Apellis Pharmaceuticals (APLS) đã tăng 16,3% giá trị cổ phiếu của mình trong phiên giao dịch trước thị trường vào thứ Năm sau khi công bố kết quả sơ bộ tích cực từ nghiên cứu VALIANT Giai đoạn 3.
Hợp tác với công ty công nghệ sinh học Thụy Điển Sobi, nghiên cứu đã đánh giá hiệu quả của thuốc pegcetacoplan trong điều trị hai bệnh thận hiếm gặp và nghiêm trọng: bệnh cầu thận C3 (C3G) và viêm cầu thận tăng sinh màng phức tạp miễn dịch nguyên phát (IC-MPGN), hiện không có phương pháp điều trị được ủy quyền.
Nghiên cứu VALIANT đã đạt được mục tiêu chính của nó, cho thấy sự cải thiện đáng kể 68% ở những bệnh nhân dùng pegcetacoplan so với những người dùng giả dược.
Thuốc cũng chứng minh những lợi thế đáng kể trong các mục tiêu thứ cấp quan trọng, bao gồm giảm sự hiện diện của protein trong nước tiểu ít nhất 50% và duy trì chức năng thận như được chỉ ra bởi tốc độ lọc cầu thận ước tính (eGFR).
Các công ty báo cáo rằng kết quả của nghiên cứu là thống nhất giữa các nhóm bệnh nhân khác nhau, bao gồm cả thanh thiếu niên và người lớn, và những người có thận gốc hoặc cấy ghép.
"Những kết quả này đã vượt qua kỳ vọng vốn đã lạc quan của chúng tôi. Pegcetacoplan là loại thuốc đầu tiên đang được nghiên cứu chứng minh sự giảm rõ rệt sự hiện diện của protein trong nước tiểu cho bệnh nhân C3G và IC-MPGN, cùng với bằng chứng hỗ trợ từ nhiều chỉ số về hoạt động của bệnh, "Jeffrey Eisele, Giám đốc phát triển tại Apelis cho biết. "Với sự chấp thuận hiện tại của pegcetacoplan cho PNH, chúng tôi rất mong muốn trình bày những phát hiện này cho FDA và hành động nhanh chóng để cung cấp thuốc này cho những bệnh nhân mắc các bệnh thận nghiêm trọng này."
Hồ sơ an toàn của pegcetacoplan cũng tích cực, với các tác dụng phụ tương tự giữa nhóm nhận thuốc và nhóm nhận giả dược.
Được khuyến khích bởi những kết quả đầy hứa hẹn này, Sobi và Apellis dự định gửi dữ liệu để được sự đồng ý theo quy định ở cả Hoa Kỳ và Liên minh châu Âu vào đầu năm 2025. Các công ty cam kết giới thiệu loại thuốc có khả năng thay đổi cuộc sống này ra thị trường càng sớm càng tốt, mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân bị ảnh hưởng bởi những điều kiện đầy thách thức này.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của trí tuệ nhân tạo và được xem xét bởi một biên tập viên. Để biết thêm thông tin, vui lòng tham khảo Điều khoản và Điều kiện của chúng tôi.