Vertex tạm dừng VX-264 nhưng thúc đẩy thử nghiệm zimislecel cho T1D

Ngày đăng 03:13 29/03/2025
Vertex tạm dừng VX-264 nhưng thúc đẩy thử nghiệm zimislecel cho T1D

BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ: VRTX), một công ty nổi bật trong ngành công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường là 126 tỷ đô la và lợi nhuận mạnh mẽ từ đầu năm đến nay gần 25%, đã thông báo hoàn thành việc đăng ký và liều lượng cho các phần A và B của nghiên cứu giai đoạn 1/2 cho VX-264, một phương pháp điều trị bệnh tiểu đường loại 1 (T1D). Theo phân tích của InvestingPro , công ty duy trì tình hình tài chính lành mạnh với tỷ lệ thanh toán hiện tại là 2,69, cho thấy tính thanh khoản mạnh. Mặc dù liệu pháp được dung nạp tốt, dữ liệu hiệu quả cho thấy nó không đạt được mong đợi, dẫn đến quyết định không tiến hành VX-264 để thử nghiệm lâm sàng tiếp theo.

Phần B của nghiên cứu nhằm đánh giá tính an toàn và sự thay đổi của C-peptide đỉnh trong bài kiểm tra dung nạp bữa ăn hỗn hợp vào ngày thứ 90. Mặc dù đạt được điểm cuối an toàn, nhưng kết quả hiệu quả không chứng minh được lợi ích cần thiết, vì sự gia tăng C-peptide không ở mức cần thiết. Vertex có kế hoạch tiến hành các phân tích bổ sung về các thiết bị được cạn ra để hiểu sâu hơn về kết quả.

Ngược lại, liệu pháp T1D khác của Vertex, zimislecel (trước đây là VX-880), đang tiến triển tích cực. Phần Giai đoạn 3 của nghiên cứu Giai đoạn 1/2/3 đối với zimislecel đang trên đà hoàn thành việc ghi danh và định lượng vào nửa đầu năm 2025, với kế hoạch đệ trình quy định toàn cầu vào năm 2026. Zimislecel đã nhận được nhiều chỉ định từ các cơ quan y tế, bao gồm Liệu pháp Tiên tiến Y học Tái tạo và Fast Track từ FDA, PRIME từ EMA và Hộ chiếu Đổi mới từ MHRA của Vương quốc Anh. Vertex đang chuẩn bị cho việc ra mắt thị trường tiềm năng bằng cách mở rộng khả năng sản xuất và thương mại của mình. Với doanh thu hàng năm vượt quá 11 tỷ đô la và tăng trưởng doanh thu 11,7% trong mười hai tháng qua, công ty dường như có vị trí tốt để hỗ trợ sự mở rộng này. Nếu được chấp thuận, zimislecel có thể phục vụ khoảng 60.000 người mắc T1D nặng ở Mỹ và châu Âu.

Vertex cũng tiếp tục khám phá các phương pháp bảo vệ miễn dịch giai đoạn nghiên cứu bổ sung cho T1D, nhằm giảm hoặc loại bỏ nhu cầu về phác đồ ức chế miễn dịch tiêu chuẩn. Chúng bao gồm các phác đồ ức chế miễn dịch thay thế, liệu pháp tế bào đảo có nguồn gốc từ tế bào gốc suy miễn dịch được chỉnh sửa gen và các thiết bị đóng gói mới cho tế bào đảo.

Carmen Bozic, MD, Phó Chủ tịch Điều hành, Phát triển Thuốc Toàn cầu và Các vấn đề Y tế, đồng thời là Giám đốc Y tế tại Vertex, bày tỏ lòng biết ơn đối với tất cả những người tham gia nghiên cứu VX-264 và nhấn mạnh cam kết của công ty trong việc thúc đẩy chương trình 'tế bào cộng với thiết bị'. Cô cũng nhấn mạnh sự tiến bộ đầy hứa hẹn của chương trình zimislecel và tác động tiềm năng của nó đối với bệnh nhân T1D.

Bản cập nhật này dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Vertex Pharmaceuticals.

