Cổ phiếu Lexeo Therapeutics tăng sau khi FDA cấp quy chế đột phá

Investing.com -- Cổ phiếu Lexeo Therapeutics Inc (NASDAQ:LXEO) đã tăng 2,3% sau khi công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp quy chế đột phá cho phương pháp điều trị bệnh Friedreich ataxia của họ.

FDA đã chỉ định LX2006, liệu pháp gen của Lexeo dành cho bệnh Friedreich ataxia, là liệu pháp đột phá dựa trên dữ liệu lâm sàng tạm thời cho thấy sự cải thiện trong các chỉ số sinh học tim và các chỉ số chức năng. Ngoài ra, FDA đã chọn LX2006 cho Chương trình thí điểm về Sự phát triển và Sẵn sàng của Hóa học, Sản xuất và Kiểm soát, nhằm mục đích đẩy nhanh việc tiếp cận các liệu pháp cho bệnh nhân.

Quy chế đột phá này được hỗ trợ bởi dữ liệu từ 17 người tham gia trong hai thử nghiệm lâm sàng: thử nghiệm giai đoạn 1/2 SUNRISE-FA do công ty tài trợ và thử nghiệm giai đoạn 1A do nhà nghiên cứu Weill Cornell Medicine khởi xướng. Kết quả cho thấy sự cải thiện đáng kể về mặt lâm sàng trong các chỉ số sinh học tim và các chỉ số chức năng tim và thần kinh, với biểu hiện frataxin tăng lên được quan sát thấy ở tất cả những người tham gia có sinh thiết tim ba tháng sau khi điều trị.

Friedreich ataxia là một rối loạn di truyền ảnh hưởng đến hệ thần kinh và gây ra các vấn đề về vận động. Tình trạng này thường dẫn đến bệnh cơ tim, nguyên nhân chính gây tử vong ở bệnh nhân mắc bệnh này.

"Chúng tôi rất phấn khích bởi tác động của LX2006 đối với các chỉ số quan trọng về sức khỏe tim, đặc biệt là khi hiện nay không có phương pháp điều trị cho bệnh cơ tim FA, nguyên nhân hàng đầu gây tử vong trong FA," bà Sandi See Tai, Giám đốc Phát triển của Lexeo Therapeutics cho biết.

Nhà phân tích Paul Matteis của Stifel đã tái khẳng định đánh giá Mua và mức giá mục tiêu 21,00 USD đối với Lexeo Therapeutics. Ông Matteis nhận xét, "Chúng tôi xem việc nhận được BTD ở đây sau khi FDA đã xem xét dữ liệu lâm sàng là một dấu hiệu tích cực cho triển vọng quy định của họ - đáng chú ý là điều này cũng đã xảy ra đối với SLNO trong PWS - và tiếp tục cho thấy đối với các bệnh hiếm/GTx, FDA có thể tiếp tục duy trì sự linh hoạt/hỗ trợ."

Lexeo hiện đang tuyển bệnh nhân vào một nghiên cứu lịch sử tự nhiên tiềm năng có tên CLARITY-FA, nghiên cứu này sẽ đóng vai trò là một nhóm đối chứng bên ngoài đồng thời cho nghiên cứu đăng ký dự kiến sẽ bắt đầu vào đầu năm 2026.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.