Xuất khẩu Việt Nam giảm tốc trong nửa đầu tháng 8
CAMBRIDGE, Mass. - Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ: WVE), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng trị giá 1,45 tỷ USD, đã công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm FORWARD-53 giai đoạn 2 của WVE-N531, một liệu pháp nghiên cứu cho chứng loạn dưỡng cơ Duchenne (DMD) có thể bỏ qua exon 53. Thử nghiệm đã chứng minh sự cải thiện đáng kể về sức khỏe cơ bắp và lợi ích chức năng cho bệnh nhân. Công ty duy trì tình hình tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ và tỷ lệ thanh khoản lành mạnh là 2,89. Phân tích InvestingPro tiết lộ một số chỉ số tích cực cho Wave Life Sciences, với 11 ProTips bổ sung có sẵn cho người đăng ký bao gồm các khía cạnh khác nhau về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của công ty.
Nghiên cứu kéo dài 48 tuần cho thấy sự cải thiện 3,8 giây trong Thời gian tăng (TTR), một thước đo chức năng cơ bắp, so với lịch sử tự nhiên. Điều này thể hiện hiệu quả lớn nhất được quan sát thấy so với bất kỳ liệu pháp phục hồi dystrophin nào đã được phê duyệt trong cùng một khung thời gian. Nghiên cứu cũng ghi nhận mức creatine kinase giảm 50%, một dấu hiệu tổn thương cơ và giảm đáng kể xơ hóa và viêm cơ.
WVE-N531, được dùng hai tuần một lần với liều 10 mg / kg, được phát hiện là an toàn và dung nạp tốt mà không có tác dụng phụ nghiêm trọng nào được báo cáo. Biểu hiện dystrophin ở bệnh nhân ổn định trong khoảng từ 24 đến 48 tuần, trung bình 7,8%, với 88% bé trai cho thấy mức dystrophin trung bình trên 5%.
Sau các cuộc thảo luận gần đây với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA), Wave có kế hoạch nộp Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) để phê duyệt nhanh WVE-N531 vào năm 2026, với dữ liệu hỗ trợ liều lượng hàng tháng khi ra mắt. Công ty cũng dự kiến sẽ nộp đơn đăng ký thử nghiệm lâm sàng cho nhiều ứng cử viên DMD nhắm mục tiêu vào các exon khác vào năm 2026.
Thử nghiệm FORWARD-53 đã ghi danh mười một bé trai, với dữ liệu sinh thiết từ tám người tham gia cho thấy những cải thiện đáng kể trong các chỉ số sức khỏe cơ bắp, bao gồm giảm hoại tử và viêm cơ, và chuyển đổi từ mô cơ tái tạo sang trưởng thành.
Ngoài TTR, Đánh giá Cấp cứu Sao Bắc Đẩu (NSAA) và sức mạnh cầm tay cũng cho thấy xu hướng tích cực khi so sánh với lịch sử tự nhiên và đường cơ sở, tương ứng.
WVE-N531 tận dụng hóa học độc quyền của Wave, bao gồm hóa học xương sống PN và kiểm soát hóa học lập thể, đã chứng minh khả năng phân phối cơ bắp cao và hiệu lực mà không cần liên hợp kháng thể hoặc peptide. Đường ống bỏ qua exon rộng lớn hơn của công ty, bao gồm các chương trình cho exon 52, 51, 45 và 44, nhằm mục đích giải quyết khoảng 40% dân số DMD, đại diện cho một cơ hội thị trường đáng kể.
Thông báo được đưa ra cùng với một cuộc gọi hội nghị của nhà đầu tư và webcast do Wave tổ chức để thảo luận về dữ liệu FORWARD-53. Thông cáo báo chí này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Wave Life Sciences.
Trong một tin tức gần đây khác, WAVE Life Sciences đã báo cáo một thành tựu tài chính đáng kể trong quý IV năm 2024, với thu nhập trên mỗi cổ phiếu là 0,17 đô la, vượt qua mức lỗ dự báo là 0,17 đô la. Công ty cũng báo cáo doanh thu 83,7 triệu đô la, vượt xa dự kiến 20,72 triệu đô la. Sau những kết quả này, một số công ty phân tích đã duy trì triển vọng tích cực của họ về WAVE Life Sciences. Jones Trading nhắc lại xếp hạng Mua với mục tiêu giá 20 đô la, nhấn mạnh lợi thế chiến lược của sự hợp tác của WAVE với GlaxoSmithKline đối với chi phí phát triển lâm sàng. HC Wainwright cũng tái khẳng định xếp hạng Mua với mục tiêu 22 đô la, trích dẫn cơ sở khoa học vững chắc trong nghiên cứu béo phì của WAVE. Truist Securities duy trì xếp hạng Mua và mục tiêu giá 36 đô la, bày tỏ sự lạc quan về dữ liệu sắp tới cho chương trình loạn dưỡng cơ Duchenne của WAVE. Ngoài ra, JPMorgan đã tăng mục tiêu giá từ 20 đô la lên 21 đô la, duy trì xếp hạng Tăng Tỷ Trọng và lưu ý khả năng tăng tốc phê duyệt cho ứng cử viên loạn dưỡng cơ Duchenne của WAVE. Những phát triển này phản ánh niềm tin ngày càng tăng vào các nỗ lực nghiên cứu và phát triển của WAVE Life Sciences trên toàn bộ quy trình đa dạng của mình.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.