NOVATO, Calif. - Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) đã công bố hôm thứ Năm rằng nghiên cứu Giai đoạn 3 của DTX401, một liệu pháp gen cho bệnh lưu trữ glycogen loại Ia (GSDIa), đã đạt được điểm cuối chính của nó. Việc điều trị đã dẫn đến giảm đáng kể lượng bột ngô hàng ngày trong khi vẫn duy trì kiểm soát glucose ở bệnh nhân từ tám tuổi trở lên.
Nghiên cứu GlucoGene kéo dài 48 tuần đã chứng minh mức tiêu thụ bột ngô trung bình giảm 41,3% đối với nhóm DTX401 so với mức giảm 10,3% đối với nhóm giả dược. Nghiên cứu cũng đáp ứng các điểm cuối thứ cấp quan trọng, bao gồm ít liều bột ngô hơn mỗi ngày và không thua kém trong việc kiểm soát glucose.
Eric Crombez, MD, giám đốc y tế tại Ultragenyx, nhấn mạnh tính nhất quán của những kết quả này với những phát hiện Giai đoạn 1/2 trước đó. Ông ghi nhận những người tham gia nghiên cứu và sự hỗ trợ của họ đối với cộng đồng GSDIa.
Thử nghiệm bao gồm 46 bệnh nhân, với 44 người trong dân số có ý định điều trị được sửa đổi. Tất cả các bệnh nhân được điều trị bằng DTX401 đều giảm lượng bột ngô, với tỷ lệ đáng kể đạt được mức giảm hơn 30% và 50%.
Rebecca Riba-Wolman, MD, giám đốc Chương trình bệnh lưu trữ glycogen &; Rối loạn hạ đường huyết tại Trung tâm Y tế Trẻ em Connecticut / Trường Y Đại học Connecticut, lưu ý tiềm năng của DTX401 để cải thiện chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân GSDIa.
Kết quả an toàn phù hợp với các nghiên cứu trước đây, cho thấy tác dụng gan có thể kiểm soát được với phác đồ corticosteroid dự phòng và không quan sát thấy độc tính hạch rễ lưng hoặc bệnh lý vi mạch huyết khối.
Ngoài nghiên cứu Giai đoạn 3, dữ liệu dài hạn từ thử nghiệm Giai đoạn 1/2 của DTX401 được trình bày tại Hiệp hội Liệu pháp Gen và Tế bào Hoa Kỳ 2024 cho thấy việc giảm lượng bột ngô liên tục lên đến năm năm sau điều trị.
Ultragenyx có kế hoạch trình bày dữ liệu đầy đủ 48 tuần từ nghiên cứu Giai đoạn 3 tại một hội nghị khoa học vào cuối năm nay và thảo luận về những kết quả này với các cơ quan quản lý để hỗ trợ ứng dụng tiếp thị vào năm 2025.
GSDIa là một tình trạng di truyền hiếm gặp ảnh hưởng đến khoảng 6.000 bệnh nhân trên toàn thế giới, đặc trưng bởi không có khả năng điều chỉnh lượng đường trong máu do gen khiếm khuyết.
DTX401 đã nhận được thuốc mồ côi, liệu pháp tiên tiến y học tái tạo (RMAT) và chỉ định Fast Track từ FDA Hoa Kỳ, cũng như chỉ định PRIME và thuốc mồ côi từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu.
Thông tin chi tiết về InvestingPro
Khi Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE) công bố kết quả đầy hứa hẹn từ nghiên cứu Giai đoạn 3 cho DTX401, các nhà đầu tư và các nhà quan sát trong ngành đang theo dõi chặt chẽ sức khỏe tài chính và định vị thị trường của công ty. Theo dữ liệu của InvestingPro, Ultragenyx có vốn hóa thị trường là 3,21 tỷ USD, phản ánh định giá của thị trường về tiềm năng của công ty. Bất chấp những tiến bộ lâm sàng, các chỉ số tài chính của công ty cho thấy những thách thức, với tỷ lệ P / E âm -4,85 và tỷ lệ P / E được điều chỉnh trong mười hai tháng qua tính đến quý 1 năm 2024 ở mức -5,18, cho thấy công ty hiện không có lãi.
InvestingPro Tips cho thấy rằng cổ phiếu đang ở trong vùng quá bán dựa trên RSI, điều này có thể thu hút các nhà đầu tư tìm kiếm giá trị. Tuy nhiên, điều quan trọng cần lưu ý là các nhà phân tích không dự đoán Ultragenyx sẽ có lãi trong năm nay, điều này phù hợp với tỷ suất lợi nhuận gộp âm được báo cáo của công ty là -60,26% trong cùng kỳ. Ngoài ra, bội số Giá / Sách cao của công ty là 22,78 cho thấy định giá cao hơn so với giá trị sổ sách của nó. Điều này đặc biệt có liên quan vì công ty không trả cổ tức, có nghĩa là các nhà đầu tư có khả năng ngân hàng vào tăng trưởng và lợi nhuận trong tương lai để kiếm lợi nhuận.
Đối với những người đang cân nhắc đầu tư vào Ultragenyx, đáng để khám phá đầy đủ các Mẹo InvestingPro có sẵn. Có bảy mẹo bổ sung trên nền tảng có thể cung cấp những hiểu biết sâu sắc hơn về sức khỏe tài chính và tiềm năng thị trường của công ty. Để truy cập những hiểu biết này và đưa ra quyết định đầu tư sáng suốt hơn, hãy sử dụng mã phiếu giảm giá PRONEWS24 để được giảm thêm 10% cho đăng ký Pro và Pro + hàng năm hoặc hai năm một lần tại InvestingPro.
Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.