Ông Trump sa thải Thống đốc Fed, hiệu lực ngay lập tức
Investing.com - Cổ phiếu của Precision BioSciences, Inc. (NASDAQ: DTIL) tăng vọt 60% sau khi thông báo về đáp ứng lâm sàng hoàn toàn ở trẻ sơ sinh đầu tiên được dùng trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1/2. Thử nghiệm, được thực hiện bởi đối tác iECURE, nhằm điều trị thiếu hụt Ornithine Transcarbamylase (OTC), một rối loạn di truyền.
Kết quả thử nghiệm lâm sàng đã chứng minh tiềm năng của nền tảng chỉnh sửa gen ARCUS® của Precision BioSciences, được sử dụng để chèn một bản sao chức năng của gen OTC. Kết quả thành công ở bệnh nhân đầu tiên đã làm tăng niềm tin vào khả năng của nền tảng ARCUS trong việc thực hiện các chỉnh sửa gen phức tạp trong cơ thể, bao gồm chèn gen, cắt bỏ và loại bỏ gen.
Trẻ sơ sinh, được điều trị bằng ECUR-506, không gặp phải lo ngại về an toàn lâm sàng đáng kể, ngoại trừ viêm transaminitis không có triệu chứng, được quản lý và giải quyết bằng liệu pháp ức chế miễn dịch. Mười hai tuần sau khi điều trị, bệnh nhân có thể ngừng thuốc nhặt amoniac và tăng lượng protein về mức bình thường so với độ tuổi của họ mà không làm tăng nồng độ amoniac. Đáp ứng dương tính đã được duy trì trong sáu tháng, cho thấy đáp ứng lâm sàng hoàn toàn.
Nghiên cứu OTC-HOPE được thiết lập để tiếp tục ghi danh ở nhiều quốc gia với mục tiêu hoàn thành vào năm 2025 và cung cấp dữ liệu đầy đủ của chương trình vào nửa đầu năm 2026. Trong khi đó, Precision BioSciences cũng đang thúc đẩy thử nghiệm ELIMINATE-B cho PBGENE-HBV, nhắm mục tiêu vào viêm gan B mãn tính, với dữ liệu Giai đoạn 1 dự kiến vào năm 2025.
Trước những phát triển này, nhà phân tích Kostas Biliouris của BMO Capital đã nâng cấp Precision BioSciences từ Hiệu suất thị trường lên Hiệu suất vượt trội, đặt mục tiêu giá là 34,00 đô la. Biliouris lưu ý bản chất đầy hứa hẹn của dữ liệu iECURE, nói rằng, "dữ liệu iECURE có vẻ rất hứa hẹn" và nhấn mạnh việc xác nhận lâm sàng sớm cho nền tảng ARCUS. Nhà phân tích ước tính khoảng 65% xác suất cho chương trình HBV in vivo của DTIL cho thấy sự an toàn có thể chấp nhận được và hiệu quả mạnh mẽ, điều này có thể đẩy cổ phiếu tăng 100-200%, tương tự như mức tăng gần đây của các công ty khác trong lĩnh vực này. Với mức định giá của Precision BioSciences ở mức khoảng một phần ba vị thế tiền mặt ròng của mình, với đường băng kéo dài đến nửa cuối năm 2026, hồ sơ rủi ro/phần thưởng được xem xét thuận lợi.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.