Thứ Sáu, một nhà phân tích từ Stifel đã tăng mục tiêu giá đối với cổ phiếu của Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) lên 127 đô la từ 124 đô la, duy trì xếp hạng Mua đối với cổ phiếu.
Việc sửa đổi được đưa ra dựa trên dữ liệu thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 tích cực gần đây đối với DTX401, một phương pháp điều trị bệnh tích trữ glycogen loại Ia (GSDIa).
Thử nghiệm đã chứng minh giảm đáng kể nhu cầu về bột ngô, một chất bổ sung chế độ ăn uống được sử dụng để kiểm soát tình trạng này, cùng với các bằng chứng khác cho thấy sự thay đổi cơ bản trong sinh lý của bệnh nhân.
Kết quả của thử nghiệm giai đoạn 3 này được coi là có khả năng dẫn đến một phương pháp điều trị lâu dài, một lần cuối cùng có thể loại bỏ sự phụ thuộc suốt đời của bệnh nhân GSDIa vào bột ngô.
Nhà phân tích Stifel lưu ý tầm quan trọng của thiết kế thử nghiệm trong việc đảm bảo mù và chỉ ra rằng khi tất cả dữ liệu được xem xét cùng nhau, chúng thể hiện một trường hợp mạnh mẽ cho hiệu quả của DTX401.
Dữ liệu chi tiết từ thử nghiệm dự kiến sẽ được trình bày vào cuối năm 2024, với dữ liệu dài hạn bổ sung từ nghiên cứu chéo Giai đoạn 3 dự kiến sẽ củng cố hơn nữa hồ sơ của phương pháp điều trị khi nó tiến tới đệ trình Đơn xin cấp phép sinh học (BLA) dự kiến vào năm 2025.
Nhà phân tích đã nâng xác suất thành công cho chương trình DTX401 lên 80%, tăng từ 70% trước đó. Việc điều chỉnh mô hình này là cơ sở để tăng giá mục tiêu cho cổ phiếu Ultragenyx. Do đó, các kết quả lâm sàng tích cực đã đóng một vai trò quan trọng trong các kỳ vọng tài chính được nâng cấp cho cổ phiếu của công ty.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.