Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) đã báo cáo kết quả tài chính quý đầu tiên năm 2024 và cung cấp thông tin cập nhật về các chương trình lâm sàng và nỗ lực thương mại của mình. Công ty đã công bố tổng doanh thu 109 triệu đô la, với sản phẩm hàng đầu Crysvita đóng góp 83 triệu đô la.
Mặc dù lỗ ròng 171 triệu USD trong quý, Ultragenyx tái khẳng định hướng dẫn doanh thu năm 2024 từ 500 triệu USD đến 530 triệu USD, thể hiện mức tăng trưởng so với năm trước. Các cập nhật lâm sàng chính bao gồm dữ liệu tích cực cho liệu pháp gen UX-111 trong hội chứng Sanfilippo, hoàn thành ghi danh cho các nghiên cứu setrusumab về sự không hoàn hảo của quá trình tạo xương và dữ liệu tạm thời đầy hứa hẹn từ nghiên cứu GTX-102 trong hội chứng Angelman.
Những điểm chính
- Ultragenyx báo cáo tổng doanh thu 109 triệu đô la cho quý 1 năm 2024.
- Crysvita vẫn là một công ty hoạt động mạnh mẽ, đóng góp 83 triệu đô la vào doanh thu của quý.
- Công ty đã hoàn thành đăng ký cho các nghiên cứu giai đoạn II/III về setrusumab trong quá trình tạo xương không hoàn hảo.
- Dữ liệu tạm thời tích cực từ nghiên cứu GTX-102 về hội chứng Angelman đã được công bố.
- Ultragenyx tái khẳng định hướng dẫn doanh thu năm 2024, dự kiến tăng trưởng từ 15% đến 22% so với năm 2023.
Triển vọng công ty
- Hướng dẫn doanh thu cho năm 2024 là từ 500 triệu đô la đến 530 triệu đô la.
- Doanh thu của Crysvita dự kiến sẽ từ 375 triệu đến 400 triệu USD.
- Doanh thu của Dojolvi được dự đoán là từ 75 triệu đến 80 triệu đô la.
- Tiền mặt ròng được sử dụng trong các hoạt động được dự đoán sẽ ít hơn 400 triệu đô la trong năm.
- Sáu hồ sơ BLA dự kiến trong vòng ba năm tới.
Điểm nổi bật của Bearish
- Công ty báo lỗ ròng 171 triệu USD trong quý.
- Tổng chi phí hoạt động trong quý là 274 triệu USD.
Điểm nổi bật của Bullish
- Hiệu suất thương mại mạnh mẽ của Crysvita ở Bắc và Mỹ Latinh.
- Tăng trưởng trong các hình thức khởi đầu mới và bệnh nhân điều trị hoàn trả cho Dojolvi và Evkeeza.
- Dữ liệu lâm sàng dương tính với UX-111, GTX-102 và setrusumab.
- Công ty có 569 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán được tính đến ngày 31/3/2024.
Bỏ lỡ
- Không có sai sót cụ thể nào được nêu bật trong bối cảnh được cung cấp.
Điểm nổi bật của Hỏi &Đáp
- Giám đốc điều hành Emil Kakkis đã giải quyết những quan niệm sai lầm về GTX-102, nhấn mạnh tầm quan trọng của những cải tiến được nhìn thấy và hạ thấp những lo ngại về an toàn.
- Kakkis đã thảo luận về điểm cuối chính dự kiến cho thử nghiệm GTX-102 Giai đoạn III và phân tích tạm thời sắp tới cho chương trình UX143.
- Công ty có kế hoạch đệ trình cho toàn bộ độ tuổi dựa trên dữ liệu từ các nghiên cứu Quỹ đạo và Vũ trụ cho sự không hoàn hảo của quá trình tạo xương.
- Thảo luận về việc theo dõi và kiểm soát nồng độ glucose ở bệnh nhân, với một bộ trung bình cho mỗi bệnh nhân để theo dõi tiến triển.
- Kỳ vọng cho các lần đọc tạm thời đầu tiên của setrusumab cho thấy tỷ lệ giảm tương tự hoặc tốt hơn so với dữ liệu Giai đoạn II.
- Ultragenyx bày tỏ sự tin tưởng vào kết quả thử nghiệm của họ đối với sự không hoàn hảo của xương so với Amgen, giả định tỷ lệ gãy xương là 0,67 cho sức mạnh nghiên cứu dồi dào.
Ultragenyx tiếp tục có những bước tiến trong các chương trình lâm sàng của mình, với những tiến bộ đáng kể trong liệu pháp gen và phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp. Hướng dẫn tài chính vững chắc của công ty và dữ liệu lâm sàng đầy hứa hẹn định vị nó như một người chơi đáng chú ý trong ngành công nghiệp dược phẩm sinh học. Các nhà đầu tư và các bên liên quan có thể mong đợi sự phát triển hơn nữa khi Ultragenyx tiến hành các thử nghiệm lâm sàng và tìm cách mở rộng các dịch vụ sản phẩm của mình.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (RARE) đã vượt qua một giai đoạn đầy thách thức, như được phản ánh trong kết quả tài chính quý 1 năm 2024. Với trọng tâm là tăng trưởng và tiến bộ lâm sàng, các chỉ số tài chính và vị thế thị trường của công ty vẫn rất quan trọng để các nhà đầu tư xem xét.
Dữ liệu của InvestingPro cho thấy Ultragenyx với vốn hóa thị trường là 3,59 tỷ đô la, cho thấy sự hiện diện đáng chú ý trong lĩnh vực dược phẩm sinh học. Bất chấp những nỗ lực của công ty để vượt qua ranh giới trong điều trị bệnh hiếm gặp, các nhà phân tích không mong đợi lợi nhuận trong năm nay, như được chỉ ra bởi tỷ lệ P / E được điều chỉnh là -5,82. Điều này phù hợp với khoản lỗ ròng được báo cáo và phản ánh chi phí cao liên quan đến nghiên cứu và phát triển trong ngành dược phẩm sinh học. Ngoài ra, bội số Giá/Sách của công ty đứng ở mức 13,04, được coi là cao, cho thấy cổ phiếu có thể được định giá cao hơn vì tiềm năng tăng trưởng so với tài sản hiện tại.
Tăng trưởng doanh thu vẫn là một chỉ số tích cực, với mức tăng 15,29% trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024, hỗ trợ hướng dẫn doanh thu của Ultragenyx trong năm. Biên lợi nhuận gộp mạnh ở mức 71,75%, thể hiện khả năng duy trì lợi nhuận trên các sản phẩm của công ty, bất chấp khoản lỗ ròng chung.
InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng Ultragenyx không trả cổ tức, đây là điển hình cho các công ty công nghệ sinh học định hướng tăng trưởng tái đầu tư thu nhập vào nghiên cứu và phát triển. Hơn nữa, hiệu suất cổ phiếu của công ty đã chứng kiến những biến động, với tổng lợi nhuận giá 1 tháng là -8,24%, nhưng lợi nhuận 6 tháng là 11,25%, cho thấy sự biến động và bản chất đầu cơ của việc đầu tư vào lĩnh vực này.
Đối với các nhà đầu tư tìm kiếm thêm thông tin chi tiết, có các Mẹo InvestingPro bổ sung có sẵn tại https://www.investing.com/pro/RARE. Sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24, độc giả có thể được giảm thêm 10% đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần để truy cập các mẹo có giá trị này và đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.