Trong một tin tức gần đây khác, Vertex, Inc. đã báo cáo kết quả tài chính quý IV, đáp ứng kỳ vọng của các nhà phân tích với thu nhập trên mỗi cổ phiếu đã điều chỉnh là 0,15 đô la, vượt hơn một chút so với 0,14 đô la dự kiến. Công ty ghi nhận doanh thu 178,5 triệu đô la, vượt quá mức đồng thuận là 176,9 triệu đô la và phản ánh mức tăng 15,2% so với cùng kỳ năm ngoái. Tuy nhiên, hướng dẫn của Vertex cho quý đầu tiên của năm 2025 không đạt dự báo của các nhà phân tích, ước tính doanh thu từ 175 triệu đến 178 triệu đô la, so với dự kiến 180,3 triệu đô la. Đối với cả năm 2025, công ty dự báo doanh thu phù hợp với ước tính đồng thuận là 764 triệu đô la.

Trong một diễn biến riêng biệt, DA Davidson tái khẳng định xếp hạng Mua đối với Veritex Holdings, duy trì mục tiêu giá là 34 đô la. Công ty bày tỏ sự tin tưởng vào tiềm năng cải thiện lợi nhuận của Veritex và nhấn mạnh vị trí chiến lược của mình trên thị trường ngân hàng Texas. Trong khi đó, thuốc giảm đau không opioid mới được phê duyệt của Vertex Pharmaceuticals, Journavx, đã được đưa vào phạm vi bảo hiểm của UnitedHealth nhưng được phân loại trong cấp chi phí cao hơn. Chỉ định cấp 3 này cho thấy bệnh nhân có thể phải đối mặt với chi phí cao hơn so với các loại thuốc khác ở cấp thấp hơn. Những phát triển gần đây này cung cấp cái nhìn sâu sắc về các hoạt động chiến lược và tài chính của các công ty này.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.

Bình luận mới nhất

Cài Đặt Ứng Dụng của Chúng Tôi
Công Bố Rủi Ro: Giao dịch các công cụ tài chính và/hoặc tiền điện tử tiềm ẩn mức độ rủi ro cao, bao gồm rủi ro mất một phần hoặc toàn bộ vốn đầu tư, và có thể không phù hợp với mọi nhà đầu tư. Giá cả tiền điện tử có độ biến động mạnh và có thể chịu tác động từ các yếu tố bên ngoài như các sự kiện tài chính, pháp lý hoặc chính trị. Việc giao dịch theo mức ký quỹ gia tăng rủi ro tài chính.
Trước khi quyết định giao dịch công cụ tài chính hoặc tiền điện tử, bạn cần nắm toàn bộ thông tin về rủi ro và chi phí đi kèm với việc giao dịch trên các thị trường tài chính, thận trọng cân nhắc đối tượng đầu tư, mức độ kinh nghiệm, khẩu vị rủi ro và xin tư vấn chuyên môn nếu cần.
Fusion Media xin nhắc bạn rằng dữ liệu có trên trang web này không nhất thiết là theo thời gian thực hay chính xác. Dữ liệu và giá cả trên trang web không nhất thiết là thông tin do bất kỳ thị trường hay sở giao dịch nào cung cấp, nhưng có thể được cung cấp bởi các nhà tạo lập thị trường, vì vậy, giá cả có thể không chính xác và có khả năng khác với mức giá thực tế tại bất kỳ thị trường nào, điều này có nghĩa các mức giá chỉ là minh họa và không phù hợp cho mục đích giao dịch. Fusion Media và bất kỳ nhà cung cấp dữ liệu nào có trên trang web này đều không chấp nhận bất cứ nghĩa vụ nào trước bất kỳ tổn thất hay thiệt hại nào xảy ra từ kết quả giao dịch của bạn, hoặc trước việc bạn dựa vào thông tin có trong trang web này.
Bạn không được phép sử dụng, lưu trữ, sao chép, hiển thị, sửa đổi, truyền hay phân phối dữ liệu có trên trang web này và chưa nhận được sự cho phép rõ ràng bằng văn bản của Fusion Media và/hoặc nhà cung cấp. Tất cả các quyền sở hữu trí tuệ đều được bảo hộ bởi các nhà cung cấp và/hoặc sở giao dịch cung cấp dữ liệu có trên trang web này.
Fusion Media có thể nhận thù lao từ các đơn vị quảng cáo xuất hiện trên trang web, dựa trên tương tác của bạn với các quảng cáo hoặc đơn vị quảng cáo đó.
Phiên bản tiếng Anh của thỏa thuận này là phiên bản chính, sẽ luôn được ưu tiên để đối chiếu khi có sự khác biệt giữa phiên bản tiếng Anh và phiên bản tiếng Việt.
© 2007-2025 - Công ty TNHH Fusion Media. Mọi quyền được bảo hộ.