Investing.com - Cổ phiếu của Mesoblast Limited đã tăng 39% trong phiên giao dịch trước khi mở cửa hôm thứ Năm sau khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) phê duyệt Ryoncil® (remestemcel-L), đánh dấu liệu pháp tế bào mô đệm trung mô (MSC) đầu tiên nhận được đèn xanh tại Hoa Kỳ. Cái gật đầu theo quy định định vị Ryoncil là liệu pháp duy nhất được FDA phê duyệt cho trẻ em từ 2 tháng tuổi trở lên, bao gồm cả thanh thiếu niên và thanh thiếu niên, mắc bệnh ghép cấp tính kháng steroid so với vật chủ (SR-aGvHD), một tình trạng nghiêm trọng và có khả năng gây tử vong.
Quyết định của FDA bị ảnh hưởng bởi kết quả của thử nghiệm Giai đoạn 3, trong đó 70% trẻ em bị SR-aGvHD có mức độ nghiêm trọng cao đạt được đáp ứng tổng thể vào ngày thứ 28 của điều trị bằng Ryoncil. Tỷ lệ đáp ứng này đặc biệt quan trọng vì nó đóng vai trò như một yếu tố dự đoán tỷ lệ sống sót ở bệnh nhân mắc aGvHD. Mesoblast có trụ sở tại New York, công ty hàng đầu thế giới về thuốc tế bào đồng loại cho các bệnh viêm, hiện đã giới thiệu thành công sản phẩm MSC đầu tiên vào thị trường Hoa Kỳ.
Tiến sĩ Joanne Kurtzberg, một bác sĩ cấy ghép nổi tiếng, nhận xét về mức độ nghiêm trọng của bước đột phá này, nói rằng, "Bệnh ghép cấp tính kháng steroid so với vật chủ là một tình trạng tàn khốc với tiên lượng cực kỳ xấu. Từ hôm nay, chúng tôi có thể cung cấp RYONCIL, phương pháp điều trị đầu tiên được FDA phê duyệt sẽ cứu sống rất nhiều trẻ em và sẽ có tác động lớn đến gia đình của chúng.
Sự chấp thuận này là một cột mốc quan trọng đối với Mesoblast, vì nó mở ra cánh cửa cho các chỉ định tiềm năng khác trong các bệnh đặc trưng bởi tình trạng viêm quá mức, với tác dụng điều hòa miễn dịch của RYONCIL. Giám đốc điều hành của công ty, Tiến sĩ Silviu Itescu, bày tỏ sự hài lòng với sự chấp thuận của FDA và tái khẳng định cam kết của Mesoblast trong việc giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng của cộng đồng GVHD và tiếp tục theo đuổi phê duyệt cho các sản phẩm giai đoạn cuối khác.
RYONCIL dự kiến sẽ có mặt tại Hoa Kỳ tại các trung tâm cấy ghép và các bệnh viện điều trị khác, cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho khoảng 1.500 trẻ em ở Hoa Kỳ phát triển SR-aGvHD hàng năm sau khi cấy ghép tủy xương đồng loại. Liều khuyến cáo của liệu pháp bao gồm truyền tĩnh mạch hai lần mỗi tuần trong bốn tuần liên tiếp, với đáp ứng được đánh giá 28 ± 2 ngày sau liều ban đầu.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.