BOSTON - Trong một sự phát triển đáng kể cho bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML), PureTech Health plc (NASDAQ: PRTC, LSE: PRTC) thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định thuốc mồ côi cho ứng cử viên điều trị LYT-200. Chỉ định này là một bước quan trọng trong việc phát triển các phương pháp điều trị mới cho các bệnh ảnh hưởng đến ít hơn 200.000 người ở Hoa Kỳ, cung cấp các ưu đãi như tín dụng thuế và độc quyền thị trường khi được phê duyệt.
LYT-200, một kháng thể đơn dòng hoàn toàn ở người nhắm mục tiêu galectin-9, hiện đang được đánh giá trong một thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1b đang diễn ra cho bệnh nhân AML tái phát hoặc chịu lửa và hội chứng myelodysplastic nguy cơ cao (MDS). Thuốc đã cho thấy hứa hẹn trong các thử nghiệm lâm sàng ban đầu, chứng minh một hồ sơ an toàn thuận lợi và hoạt động lâm sàng tiềm năng.
Tình trạng thuốc mồ côi nhấn mạnh sự công nhận của FDA về sự cần thiết của các phương pháp điều trị AML mới, vì tỷ lệ sống sót lâu dài hiện tại đối với AML tái phát hoặc chịu lửa là thấp đáng chú ý. Tiến sĩ Amir Fathi, điều tra viên chính của thử nghiệm và Giám đốc Chương trình Bệnh bạch cầu tại Bệnh viện Đa khoa Massachusetts, nhấn mạnh "nhu cầu to lớn chưa được đáp ứng về các liệu pháp hiệu quả hơn" trong nhóm bệnh nhân này.
LYT-200 hoạt động bằng cách nhắm mục tiêu galectin-9, một protein đóng vai trò kép như một trình điều khiển gây ung thư và ức chế miễn dịch trong các tế bào bệnh bạch cầu. Dữ liệu tiền lâm sàng đã chứng minh tác dụng gây độc tế bào trực tiếp của kháng thể đối với các tế bào bệnh bạch cầu và tiềm năng của nó đối với sức mạnh tổng hợp với hóa trị và venetoclax tiêu chuẩn, một phương pháp điều trị đã được sử dụng cho một số loại bệnh bạch cầu.
Thử nghiệm đang diễn ra cũng đang khám phá việc sử dụng LYT-200 kết hợp với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn chăm sóc khác, chẳng hạn như thuốc hypomethylating (HMA), với dữ liệu bổ sung dự kiến sẽ được trình bày vào năm 2024. Aleksandra Filipovic, MD, PhD, Trưởng khoa Ung thư tại PureTech, bày tỏ sự tin tưởng vào cách tiếp cận mới nhắm mục tiêu galectin-9 và tiềm năng của nó để cung cấp một phương pháp điều trị dung nạp tốt hơn và hiệu quả hơn cho bệnh nhân.
Đường ống của PureTech, bao gồm LYT-200, phản ánh cam kết của công ty trong việc thúc đẩy các loại thuốc mới cho các bệnh tàn phá thông qua nhóm nghiên cứu và phát triển và mạng lưới các nhà khoa học và bác sĩ lâm sàng.
Bài viết này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ PureTech Health plc.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi PureTech Health plc (NASDAQ: PRTC, LSE: PRTC) đạt được những bước tiến với ứng cử viên trị liệu LYT-200 cho AML, bối cảnh tài chính của công ty thể hiện sự pha trộn giữa thách thức và thế mạnh. Với vốn hóa thị trường là 6,97 tỷ USD, định giá của PureTech phản ánh sự quan tâm của nhà đầu tư đối với cách tiếp cận sáng tạo đối với các phương pháp điều trị y tế. Tuy nhiên, hệ số P/E của công ty đang ở mức âm 153,63, cho thấy hiện tại công ty không tạo ra lợi nhuận so với giá cổ phiếu.
InvestingPro Tips cho thấy ban lãnh đạo của PureTech đã tích cực mua lại cổ phiếu, một dấu hiệu cho thấy niềm tin vào triển vọng tương lai của công ty. Ngoài ra, PureTech nắm giữ nhiều tiền mặt hơn nợ trên bảng cân đối kế toán, cung cấp một tấm đệm cho các hoạt động và nỗ lực nghiên cứu của mình. Tuy nhiên, các nhà phân tích cảnh báo rằng công ty đang nhanh chóng đốt cháy dự trữ tiền mặt của mình và không mong đợi nó sẽ có lãi trong năm nay. Điều này được nhấn mạnh thêm bởi thu nhập ròng của công ty, dự kiến sẽ giảm.
Bất chấp những thách thức tài chính này, hiệu suất mạnh mẽ của PureTech trong ba tháng qua, với lợi nhuận 40,42%, có thể báo hiệu sự lạc quan của nhà đầu tư về tiềm năng dài hạn của công ty, đặc biệt là khi công ty tiến hành các thử nghiệm lâm sàng và tìm cách đáp ứng các nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng.
Đối với những độc giả đang xem xét phân tích sâu hơn về PureTech Health plc, InvestingPro cung cấp thông tin chi tiết và số liệu bổ sung. Có thêm 6 Mẹo InvestingPro có sẵn cho PRTC, có thể được truy cập tại https://www.investing.com/pro/PRTC. Để làm phong phú thêm trải nghiệm nghiên cứu đầu tư của bạn, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.