Kỳ vọng cắt giảm lãi suất giảm mạnh trước bài phát biểu của Chủ tịch Powell tại hội nghị Jackson Hole
Investing.com - Cổ phiếu của Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE) đã tăng 14% hôm nay, sau khi công ty công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng FORWARD-53 trong chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD), cho thấy lợi ích chức năng đáng kể và đảo ngược tổn thương cơ sau 48 tuần dùng thuốc nghiên cứu WVE-N531.
Công ty công nghệ sinh học có trụ sở tại Cambridge tiết lộ rằng thử nghiệm Giai đoạn 2 đã đáp ứng tất cả các mục tiêu của mình, chứng minh khả năng bỏ qua exon bền vững và hàng đầu, tập trung cơ bắp và phục hồi dystrophin. Kết quả của thử nghiệm cũng chỉ ra thời gian bán hủy mô 61 ngày của thuốc, hỗ trợ khả năng dùng liều hàng tháng. Thuốc được báo cáo là an toàn và dung nạp tốt, không có tác dụng phụ nghiêm trọng.
Đáng chú ý, thử nghiệm cho thấy sự cải thiện có ý nghĩa thống kê và có ý nghĩa lâm sàng là 3,8 giây trong Thời gian tăng (TTR) so với lịch sử tự nhiên và các lợi ích chức năng bổ sung đã được quan sát thấy trong các thước đo kết quả khác, bao gồm Đánh giá Cấp cứu Sao Bắc Đẩu (NSAA). Hơn nữa, thử nghiệm đã chứng minh sự giảm đáng kể xơ hóa cơ và giảm creatine kinase và các dấu ấn sinh học viêm tuần hoàn.
Wave Life Sciences cũng dự định nộp Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) để phê duyệt nhanh WVE-N531 vào năm 2026, theo phản hồi gần đây từ FDA. Công ty có kế hoạch nộp đơn đăng ký thử nghiệm lâm sàng (CTA) cho nhiều ứng cử viên DMD cho các exon khác vào năm 2026, với dữ liệu tiền lâm sàng hỗ trợ nhượng quyền bỏ qua exon tốt nhất trong lớp.
Nhà phân tích Catherine Novack của Jones Research nhận xét về kết quả, nói rằng, "Dystrophin được điều chỉnh hàm lượng cơ ở tuần thứ 48 là 6,4% so với 9,0% ở tuần thứ 24 (trung bình: 7,8%), với 88% bệnh nhân trung bình trên 5%. Con số này giảm xuống dưới ngưỡng 10% dự kiến sẽ mang lại lợi ích lâm sàng, nhưng vẫn lớn hơn đáng kể so với các exon 53 khác ở tuần thứ 48. Thời gian đứng dậy từ sàn được cải thiện 3,8 giây so với lịch sử tự nhiên. Điều này thật ấn tượng, mặc dù chúng tôi muốn xem dữ liệu chức năng được kiểm soát bằng giả dược do tính không đồng nhất của bệnh."
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.