách chữa trị hoặc phương pháp điều trị được phê duyệt cho NS.
Thông tin trong bài viết này dựa trên thông cáo báo chí từ Quoin Pharmaceuticals Ltd.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ: QNRX) tiến lên phía trước với các thử nghiệm lâm sàng cho QRX003, một cái nhìn sâu hơn về sức khỏe tài chính và hiệu suất cổ phiếu của công ty cho thấy những hiểu biết quan trọng. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Quoin hiện ở mức 2,73 triệu USD, phản ánh quy mô của công ty trong ngành dược phẩm. Bất chấp bản chất đột phá tiềm năng của nghiên cứu của họ, tỷ lệ P / E của công ty, tính đến mười hai tháng cuối cùng kết thúc vào quý 3 năm 2023, ở mức -0,32, cho thấy các nhà đầu tư hiện không kỳ vọng tăng trưởng thu nhập trong thời gian tới.
InvestingPro Tips cho thấy rằng trong khi Quoin nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ, điều này có thể mang lại sự linh hoạt về tài chính, công ty phải chịu tỷ suất lợi nhuận gộp yếu và không có lãi trong mười hai tháng qua. Hơn nữa, các nhà phân tích không dự đoán Quoin sẽ có lãi trong năm nay, đây có thể là mối quan tâm đối với các nhà đầu tư tiềm năng. Ngoài ra, giá cổ phiếu đã trải qua sự biến động đáng kể, với giá đã giảm -41,93% trong ba tháng qua và -52,46% trong sáu tháng qua.
Cũng cần lưu ý rằng Quoin không trả cổ tức cho các cổ đông, đây có thể là một sự cân nhắc cho những người tìm kiếm thu nhập từ các khoản đầu tư của họ. Đối với các nhà đầu tư đang tìm hiểu sâu hơn về tài chính và hiệu suất cổ phiếu của Quoin, có 11 Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn, cung cấp phân tích toàn diện hơn về công ty. Để truy cập những thông tin chi tiết này, hãy truy cập https://www.investing.com/pro/QNRX và nhớ sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.