TARA-002 cho thấy hứa hẹn trong thử nghiệm ung thư bàng quang

NEW YORK - Protara Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TARA), một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng có cổ phiếu đã tăng hơn 150% trong năm qua theo dữ liệu của InvestingPro , hôm nay đã tiết lộ kết quả đáng khích lệ từ thử nghiệm ADVANCED-2 giai đoạn 2 của TARA-002, một liệu pháp nghiên cứu dựa trên tế bào cho bệnh nhân ung thư bàng quang không xâm lấn cơ (NMIBC) có nguy cơ cao. Thử nghiệm cho thấy tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 72% sau sáu tháng và tỷ lệ 70% bất kỳ lúc nào đối với các phơi nhiễm Bacillus Calmette-Guérin (BCG) khác nhau.

Nghiên cứu, bao gồm những bệnh nhân không đáp ứng hoặc ngây thơ với BCG - một phương pháp điều trị phổ biến cho NMIBC - cho thấy kết quả đặc biệt mạnh mẽ ở những bệnh nhân BCG-Không đáp ứng, với tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn 100% sau sáu tháng. Bệnh nhân BCG-Naïve có tỷ lệ đáp ứng 64% sau sáu tháng. Hồ sơ an toàn của liệu pháp cũng thuận lợi, không có tác dụng phụ liên quan đến điều trị trên Cấp độ 1 được báo cáo và không ngừng do tác dụng phụ.

Những kết quả này sẽ được trình bày tại Hội nghị thường niên lần thứ 25 của Hiệp hội Ung thư Tiết niệu ở Dallas, Texas. Giới hạn dữ liệu cho thử nghiệm là ngày 19 tháng 11 năm 2024 và bao gồm 20 bệnh nhân lúc ba tháng, 18 bệnh nhân lúc sáu tháng và ba bệnh nhân lúc chín tháng. Với mục tiêu giá của nhà phân tích dao động từ 20 đến 50 đô la, cao hơn đáng kể so với giá giao dịch hiện tại là 3,54 đô la, người đăng ký InvestingPro có thể truy cập thêm 13 thông tin chi tiết quan trọng về sức khỏe tài chính và vị thế thị trường của Protara. Nhóm thuần tập quan trọng của thử nghiệm nhằm mục đích đăng ký phù hợp với hướng dẫn của FDA về BCG-NMIBC không đáp ứng.

Tiến sĩ Brian Mazzarella, Phó Chủ tịch Nghiên cứu Tiết niệu Hoa Kỳ và là nhà điều tra trong nghiên cứu ADVANCED-2, nhận xét về hoạt động có ý nghĩa của liệu pháp và tiềm năng trở thành một lựa chọn điều trị mới do dễ sử dụng và gánh nặng thủ tục thấp cho các bác sĩ.

Jesse Shefferman, Giám đốc điều hành của Protara Therapeutics, bày tỏ sự lạc quan về dữ liệu sáu tháng và tiềm năng của liệu pháp trong NMIBC. Ông chỉ ra rằng những kết quả tích cực này, cùng với việc mở rộng các địa điểm thử nghiệm quốc tế, có thể đẩy nhanh việc ghi danh bệnh nhân, với dữ liệu ban đầu từ những bệnh nhân có thể đánh giá được trong 12 tháng dự kiến vào giữa năm 2025.

TARA-002 đang được phát triển dựa trên một ngân hàng tế bào chính của Streptococcus pyogenes nhóm A khác biệt về mặt di truyền, tương tự như chất tăng cường miễn dịch OK-432, được bán trên thị trường tại Nhật Bản. Liệu pháp hoạt động bằng cách kích hoạt các tế bào miễn dịch để tạo ra phản ứng tiền viêm và tiêu diệt trực tiếp các tế bào khối u để tăng cường phản ứng miễn dịch chống khối u. Trong khi công ty duy trì tình hình tài chính vững chắc với nhiều tiền mặt hơn nợ và tỷ lệ hiện tại lành mạnh là 9,85, phân tích của InvestingPro cho thấy công ty hiện đang đốt tiền mặt nhanh chóng, một đặc điểm chung của các công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng.

Kết quả của thử nghiệm dựa trên tuyên bố thông cáo báo chí từ Protara Therapeutics. Công ty sẽ tổ chức một cuộc gọi hội nghị và webcast để thảo luận về dữ liệu hôm nay lúc 8:30 sáng theo giờ ET. Webcast sẽ có sẵn trên trang web của công ty trong một thời gian giới hạn sau khi thuyết trình. Protara cam kết phát triển các liệu pháp điều trị ung thư và các bệnh hiếm gặp, với TARA-002 là ứng cử viên chính cho NMIBC và dị tật bạch huyết.

Trong một tin tức gần đây khác, Protara Therapeutics đã đạt được những bước tiến đáng kể trong bối cảnh dược phẩm sinh học. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chỉ định Fast Track cho liệu pháp nghiên cứu của Protara, tiêm tĩnh mạch (IV) Choline Clorua, nhằm điều trị cho những bệnh nhân cần hỗ trợ đường tiêm. Công ty được thiết lập để nâng cao liệu pháp này thành một nghiên cứu quan trọng vào quý đầu tiên của năm 2025.

Theo Protara, khoảng 80% bệnh nhân được hỗ trợ đường tiêm bị thiếu hụt choline, nhấn mạnh nhu cầu cấp thiết về các lựa chọn điều trị. TARA-002 của công ty cũng đã cho thấy kết quả đầy hứa hẹn trong các thử nghiệm giai đoạn đầu cho bệnh nhân ung thư bàng quang xâm lấn không cơ bắp.

Ngoài ra, Protara đã báo cáo kết quả tích cực từ thử nghiệm đăng ký LM của mình, trong đó hai trong số ba bệnh nhân cho thấy đáp ứng hoàn toàn sau một liều TARA-002. Những phát triển này đã khiến các công ty phân tích Oppenheimer và TD Cowen lần lượt duy trì xếp hạng Outperform và Mua đối với cổ phiếu Protara. Đây là những phát triển gần đây trong những nỗ lực không ngừng của Protara nhằm giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng thông qua các liệu pháp sáng tạo.

Bài viết này được tạo và dịch với sự hỗ trợ của AI và đã được biên tập viên xem xét. Để biết thêm thông tin, hãy xem Điều Kiện & Điều Khoản của chúng tôi.