Zevra ra mắt phương pháp điều trị NPC đầu tiên được FDA phê duyệt

Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA), một công ty điều trị bệnh hiếm gặp, hôm nay đã thông báo rằng MIPLYFFA™ (arimoclomol), phương pháp điều trị đầu tiên được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt cho bệnh Niemann-Pick loại C (NPC), hiện đã có sẵn. MIPLYFFA được kê đơn kết hợp với miglustat để điều trị các triệu chứng thần kinh ở bệnh nhân NPC từ hai tuổi trở lên.

Nhu cầu ban đầu về MIPLYFFA đã vượt quá mong đợi và phương pháp điều trị hiện đang được vận chuyển đến bệnh nhân. Giám đốc thương mại của Zevra, Josh Schafer, bày tỏ sự hài lòng với tốc độ triển khai, phù hợp với kế hoạch phân phối sau khi phê duyệt từ tám đến 12 tuần của công ty.

Chương trình AmplifyAssist™ của công ty cung cấp hỗ trợ cho bệnh nhân và người chăm sóc, bao gồm hỗ trợ bảo hiểm, đồng thanh toán và các lựa chọn thay thế tài trợ, cũng như các nguồn lực giáo dục và quản lý trị liệu. Chương trình nhằm mục đích giảm thiểu các rào cản điều trị và đảm bảo tiếp cận thuốc nhất quán.

MIPLYFFA hoạt động bằng cách tăng kích hoạt các yếu tố phiên mã EB (TFEB) và E3 (TFE3), dẫn đến sự điều chỉnh tăng các gen liên quan đến biểu hiện và điều hòa lysosome (CLEAR). Thuốc cũng đã chứng minh sự giảm cholesterol không este hóa trong lysosome của nguyên bào sợi NPC ở người, mặc dù ý nghĩa lâm sàng của phát hiện này vẫn chưa được hiểu đầy đủ.

Thử nghiệm giai đoạn 3 quan trọng đối với MIPLYFFA cho thấy sự tiến triển của bệnh đã dừng lại trong khoảng thời gian một năm được đo bằng Thang đo mức độ nghiêm trọng lâm sàng của NPC. Phương pháp điều trị đã nhận được chỉ định Liệu pháp Đột phá, chỉ định Bệnh nhi hiếm gặp, chỉ định Thuốc mồ côi và chỉ định Fast Track từ FDA và chỉ định Sản phẩm thuốc mồ côi từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) để điều trị NPC.

NPC là một rối loạn thoái hóa thần kinh hiếm gặp, tiến triển, đặc trưng bởi cơ thể không có khả năng vận chuyển cholesterol và các lipid khác trong tế bào, dẫn đến tích tụ và ảnh hưởng đến các loại tế bào khác nhau, bao gồm cả tế bào thần kinh. Bệnh có thể gây ra suy giảm đáng kể về thể chất và nhận thức, thường dẫn đến tử vong sớm.

Zevra Therapeutics tập trung vào việc tạo ra các liệu pháp cho các bệnh hiếm gặp với các lựa chọn điều trị hạn chế. Cách tiếp cận của công ty tích hợp nghiên cứu khoa học, dữ liệu và nhu cầu của bệnh nhân. Zevra cũng điều hành các chương trình tiếp cận mở rộng, tuân theo các quy định về chính sách và quyền tài phán của mình.

Tin tức này dựa trên một tuyên bố thông cáo báo chí từ Zevra Therapeutics.

Trong một tin tức gần đây khác, Zevra Therapeutics đã công bố kết quả tài chính quý III, nêu bật sự ra mắt thành công của MIPLYFFA, phương pháp điều trị đầu tiên cho bệnh Niemann-Pick loại C, mặc dù phải đối mặt với những thách thức với việc ra mắt OLPRUVA cho rối loạn chu kỳ urê. Công ty đã báo cáo khoản lỗ ròng trong quý, với doanh thu ròng là 3,7 triệu đô la, nhưng nhấn mạnh một đường băng tiền mặt mạnh mẽ kéo dài đến năm 2027, được hỗ trợ bởi 64,5 triệu đô la tiền thu được ròng từ một đợt chào bán ra công chúng. Các kế hoạch của công ty bao gồm việc kiếm tiền từ một phiếu đánh giá ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp liên quan đến MIPLYFFA và chuyển KP1077 cho chứng tăng ngủ vô căn sang các thử nghiệm Giai đoạn III.

Zevra Therapeutics cũng đang tập trung vào sự xuất sắc về thương mại, đổi mới đường ống, phát triển tài năng và nền tảng công ty cho năm 2024, với kế hoạch mở rộng sang thị trường EU cho MIPLYFFA. Công ty đang theo dõi thị trường để kiếm tiền tiềm năng từ Phiếu đánh giá ưu tiên. Bất chấp những thách thức phải đối mặt với OLPRUVA, Zevra Therapeutics vẫn lạc quan về triển vọng tăng trưởng của mình và đang tích cực làm việc để giải quyết các vấn đề. Đây là một trong những diễn biến gần đây trong hoạt động của công ty.

Thông tin chi tiết về InvestingPro

Khi Zevra Therapeutics (NasdaqGS: ZVRA) ra mắt phương pháp điều trị đột phá MIPLYFFA™ cho bệnh Niemann-Pick loại C, các nhà đầu tư có thể quan tâm đến hiệu quả tài chính và vị thế thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, vốn hóa thị trường của Zevra là 487,32 triệu đô la, phản ánh định giá thị trường của công ty điều trị bệnh hiếm gặp này.

Tăng trưởng doanh thu của công ty là đáng chú ý, với mức tăng 47,85% trong mười hai tháng qua tính đến quý 3 năm 2024. Điều này phù hợp với sự đón nhận tích cực của MIPLYFFA và sự tập trung của công ty vào việc giải quyết các nhu cầu chưa được đáp ứng trong các bệnh hiếm gặp. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là Zevra vẫn chưa có lãi, với biên thu nhập hoạt động là -354,22% trong cùng kỳ.

InvestingPro Tips nhấn mạnh rằng biến động giá cổ phiếu của Zevra khá biến động, điều này không phải là hiếm đối với các công ty công nghệ sinh học, đặc biệt là những công ty đang trong giai đoạn đầu thương mại hóa sản phẩm. Cổ phiếu đã cho thấy hiệu suất mạnh mẽ, với tổng lợi nhuận giá 98,89% trong năm qua và hiện đang giao dịch gần mức cao nhất trong 52 tuần.

Các nhà đầu tư nên lưu ý rằng các nhà phân tích dự đoán doanh số bán hàng sẽ giảm trong năm hiện tại, điều này có vẻ phản trực giác với sự ra mắt của MIPLYFFA. Dự báo này có thể là do nhiều yếu tố khác nhau, bao gồm thời gian tăng cường điển hình cho các đợt ra mắt thuốc mới và số lượng bệnh nhân nhỏ đối với các bệnh hiếm gặp như NPC.

Đối với những người quan tâm đến phân tích sâu hơn, InvestingPro cung cấp 14 mẹo bổ sung cho Zevra Therapeutics, cung cấp cái nhìn toàn diện hơn về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.