Thuế quan 50% của Mỹ đẩy cà phê Brazil rẽ hướng
NOVATO, Calif. - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE), công ty công nghệ sinh học với vốn hóa thị trường 2,58 tỷ đô la hiện đang giao dịch gần mức thấp nhất trong 52 tuần là 25,81 đô la, đã thông báo hôm thứ Năm rằng họ đã hoàn tất việc tuyển dụng cho nghiên cứu Aspire Giai đoạn 3 đánh giá GTX-102 (apazunersen) như một phương pháp điều trị hội chứng Angelman, với khoảng 129 người tham gia từ bốn đến 17 tuổi. Theo dữ liệu của InvestingPro, bảy nhà phân tích gần đây đã điều chỉnh tăng kỳ vọng thu nhập của họ cho giai đoạn sắp tới.
Nghiên cứu, bắt đầu tuyển dụng vào tháng 12 năm 2024, đã đạt được mức tuyển dụng đầy đủ chỉ trong bảy tháng. Tất cả người tham gia đều có chẩn đoán xác nhận về mặt di truyền về sự xóa bỏ hoàn toàn gen UBE3A từ mẹ, theo thông cáo báo chí của công ty.
Thử nghiệm ngẫu nhiên sẽ đánh giá GTX-102 được tiêm qua đường nội tủy so với đối chứng giả dược trong 48 tuần. Bệnh nhân trong nhóm điều trị sẽ nhận ba liều nạp 8 mg hàng tháng, sau đó là liệu pháp duy trì lên đến 14 mg mỗi quý.
Điểm cuối chính sẽ đo lường sự cải thiện về nhận thức bằng cách sử dụng điểm thô nhận thức Bayley-4, với điểm cuối thứ cấp chính đánh giá phản ứng trên năm lĩnh vực: nhận thức, giao tiếp tiếp nhận, hành vi, chức năng vận động thô và giấc ngủ.
Ultragenyx dự kiến sẽ hoàn thành nghiên cứu vào nửa cuối năm 2026 và có kế hoạch báo cáo dữ liệu sơ bộ sau đó.
"Việc tuyển dụng nhanh chóng cho nghiên cứu Aspire Giai đoạn 3 nhấn mạnh nhu cầu cấp bách và mong muốn mạnh mẽ về một phương pháp điều trị hiệu quả cho những bệnh nhân này," ông Eric Crombez, giám đốc y tế tại Ultragenyx cho biết.
Công ty cũng đang chuẩn bị khởi động nghiên cứu Aurora về GTX-102 ở các độ tuổi và kiểu gen bổ sung vào nửa cuối năm 2025.
GTX-102 là liệu pháp oligonucleotide antisense được thiết kế để nhắm mục tiêu và ức chế biểu hiện của UBE3A-AS để tái kích hoạt biểu hiện của protein thiếu hụt trong hội chứng Angelman. Liệu pháp này đã nhận được nhiều chỉ định quy định bao gồm Liệu pháp đột phá và Theo dõi nhanh từ FDA.
Hội chứng Angelman ảnh hưởng đến khoảng 60.000 người trong các khu vực có thể tiếp cận thương mại và hiện tại không có liệu pháp được phê duyệt. Mặc dù cơ hội thị trường đáng kể, các nhà đầu tư nên lưu ý rằng các nhà phân tích không kỳ vọng lợi nhuận trong năm nay, mặc dù công ty duy trì tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 2,4, cho thấy thanh khoản ngắn hạn mạnh.
Trong các tin tức gần đây khác, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. đã báo cáo một số phát triển quan trọng. Health Canada đã phê duyệt Evkeeza (evinacumab) của công ty để điều trị cho trẻ sơ sinh từ sáu tháng tuổi mắc bệnh tăng cholesterol máu gia đình đồng hợp tử (HoFH), mở rộng việc sử dụng từ phê duyệt ban đầu cho trẻ em từ năm tuổi trở lên. Trong khi đó, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã ban hành Thư Phản hồi Hoàn chỉnh (CRL) cho Đơn xin Cấp phép Sinh học của Ultragenyx cho UX111, một liệu pháp gen cho hội chứng Sanfilippo loại A. FDA đã yêu cầu thông tin bổ sung và cải tiến liên quan đến hóa học, sản xuất và kiểm soát, cũng như các quan sát từ các cuộc kiểm tra cơ sở sản xuất. Ultragenyx tin rằng những vấn đề này liên quan đến cơ sở và quy trình hơn là chất lượng của sản phẩm. Ngoài ra, H.C. Wainwright đã bắt đầu đánh giá Ultragenyx với xếp hạng Mua và đặt mục tiêu giá 80,00 đô la. Công ty coi cổ phiếu là một cơ hội hấp dẫn mặc dù giá trị của nó đã giảm đáng kể trong năm nay. Những cập nhật này nhấn mạnh các hoạt động quy định và thị trường đang diễn ra của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.